Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Etavopivat-tutkimus aikuisilla ja nuorilla, joilla on sirppisolutauti (HIBISCUS) (HIBISCUS)

tiistai 31. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Forma Therapeutics, Inc.

Mukautuva, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, monikeskustutkimus oraalisesta etavopivatista, pyruvaattikinaasiaktivaattorista potilailla, joilla on sirppisolutauti (HIBISCUS)

Tämä kliininen tutkimus on vaiheen 2/3 tutkimus, jossa arvioidaan etavopivatin tehoa ja turvallisuutta ja testataan, kuinka hyvin etavopivat toimii lumelääkkeeseen verrattuna parantamaan veren hemoglobiinin määrää ja vähentämään vaso-okklusiivisten kriisien määrää (kerrat, jolloin verisuonet tukkeutuvat ja aiheuttavat kipua).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Etavopivat on suunniteltu aktivoimaan PKR ja siten moduloimaan punasolujen aineenvaihduntaa vaikuttamalla kahteen kriittiseen reittiin punasoluissa. Etavopivatin kliinisessä kehitysohjelmassa selvitetään, voiko 2,3-DPG:n vähentäminen auttaa happea sitoutumaan hemoglobiiniin (ts. lisää happiaffiniteettia) ja siten lisää ATP:tä ja vaikuttaa punasolujen toimintaan. Tämä tutkimus on satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu monikeskustutkimus, jossa on 12–65-vuotiaita (mukaan lukien) potilaita, joilla on sirppisolusairaus. Tässä tutkimussuunnitelmassa on suunniteltu kaksi välianalyysiä. Aluksi potilaat satunnaistetaan suhteessa 1:1:1 jompaankumpaan kahdesta etavopivatin tai lumelääkkeen annostasosta. Ensimmäisessä välianalyysissä toinen kahdesta etavopivatin annostasosta valitaan tutkimuksen 3. vaiheen osaan, jossa potilaat satunnaistetaan suhteessa 1:1 valittuun etavopivat-annokseen tai lumelääkkeeseen. Teho hemoglobiiniin arvioidaan toisessa välianalyysissä, ja sitten se testataan yhdessä tehokkuuden arvioinnin kanssa vaso-okklusiivisissa kriiseissä lopullisessa analyysissä. 52 viikon kaksoissokkohoidon jälkeen potilaat voivat aloittaa 52 viikon avoimen etavopivat-pidennysjakson.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

450

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Egypti
      • Alexandria, Egypti
        • [Legal] Alexandria Clinical Research LLC
      • Alexandria, Egypti, 21131
        • [Legal] Alexandria Clinical Research LLC
      • Cairo, Egypti, 1181
        • Ain Shams University Hospital
      • Cairo, Egypti, 111111
        • Cairo University
      • Cairo, Egypti, 11956
        • Al Kasr AL Aini Hospital
      • Zagazig, Egypti, 44519
        • Sydnawy University Hospital
  • Espanja
      • A Coruña, Espanja, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
      • Badalona, Espanja, 8916
        • Hospital Germans Trías i Pujol
      • Barakaldo, Espanja, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Barcelona, Espanja, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Madrid, Espanja, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Seville, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Ghana
      • Accra, Ghana
        • Ghana Institute of Clinical Genetics, Korle Bu Teaching Hospital (KBTH)
    • Bono East
      • Kintampo, Bono East, Ghana, 27WF+98M
        • Kintampo Health Research Centre (KHRC)
  • Intia
      • Bangalore, Intia, 560002
        • Victoria Hospital, Bangalore
      • Cutack, Intia, 753007
        • Srirama Chandra Bhanj Medical College & Hospital (S.C.B Medical College)
      • New Delhi, Intia, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Intia, 400022
        • K.J Somaiya Hospital and Research Centre
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Intia, 500084
        • Yashoda Hospital
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Rodolico - San Marco
      • Orbassano, Italia, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga - S.C.D.O. Microcitemie e malattie rare ematologiche
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
      • Palermo, Italia, 90127
        • ARNAS Ospedali Civico Di Cristina Benfratelli - Presidio Ospedaliero "Civio e Benfratelli"
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Ges
    • PV
      • Pavia, PV, Italia, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E 1M7
        • Providence Hematolgy
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
  • Kenia
      • Kisumu, Kenia, 1932
        • Kombewa Clinical Research Centre
      • Kisumu, Kenia, 40100
        • KEMRI Kondele Children Hospital, Kisumu
      • Kisumu, Kenia, 40600
        • KEMRI CRDR Siaya Clinical Research Annex, Country Referral Hospital
      • Nairobi, Kenia, 100
        • Gertrude's Children's Hospital
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 115 27
        • Gen Hosp Athens Ippokrateio,B' Uni Clinic Internal Medicine
      • Larissa, Kreikka, 41221
        • General Hospital Of Larissa Koutlibaneio And Triantafylleio - Thalassemia and SCD Unit
      • Thessaloniki, Kreikka, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
    • Larissa
      • Pátrai, Larissa, Kreikka, 265 04
        • General University Hospital of Patras
  • Libanon
      • Amman, Libanon, 11844
        • Master Centre for Lebanon
      • Beirut, Libanon, 11-0236
        • American University of Beirut Medical Center
      • Tripoli, Libanon, 113-6044
        • Hospital Nini
  • Nigeria
      • Abuja, Nigeria, 228
        • University of Abuja Teaching Hospital, Gwagwalada, Abuja
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Barau Dikko Teaching Hospital, Kaduna
      • Kano, Nigeria, 3452
        • Aminu Kano Teaching Hospital (AKTH)
      • Lagos, Nigeria, 102215
        • Lagos University Teaching Hospital, Lagos
      • Lagos, Nigeria, 102215
        • University of Nigeria Teaching Hospital (UNTH)
  • Oman
    • Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
      • Muscat, Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud, Oman, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Ranska
      • Créteil, Ranska, 94010
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Lyon, Ranska, 69437
        • Hospices Civils de Lyon-Hopital Edouard Herriot
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier-Hopital Saint-Eloi
      • Mulhouse, Ranska, 68100
        • GHR Mulhouse Sud-Alsace
      • Paris, Ranska, 75019
        • Ap-Hp-Hopital Robert Debre
      • Saint-Denis, Ranska, 93200
        • Saint-Denis Hospital Center
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum - Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Onkologie und Hämatologie
      • Frankfurt am Main, Saksa, 60596
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Freiburg im Breisgau, Saksa, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg-Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf - University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Uniklinik Heidelberg - Klinik für Pädiatrische Onkologie, Hämatologie, Immunologie und Pneumologie
      • Regensburg, Saksa, 93053
        • Universitätsklinikum Regensburg
  • Saudi-Arabia
      • Dammam, Saudi-Arabia, 32253
        • King Fahad Specialist Hospital-Dammam
      • Jizan, Saudi-Arabia, 82943
        • Prince Mohammad Bin Naser Hospital
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 12372 6864
        • King Khaled University Hospital,King Saud Univ. Med. City
  • Turkki (Türkiye)
      • Adana, Turkki (Türkiye), 4522
        • Adana City Training and Research Hospital
      • Adana, Turkki (Türkiye), 1240
        • Başkent Üniversitesi Adana Dr. Turgut Noyan Uygulama ve Araştırma Merkezi
      • Adana, Turkki (Türkiye), 1130
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
      • Ankara, Turkki (Türkiye), 6230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
      • Izmir, Turkki (Türkiye), 35040
        • Ege Üniversitesi Tip Fakultesi Hastanesi - Nefroloji
      • Mersin, Turkki (Türkiye), 33110
        • Mersin Üniversitesi Tip Fakültesi Hastanesi- Çiftlikköy Yerleşkesi- Hematoloji
      • Mersin, Turkki (Türkiye), 33200
        • VM Medical Park Mersin Hastanesi- Kardiyoloji
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE13 6LH
        • University Hospital Lewisham, Lewisham and Greenwich NHS Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE18 3RA
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust / Evelina Childrens Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Kings College Hospital - Haematology
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, W2 1NY
        • Hammersmith Hospital - London
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LE
        • Churchill Hospital
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S11 8RN
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Univ of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hsptl
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72211
        • [Legal] Woodland International Research Group, LLC
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • [Legal] Collaborative Neuroscience Network, LLC
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94607
        • Pacific Research Partners
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California Irvine
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030
        • University of Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20060
        • Howard University
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Yhdysvallat, 32701
        • Cornerstone Research Institute
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33023
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33147
        • Advanced Pharma CR
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
        • Emory University School of Medicine
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30315
        • Sonar Clinical Research
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Investigational Medication Pharmacy
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Center for Blood Disorders Augusta University
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30030
        • iResearch Atlanta, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital_Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198-2168
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
        • NYC Health+Hospitals
      • Jamaica, New York, Yhdysvallat, 11432-1121
        • Queens Hospital Center
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Weill Cornell Med Coll-NYPH
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center_New York
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • [Legal] The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27858
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43203
        • The Ohio State University Medical Center
      • North Canton, Ohio, Yhdysvallat, 44720
        • Neuro-Behavioral Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • Jimmy Everest Cancer Hematology & Oncology
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74135
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213-4306
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • Prisma Health-Upstate
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38104
        • Methodist University Hospital
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • [Legal] St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • UT Health University of Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • [Legal] Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Mary Bridge Children's Health
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Versiti Blood Center of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Suostumuksen antaminen
  • Potilaalla on vahvistettu sirppisolusairausdiagnoosi
  • Ainakin 2 vaso-okklusiivista kriisijaksoa viimeisen 12 kuukauden aikana
  • Hemoglobiini ≥ 5,5 ja ≤ 10,5 g/dl (≥ 55 ja ≤ 105 g/l) seulonnan aikana
  • Hydroksiureaa käyttävien potilaiden on osoitettava, että annos on vakaa vähintään 90 päivää ennen tutkimushoidon aloittamista
  • Potilaiden, jotka saavat krisanlitsumabi- tai L-glutamiinihoitoa suostumushetkellä, on oltava vakaalla annoksella ≥ 12 kuukauden ajan ja heidän on oltava ≥ 80-prosenttisesti suunnitellun hoito-ohjelman mukaisia ​​suostumushetkellä ja täytettävä VOC-kelpoisuuskriteerit.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on käytettävä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä, miespotilaat ovat valmiita käyttämään estemenetelmiä ehkäisyssä

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Yli 10 vaso-okklusiivista kriisiä viimeisen 12 kuukauden aikana
  • Nainen, joka imettää tai raskaana

  • Maksan toimintahäiriölle on ominaista:

    • Alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 4,0 × normaalin yläraja (ULN)
    • Suora bilirubiini > 3,0 × ULN
  • Tunnettu HIV-positiivisuus
  • Aktiivinen hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio
  • Vaikea munuaisten vajaatoiminta tai krooninen dialyysihoito

  • Epästabiili tai paheneva sydän- tai keuhkosairaus 6 kuukauden sisällä ennen suostumusta, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, seuraavat:

    • Epästabiili angina pectoris tai sydäninfarkti tai elektiivinen sepelvaltimointerventio
    • Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, joka vaatii sairaalahoitoa
    • Hallitsemattomat kliinisesti merkittävät rytmihäiriöt
    • Oireinen pulmonaalinen hypertensio
  • Aiempi kliininen aivohalvaus kahden edellisen vuoden aikana tai mikä tahansa kallonsisäinen verenvuoto
  • Aiempi syvä laskimotromboosi, joka vaati systeemistä antikoagulaatiohoitoa ≥ 6 viikon ajan ja joka esiintyi 6 kuukauden sisällä ennen tutkimushoitopäivää 1.

Aikaisempi/samaaikainen hoito

  • Potilaat, jotka saavat säännöllistä verensiirtohoitoa (kutsutaan myös krooniseksi, profylaktiseksi tai ehkäiseväksi verensiirroksi)
  • Samanaikainen sellaisten lääkkeiden saaminen tai käyttö, jotka ovat voimakkaita CYP3A4/5:n indusoijia 2 viikon sisällä tutkimushoidon aloittamisesta tai tällaisten aineiden odotettavissa oleva tarve tutkimuksen aikana
  • Voxelotorin käyttö 28 päivän sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista tai tämän aineen odotettu tarve tutkimuksen aikana
  • Kokeellisen selektiiniantagonistin (esim. monoklonaalinen vasta-aine tai pieni molekyyli) käyttö 28 päivän sisällä tutkimushoidon aloittamisesta tai tällaisten aineiden odotetusta tarpeesta tutkimuksen aikana
  • Erytropoietiinin tai muun hematopoieettisen kasvutekijähoidon käyttö 28 päivän sisällä tutkimushoidon aloittamisesta tai tällaisten aineiden odotettu tarve tutkimuksen aikana
  • Aiemman solupohjaisen hoidon vastaanottaminen (esim. hematopoieettinen solusiirto, geenimuunnoshoito)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kaksoissokko etavopivat pieni annos
Lääke: Etavopivat-tabletit Pieni annos
200 mg kerran päivässä
Muut nimet:
  • FT-4202
Kokeellinen: Kaksoissokko etavopivat suuri annos
Lääke: Etavopivat-tabletit Suuri annos
400 mg kerran päivässä
Muut nimet:
  • FT-4202
Kokeellinen: Kaksoissokko lumelääke
Lääke: Placebo-tabletit
Placebo kerran päivässä
Muut nimet:
  • plasebo
Kokeellinen: Avaa etiketti etavopivat
Lääke: Etavopivat-tabletit
Valittu annos kerran päivässä
Muut nimet:
  • FT-4202

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemoglobiinin vasteprosentti
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Hemoglobiinivasteprosentti viikolla 24 (lisäys > 1 g/dl [> 10 g/l] lähtötasosta) sokkohoitojakson aikana
24 viikkoa
Vuosittainen vaso-okklusiivinen kriisi
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Vuosittainen vaso-okklusiivisen kriisin määrä 52 viikon sokkohoitojakson aikana, perustuen arvioituun vaso-okklusiiviseen kriisiarviointiin
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemoglobiini
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta viikolla 52 sokkohoitojakson aikana
52 viikkoa
Absoluuttinen retikulosyyttien määrä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Muutos absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä lähtötasosta viikolla 24 sokkohoitojakson aikana
24 viikkoa
Laktaattidehydrogenaasi
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Laktaattidehydrogenaasin muutos lähtötasosta viikolla 24 sokkohoitojakson aikana
24 viikkoa
Vaso-okklusiivinen kriisi
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Aika ensimmäiseen vaso-okklusiiviseen kriisiin sokkohoitojakson aikana
52 viikkoa
Epäsuora bilirubiini
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Konjugoimattoman bilirubiinin muutos lähtötasosta viikolla 24 sokeana hoitojakson aikana
24 viikkoa
Väsymys
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Muutos potilaiden ilmoittaman tulosmittausjärjestelmän (PROMIS) väsymysasteikon lähtötasosta aikuispotilailla viikolla 52 sokkohoitojakson aikana
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Forma Therapeutics, Inc.

Yhteistyökumppanit

This study is currently undergoing a sponsor transition from Forma to Novo Nordisk. Sponsor field will be updated once the transition is complete.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 29. tammikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 6. helmikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 19. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 5. marraskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. marraskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 12. marraskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 6. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 31. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 4202-HEM-301

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa