Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Etavopivatu u dorosłych i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (HIBISCUS) (HIBISCUS)

31 marca 2026 zaktualizowane przez: Forma Therapeutics, Inc.

Adaptacyjne, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe badanie doustnego etavopivatu, aktywatora kinazy pirogronianowej u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (HIBISCUS)

Niniejsze badanie kliniczne jest badaniem fazy 2/3, które oceni skuteczność i bezpieczeństwo etavopivat oraz sprawdzi, jak skutecznie etavopivat działa w porównaniu z placebo w celu poprawy ilości hemoglobiny we krwi i zmniejszenia liczby napadów zatoru naczyń (okresów, w których naczynia krwionośne zatykają się i powodują ból).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Etavopivat jest przeznaczony do aktywacji PKR, a tym samym do modulowania metabolizmu RBC poprzez oddziaływanie na dwa krytyczne szlaki w RBC. Program rozwoju klinicznego etavopivat zbada, czy zmniejszenie stężenia 2,3-DPG może pomóc w wiązaniu tlenu z hemoglobiną (tj. zwiększenie powinowactwa do tlenu), a tym samym zwiększenie ATP i wpływ na funkcję RBC. To badanie jest randomizowanym, kontrolowanym placebo, podwójnie ślepym, wieloośrodkowym badaniem fazy 2/3 pacjentów w wieku od 12 do 65 lat (włącznie) z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. W tym projekcie badania zaplanowano dwie analizy pośrednie. Początkowo pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1 do jednego z dwóch poziomów dawek etavopivatu lub placebo. Podczas pierwszej analizy pośredniej zostanie wybrany jeden z dwóch poziomów dawek etawopiwatu do fazy 3 badania, w której pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do wybranej dawki etawopiwatu lub placebo. Skuteczność w odniesieniu do hemoglobiny zostanie oceniona podczas drugiej analizy pośredniej, a następnie zostanie przetestowana wraz z oceną skuteczności w przypadku kryzysów zamykania naczyń podczas analizy końcowej. Po zakończeniu 52-tygodniowego leczenia prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby pacjenci mogą przejść do 52-tygodniowego otwartego okresu przedłużenia leczenia etavopivatem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

450

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Dammam, Arabia Saudyjska, 32253
        • King Fahad Specialist Hospital-Dammam
      • Jizan, Arabia Saudyjska, 82943
        • Prince Mohammad Bin Naser Hospital
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 12372 6864
        • King Khaled University Hospital,King Saud Univ. Med. City
  • Egipt
      • Alexandria, Egipt
        • [Legal] Alexandria Clinical Research LLC
      • Alexandria, Egipt, 21131
        • [Legal] Alexandria Clinical Research LLC
      • Cairo, Egipt, 1181
        • Ain Shams University Hospital
      • Cairo, Egipt, 111111
        • Cairo University
      • Cairo, Egipt, 11956
        • Al Kasr AL Aini Hospital
      • Zagazig, Egipt, 44519
        • Sydnawy University Hospital
  • Francja
      • Créteil, Francja, 94010
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Lyon, Francja, 69437
        • Hospices Civils de Lyon-Hopital Edouard Herriot
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier-Hopital Saint-Eloi
      • Mulhouse, Francja, 68100
        • GHR Mulhouse Sud-Alsace
      • Paris, Francja, 75019
        • Ap-Hp-Hopital Robert Debre
      • Saint-Denis, Francja, 93200
        • Saint-Denis Hospital Center
  • Ghana
      • Accra, Ghana
        • Ghana Institute of Clinical Genetics, Korle Bu Teaching Hospital (KBTH)
    • Bono East
      • Kintampo, Bono East, Ghana, 27WF+98M
        • Kintampo Health Research Centre (KHRC)
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 115 27
        • Gen Hosp Athens Ippokrateio,B' Uni Clinic Internal Medicine
      • Larissa, Grecja, 41221
        • General Hospital Of Larissa Koutlibaneio And Triantafylleio - Thalassemia and SCD Unit
      • Thessaloniki, Grecja, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
    • Larissa
      • Pátrai, Larissa, Grecja, 265 04
        • General University Hospital of Patras
  • Hiszpania
      • A Coruña, Hiszpania, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
      • Badalona, Hiszpania, 8916
        • Hospital Germans Trías i Pujol
      • Barakaldo, Hiszpania, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Barcelona, Hiszpania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Indie
      • Bangalore, Indie, 560002
        • Victoria Hospital, Bangalore
      • Cutack, Indie, 753007
        • Srirama Chandra Bhanj Medical College & Hospital (S.C.B Medical College)
      • New Delhi, Indie, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400022
        • K.J Somaiya Hospital and Research Centre
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indie, 500084
        • Yashoda Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E 1M7
        • Providence Hematolgy
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
  • Kenia
      • Kisumu, Kenia, 1932
        • Kombewa Clinical Research Centre
      • Kisumu, Kenia, 40100
        • KEMRI Kondele Children Hospital, Kisumu
      • Kisumu, Kenia, 40600
        • KEMRI CRDR Siaya Clinical Research Annex, Country Referral Hospital
      • Nairobi, Kenia, 100
        • Gertrude's Children's Hospital
  • Liban
      • Amman, Liban, 11844
        • Master Centre for Lebanon
      • Beirut, Liban, 11-0236
        • American University of Beirut Medical Center
      • Tripoli, Liban, 113-6044
        • Hospital Nini
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum - Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Onkologie und Hämatologie
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60596
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg-Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf - University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Uniklinik Heidelberg - Klinik für Pädiatrische Onkologie, Hämatologie, Immunologie und Pneumologie
      • Regensburg, Niemcy, 93053
        • Universitätsklinikum Regensburg
  • Nigeria
      • Abuja, Nigeria, 228
        • University of Abuja Teaching Hospital, Gwagwalada, Abuja
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Barau Dikko Teaching Hospital, Kaduna
      • Kano, Nigeria, 3452
        • Aminu Kano Teaching Hospital (AKTH)
      • Lagos, Nigeria, 102215
        • Lagos University Teaching Hospital, Lagos
      • Lagos, Nigeria, 102215
        • University of Nigeria Teaching Hospital (UNTH)
  • Oman
    • Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
      • Muscat, Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud, Oman, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Univ of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hsptl
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72211
        • [Legal] Woodland International Research Group, LLC
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • [Legal] Collaborative Neuroscience Network, LLC
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94607
        • Pacific Research Partners
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California Irvine
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
        • University of Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20060
        • Howard University
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 32701
        • Cornerstone Research Institute
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33023
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33147
        • Advanced Pharma CR
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
        • Emory University School of Medicine
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30315
        • Sonar Clinical Research
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Investigational Medication Pharmacy
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Center for Blood Disorders Augusta University
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30030
        • iResearch Atlanta, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital_Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-2168
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
        • NYC Health+Hospitals
      • Jamaica, New York, Stany Zjednoczone, 11432-1121
        • Queens Hospital Center
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Weill Cornell Med Coll-NYPH
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center_New York
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • [Legal] The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27858
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43203
        • The Ohio State University Medical Center
      • North Canton, Ohio, Stany Zjednoczone, 44720
        • Neuro-Behavioral Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Jimmy Everest Cancer Hematology & Oncology
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74135
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213-4306
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Prisma Health-Upstate
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38104
        • Methodist University Hospital
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • [Legal] St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • UT Health University of Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • [Legal] Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Mary Bridge Children's Health
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Versiti Blood Center of Wisconsin
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 4522
        • Adana City Training and Research Hospital
      • Adana, Turcja (Türkiye), 1240
        • Başkent Üniversitesi Adana Dr. Turgut Noyan Uygulama ve Araştırma Merkezi
      • Adana, Turcja (Türkiye), 1130
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 6230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35040
        • Ege Üniversitesi Tip Fakultesi Hastanesi - Nefroloji
      • Mersin, Turcja (Türkiye), 33110
        • Mersin Üniversitesi Tip Fakültesi Hastanesi- Çiftlikköy Yerleşkesi- Hematoloji
      • Mersin, Turcja (Türkiye), 33200
        • VM Medical Park Mersin Hastanesi- Kardiyoloji
  • Włochy
      • Catania, Włochy, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Rodolico - San Marco
      • Orbassano, Włochy, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga - S.C.D.O. Microcitemie e malattie rare ematologiche
      • Padova, Włochy, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
      • Palermo, Włochy, 90127
        • ARNAS Ospedali Civico Di Cristina Benfratelli - Presidio Ospedaliero "Civio e Benfratelli"
      • Roma, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Ges
    • PV
      • Pavia, PV, Włochy, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE13 6LH
        • University Hospital Lewisham, Lewisham and Greenwich NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE18 3RA
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust / Evelina Childrens Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Kings College Hospital - Haematology
      • London, Zjednoczone Królestwo, W2 1NY
        • Hammersmith Hospital - London
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LE
        • Churchill Hospital
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S11 8RN
        • Royal Hallamshire Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Dostarczenie zgody
  • Pacjent ma potwierdzone rozpoznanie anemii sierpowatokrwinkowej
  • Co najmniej 2 epizody przełomu naczyniowo-okluzyjnego w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Hemoglobina ≥ 5,5 i ≤ 10,5 g/dl (≥ 55 i ≤ 105 g/l) podczas badania przesiewowego
  • Pacjenci przyjmujący hydroksymocznik muszą wykazywać stabilną dawkę przez co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Pacjenci leczeni kryzanlizumabem lub L-glutaminą w momencie wyrażenia zgody muszą otrzymywać stabilną dawkę przez ≥ 12 miesięcy i muszą być w ≥ 80% zgodni z planowanym schematem w momencie wyrażenia zgody oraz spełniać kryteria kwalifikacji do LZO
  • Pacjentki w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji, mężczyźni chętniej stosują barierowe metody antykoncepcji

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Ponad 10 kryzysów zamykających naczynia krwionośne w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Kobieta karmiąca piersią lub w ciąży

  • Dysfunkcja wątroby charakteryzująca się:

    • Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 4,0 × górna granica normy (GGN)
    • Bilirubina bezpośrednia > 3,0 × GGN
  • Znany pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV
  • Aktywne zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C
  • Ciężka dysfunkcja nerek lub przewlekła dializa

  • Historia niestabilnej lub pogarszającej się choroby serca lub płuc w ciągu 6 miesięcy przed wyrażeniem zgody, w tym między innymi:

    • Niestabilna dusznica bolesna lub zawał mięśnia sercowego lub planowa interwencja wieńcowa
    • Zastoinowa niewydolność serca wymagająca hospitalizacji
    • Niekontrolowane, istotne klinicznie zaburzenia rytmu
    • Objawowe nadciśnienie płucne
  • Historia jawnego udaru klinicznego w ciągu ostatnich 2 lat lub jakikolwiek krwotok śródczaszkowy w wywiadzie
  • Zakrzepica żył głębokich w wywiadzie wymagająca ogólnoustrojowego leczenia przeciwkrzepliwego przez ≥ 6 tygodni, występująca w ciągu 6 miesięcy przed 1. dniem leczenia w ramach badania.

Wcześniejsza/jednoczesna terapia

  • Pacjenci otrzymujący regularnie zaplanowaną transfuzję krwi (RBC) (nazywaną również transfuzją przewlekłą, profilaktyczną lub zapobiegawczą)
  • Przyjmowanie lub stosowanie jednocześnie leków, które są silnymi induktorami CYP3A4/5 w ciągu 2 tygodni od rozpoczęcia leczenia w ramach badania lub przewidywane zapotrzebowanie na takie leki w trakcie badania
  • Stosowanie wokselotora w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania lub przewidywane zapotrzebowanie na ten środek w trakcie badania
  • Zastosowanie eksperymentalnego antagonisty selektyny (np. przeciwciała monoklonalnego lub małej cząsteczki) w ciągu 28 dni od rozpoczęcia leczenia w ramach badania lub przewidywane zapotrzebowanie na takie środki w trakcie badania
  • Stosowanie leczenia erytropoetyną lub innym krwiotwórczym czynnikiem wzrostu w ciągu 28 dni od rozpoczęcia leczenia badanego leku lub przewidywane zapotrzebowanie na takie czynniki podczas badania
  • Otrzymanie wcześniejszej terapii komórkowej (np. przeszczep komórek krwiotwórczych, terapia modyfikująca geny)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Podwójnie ślepa etavopivat Niska dawka
Lek: Tabletki Etavopivat Mała dawka
200 mg raz na dobę
Inne nazwy:
  • FT-4202
Eksperymentalny: Podwójnie ślepa etavopivat Wysoka dawka
Lek: Tabletki Etavopivat Wysoka dawka
400 mg raz na dobę
Inne nazwy:
  • FT-4202
Eksperymentalny: Podwójnie ślepe placebo
Lek: Tabletki placebo
Placebo raz dziennie
Inne nazwy:
  • placebo
Eksperymentalny: Otwarta etykieta etavopivat
Lek: Tabletki Etavopivat
Wybrana dawka raz dziennie
Inne nazwy:
  • FT-4202

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi hemoglobiny
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Wskaźnik odpowiedzi hemoglobiny w 24. tygodniu (wzrost o > 1 g/dl [> 10 g/l] w stosunku do wartości wyjściowej) w okresie leczenia zaślepionym
24 tygodnie
Roczny kryzys naczyniowo-okluzyjny
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Roczny wskaźnik przełomu zamykającego naczynia krwionośne podczas 52-tygodniowego okresu leczenia zaślepionego na podstawie rozstrzygniętego przeglądu kryzysu zamykającego naczynia krwionośne
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Hemoglobina
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w 52. tygodniu w okresie leczenia zaślepionym
52 tygodnie
Bezwzględna liczba retikulocytów
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów w stosunku do wartości początkowej w 24. tygodniu w okresie leczenia zaślepionym
24 tygodnie
Dehydrogenaza mleczanowa
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana aktywności dehydrogenazy mleczanowej w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu w okresie leczenia zaślepionym
24 tygodnie
Kryzys naczyniowo-okluzyjny
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Czas do pierwszego przełomu naczyniowo-okluzyjnego w okresie leczenia zaślepionego
52 tygodnie
Bilirubina pośrednia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana stężenia bilirubiny nieskoniugowanej w porównaniu z wartością wyjściową w 24. tygodniu podczas zaślepionego okresu leczenia
24 tygodnie
Zmęczenie
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w skali zmęczenia zgłaszanej przez pacjenta (PROMIS) w skali zmęczenia u dorosłych pacjentów w 52. tygodniu w zaślepionym okresie leczenia
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Forma Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

This study is currently undergoing a sponsor transition from Forma to Novo Nordisk. Sponsor field will be updated once the transition is complete.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 lutego 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

19 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 listopada 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4202-HEM-301

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj