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낫적혈구병(HIBISCUS)이 있는 성인 및 청소년의 Etavopivat에 대한 연구 (HIBISCUS)

2026년 3월 31일 업데이트: Forma Therapeutics, Inc.

낫적혈구병(HIBISCUS) 환자의 피루브산 키나제 활성화제인 경구용 Etavopivat에 대한 적응형 무작위 위약 대조 이중맹검 다기관 연구(HIBISCUS)

이 임상시험은 etavopivat의 효능과 안전성을 평가하고 etavopivat가 위약과 비교하여 얼마나 잘 작용하여 혈중 헤모글로빈 양을 개선하고 혈관 폐쇄성 위기의 수를 줄이는지 테스트하는 2/3상 연구입니다. 혈관이 막혀 통증을 유발합니다.)

연구 개요

상세 설명

Etavopivat는 PKR을 활성화하여 RBC의 두 가지 중요한 경로에 영향을 주어 RBC 대사를 조절하도록 설계되었습니다. etavopivat 임상 개발 프로그램은 2,3-DPG 감소가 산소가 헤모글로빈에 결합하는 데 도움이 될 수 있는지(즉, 증가 산소 친화력), 따라서 ATP를 증가시키고 RBC 기능에 영향을 미칩니다. 이 연구는 낫적혈구병이 있는 12~65세(포함)의 환자를 대상으로 한 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 다기관 2/3상 연구입니다. 이 연구 설계에는 두 가지 계획된 중간 분석이 있습니다. 처음에 환자는 etavopivat 또는 위약의 두 용량 수준 중 하나로 1:1:1로 무작위 배정됩니다. 첫 번째 중간 분석에서 두 개의 etavopivat 용량 수준 중 하나가 연구의 3상 부분을 위해 선택될 것이며, 여기서 환자는 선택된 etavopivat 용량 또는 위약에 대해 1:1로 무작위 배정됩니다. 2차 중간분석에서 헤모글로빈에 대한 효능을 평가하고, 최종분석에서 혈관폐색 위기에 대한 효능 평가와 함께 시험하게 된다. 52주간의 이중 맹검 치료가 완료된 후 환자는 52주간의 etavopivat 공개 라벨 연장 기간에 들어갈 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

450

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

      • Accra, 가나
        • Ghana Institute of Clinical Genetics, Korle Bu Teaching Hospital (KBTH)
    • Bono East
      • Kintampo, Bono East, 가나, 27WF+98M
        • Kintampo Health Research Centre (KHRC)
      • Athens, 그리스, 115 27
        • Gen Hosp Athens Ippokrateio,B' Uni Clinic Internal Medicine
      • Larissa, 그리스, 41221
        • General Hospital Of Larissa Koutlibaneio And Triantafylleio - Thalassemia and SCD Unit
      • Thessaloniki, 그리스, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
    • Larissa
      • Pátrai, Larissa, 그리스, 265 04
        • General University Hospital of Patras
      • Abuja, 나이지리아, 228
        • University of Abuja Teaching Hospital, Gwagwalada, Abuja
      • Kaduna, 나이지리아, 800212
        • Barau Dikko Teaching Hospital, Kaduna
      • Kano, 나이지리아, 3452
        • Aminu Kano Teaching Hospital (AKTH)
      • Lagos, 나이지리아, 102215
        • Lagos University Teaching Hospital, Lagos
      • Lagos, 나이지리아, 102215
        • University of Nigeria Teaching Hospital (UNTH)
      • Berlin, 독일, 13353
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum - Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Onkologie und Hämatologie
      • Frankfurt am Main, 독일, 60596
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Freiburg im Breisgau, 독일, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg-Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
      • Hamburg, 독일, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf - University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Heidelberg, 독일, 69120
        • Uniklinik Heidelberg - Klinik für Pädiatrische Onkologie, Hämatologie, Immunologie und Pneumologie
      • Regensburg, 독일, 93053
        • Universitätsklinikum Regensburg
      • Amman, 레바논, 11844
        • Master Centre for Lebanon
      • Beirut, 레바논, 11-0236
        • American University of Beirut Medical Center
      • Tripoli, 레바논, 113-6044
        • Hospital Nini
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • Univ of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Children's Hsptl
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72211
        • [Legal] Woodland International Research Group, LLC
    • California
      • Long Beach, California, 미국, 90806
        • [Legal] Collaborative Neuroscience Network, LLC
      • Oakland, California, 미국, 94607
        • Pacific Research Partners
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, 미국, 92868
        • University of California Irvine
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, 미국, 06030
        • University of Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06519
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20060
        • Howard University
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, 미국, 32701
        • Cornerstone Research Institute
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida
      • Hollywood, Florida, 미국, 33023
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, 미국, 33147
        • Advanced Pharma CR
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • Arnold Palmer Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30303
        • Emory University School of Medicine
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30315
        • Sonar Clinical Research
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Investigational Medication Pharmacy
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
        • Center for Blood Disorders Augusta University
      • Decatur, Georgia, 미국, 30030
        • iResearch Atlanta, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital_Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68198-2168
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, 미국, 11203
        • NYC Health+Hospitals
      • Jamaica, New York, 미국, 11432-1121
        • Queens Hospital Center
      • New Hyde Park, New York, 미국, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Weill Cornell Med Coll-NYPH
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center_New York
      • The Bronx, New York, 미국, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • The Bronx, New York, 미국, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
        • [Legal] The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27858
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
      • Columbus, Ohio, 미국, 43203
        • The Ohio State University Medical Center
      • North Canton, Ohio, 미국, 44720
        • Neuro-Behavioral Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • Jimmy Everest Cancer Hematology & Oncology
      • Tulsa, Oklahoma, 미국, 74135
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213-4306
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, 미국, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, 미국, 29605
        • Prisma Health-Upstate
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38104
        • Methodist University Hospital
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • [Legal] St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • UT Health University of Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • [Legal] Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, 미국, 98405
        • Mary Bridge Children's Health
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Versiti Blood Center of Wisconsin
      • Dammam, 사우디 아라비아, 32253
        • King Fahad Specialist Hospital-Dammam
      • Jizan, 사우디 아라비아, 82943
        • Prince Mohammad Bin Naser Hospital
      • Riyadh, 사우디 아라비아, 12372 6864
        • King Khaled University Hospital,King Saud Univ. Med. City
      • A Coruña, 스페인, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
      • Badalona, 스페인, 8916
        • Hospital Germans Trías i Pujol
      • Barakaldo, 스페인, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Barcelona, 스페인, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Madrid, 스페인, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, 스페인, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Seville, 스페인, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Leicester, 영국, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, 영국, SE13 6LH
        • University Hospital Lewisham, Lewisham and Greenwich NHS Trust
      • London, 영국, SE18 3RA
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust / Evelina Childrens Hospital
      • London, 영국, SE5 9RS
        • Kings College Hospital - Haematology
      • London, 영국, W2 1NY
        • Hammersmith Hospital - London
      • Oxford, 영국, OX3 7LE
        • Churchill Hospital
      • Sheffield, 영국, S11 8RN
        • Royal Hallamshire Hospital
    • Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
      • Muscat, Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud, 오만, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
      • Alexandria, 이집트
        • [Legal] Alexandria Clinical Research LLC
      • Alexandria, 이집트, 21131
        • [Legal] Alexandria Clinical Research LLC
      • Cairo, 이집트, 1181
        • Ain Shams University Hospital
      • Cairo, 이집트, 111111
        • Cairo University
      • Cairo, 이집트, 11956
        • Al Kasr AL Aini Hospital
      • Zagazig, 이집트, 44519
        • Sydnawy University Hospital
      • Catania, 이탈리아, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Rodolico - San Marco
      • Orbassano, 이탈리아, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga - S.C.D.O. Microcitemie e malattie rare ematologiche
      • Padova, 이탈리아, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
      • Palermo, 이탈리아, 90127
        • ARNAS Ospedali Civico Di Cristina Benfratelli - Presidio Ospedaliero "Civio e Benfratelli"
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Ges
    • PV
      • Pavia, PV, 이탈리아, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Bangalore, 인도, 560002
        • Victoria Hospital, Bangalore
      • Cutack, 인도, 753007
        • Srirama Chandra Bhanj Medical College & Hospital (S.C.B Medical College)
      • New Delhi, 인도, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, 인도, 400022
        • K.J Somaiya Hospital and Research Centre
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, 인도, 500084
        • Yashoda Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6E 1M7
        • Providence Hematolgy
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
      • Kisumu, 케냐, 1932
        • Kombewa Clinical Research Centre
      • Kisumu, 케냐, 40100
        • KEMRI Kondele Children Hospital, Kisumu
      • Kisumu, 케냐, 40600
        • KEMRI CRDR Siaya Clinical Research Annex, Country Referral Hospital
      • Nairobi, 케냐, 100
        • Gertrude's Children's Hospital
      • Adana, 터키 (Türkiye), 4522
        • Adana City Training and Research Hospital
      • Adana, 터키 (Türkiye), 1240
        • Başkent Üniversitesi Adana Dr. Turgut Noyan Uygulama ve Araştırma Merkezi
      • Adana, 터키 (Türkiye), 1130
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
      • Ankara, 터키 (Türkiye), 6230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
      • Izmir, 터키 (Türkiye), 35040
        • Ege Üniversitesi Tip Fakultesi Hastanesi - Nefroloji
      • Mersin, 터키 (Türkiye), 33110
        • Mersin Üniversitesi Tip Fakültesi Hastanesi- Çiftlikköy Yerleşkesi- Hematoloji
      • Mersin, 터키 (Türkiye), 33200
        • VM Medical Park Mersin Hastanesi- Kardiyoloji
      • Créteil, 프랑스, 94010
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Lyon, 프랑스, 69437
        • Hospices Civils de Lyon-Hopital Edouard Herriot
      • Montpellier, 프랑스, 34295
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier-Hopital Saint-Eloi
      • Mulhouse, 프랑스, 68100
        • GHR Mulhouse Sud-Alsace
      • Paris, 프랑스, 75019
        • Ap-Hp-Hopital Robert Debre
      • Saint-Denis, 프랑스, 93200
        • Saint-Denis Hospital Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 동의 제공
  • 환자는 낫적혈구병 진단을 받았습니다.
  • 지난 12개월 동안 최소 2번의 혈관폐색 위기
  • 스크리닝 중 헤모글로빈 ≥ 5.5 및 ≤ 10.5g/dL(≥ 55 및 ≤ 105g/L)
  • 수산화요소를 복용하는 환자는 연구 치료 시작 전 최소 90일 동안 안정적인 용량을 입증해야 합니다.
  • 동의 시점에 크리잔리주맙 또는 L-글루타민 치료를 받는 환자는 ≥ 12개월 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 동의 시점에 계획된 요법을 80% 이상 순응하고 VOC 적격성 기준을 충족해야 합니다.
  • 가임기 여성 환자는 매우 효과적인 피임법을 사용해야 하며, 남성 환자는 장애물 피임법을 기꺼이 사용합니다.

주요 제외 기준:

  • 지난 12개월 동안 10회 이상의 혈관 폐색 위기
  • 모유 수유 또는 임신 중인 여성
  • 다음을 특징으로 하는 간 기능 장애:

    • 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 4.0 × 정상 상한치(ULN)
    • 직접 빌리루빈 > 3.0 × ULN
  • 알려진 HIV 양성
  • 활동성 B형 간염 또는 C형 간염 감염
  • 심한 신장 기능 장애 또는 만성 투석
  • 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 동의 전 6개월 이내에 불안정하거나 악화된 심장 또는 폐 질환의 병력:

    • 불안정형 협심증 또는 심근 경색 또는 선택적 관상 동맥 중재술
    • 입원이 필요한 울혈성 심부전
    • 조절되지 않는 임상적으로 유의한 부정맥
    • 증상이 있는 폐고혈압
  • 지난 2년 이내에 명백한 임상 뇌졸중의 병력 또는 두개내 출혈의 병력
  • 연구 치료 1일 전 6개월 이내에 발생한 ≥ 6주 동안 전신 항응고 요법을 필요로 하는 심부 정맥 혈전증의 병력.

사전/동시 요법

  • 정기적으로 예정된 혈액(RBC) 수혈 요법(만성, 예방적 또는 예방적 수혈이라고도 함)을 받는 환자
  • 연구 치료를 시작한 지 2주 이내에 CYP3A4/5의 강력한 유도제인 병용 약물을 받거나 사용하거나 연구 기간 동안 이러한 제제의 필요성이 예상되는 경우
  • 연구 치료를 시작하기 전 28일 이내에 복셀로터를 사용하거나 연구 기간 동안 이 제제에 대한 예상되는 필요성
  • 연구 치료 시작 후 28일 이내의 실험적 셀렉틴 길항제(예: 단클론 항체 또는 소분자)의 사용 또는 연구 기간 동안 그러한 제제에 대한 예상되는 필요성
  • 연구 치료 시작 후 28일 이내에 에리스로포이에틴 또는 기타 조혈 성장 인자 치료를 사용하거나 연구 기간 동안 이러한 제제에 대한 예상되는 필요성
  • 이전 세포 기반 요법(예: 조혈 세포 이식, 유전자 변형 요법)을 받은 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 이중 맹검 etavopivat 저용량
1일 1회 200mg
다른 이름들:
  • FT-4202
실험적: 이중 맹검 etavopivat 고용량
1일 1회 400mg
다른 이름들:
  • FT-4202
실험적: 이중 맹검 위약
위약 1일 1회
다른 이름들:
  • 위약
실험적: 오픈 라벨 etavopivat
1일 1회 선택한 복용량
다른 이름들:
  • FT-4202

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
헤모글로빈 반응률
기간: 24주
맹검 치료 기간 동안 24주차 헤모글로빈 반응률(기준선 대비 > 1g/dL[>10g/L] 증가)
24주
연간 혈관 폐색 위기
기간: 52주
판정된 혈관 폐쇄 위기 검토를 기반으로 한 52주 눈가림 치료 기간 동안 연간 혈관 폐쇄 위기 비율
52주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
헤모글로빈
기간: 52주
맹검 치료 기간 동안 52주차에 기준선에서 헤모글로빈의 변화
52주
절대 망상 적혈구 수
기간: 24주
맹검 치료 기간 동안 24주차 기준선에서 절대 망상적혈구 수의 변화
24주
젖산 탈수소효소
기간: 24주
맹검 치료 기간 동안 24주차에 베이스라인 대비 젖산 탈수소효소의 변화
24주
혈관 폐쇄 위기
기간: 52주
맹검 치료 기간 중 첫 번째 혈관 폐쇄 위기까지의 시간
52주
간접 빌리루빈
기간: 24 주
블라인드 치료 기간 동안 24 주차에 기준선에서 접합되지 않은 빌리루빈의 변화
24 주
피로
기간: 52 주
맹검 치료 기간 동안 52 주차 성인 환자의 기준선으로부터의 환자보고 결과 측정 정보 시스템 (PROMIS) 피로 척도의 변화
52 주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 1월 29일

기본 완료 (실제)

2026년 2월 6일

연구 완료 (추정된)

2027년 3월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 11월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 11월 5일

처음 게시됨 (실제)

2020년 11월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 31일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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