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Eine Studie zu Etavopivat bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Sichelzellanämie (HIBISCUS) (HIBISCUS)

31. März 2026 aktualisiert von: Forma Therapeutics, Inc.

Eine adaptive, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Studie mit oralem Etavopivat, einem Pyruvatkinase-Aktivator bei Patienten mit Sichelzellanämie (HIBISCUS)

Diese klinische Studie ist eine Phase-2/3-Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Etavopivat bewertet und getestet wird, wie gut Etavopivat im Vergleich zu Placebo wirkt, um die Menge an Hämoglobin im Blut zu verbessern und die Anzahl vaso-okklusiver Krisen (Zeiten, in denen die Blutgefäße verstopfen und Schmerzen verursachen).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Etavopivat wurde entwickelt, um PKR zu aktivieren und dadurch den Erythrozytenstoffwechsel zu modulieren, indem es zwei kritische Signalwege in Erythrozyten beeinflusst. Das klinische Entwicklungsprogramm von Etavopivat wird untersuchen, ob eine Verringerung von 2,3-DPG die Sauerstoffbindung an Hämoglobin unterstützen kann (d. h. Erhöhung der Sauerstoffaffinität) und dadurch ATP erhöhen und die RBC-Funktion beeinflussen. Diese Studie ist eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Phase-2/3-Studie mit Patienten im Alter von 12 bis 65 Jahren (einschließlich) mit Sichelzellenanämie. In diesem Studiendesign sind zwei Zwischenanalysen geplant. Zunächst werden die Patienten im Verhältnis 1:1:1 randomisiert einer von zwei Dosierungsstufen von Etavopivat oder Placebo zugeteilt. Bei der ersten Zwischenanalyse wird eine der beiden Etavopivat-Dosisstufen für den Phase-3-Teil der Studie ausgewählt, in der die Patienten im Verhältnis 1:1 auf die ausgewählte Etavopivat-Dosis oder Placebo randomisiert werden. Die Wirksamkeit auf Hämoglobin wird in der zweiten Zwischenanalyse bewertet und dann zusammen mit der Bewertung der Wirksamkeit auf vaso-okklusive Krisen in der Endanalyse getestet. Nach Abschluss der 52-wöchigen doppelblinden Behandlung können die Patienten in eine 52-wöchige unverblindete Verlängerungsphase mit Etavopivat eintreten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

450

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum - Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Onkologie und Hämatologie
      • Frankfurt am Main, Deutschland, 60596
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg-Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf - University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Uniklinik Heidelberg - Klinik für Pädiatrische Onkologie, Hämatologie, Immunologie und Pneumologie
      • Regensburg, Deutschland, 93053
        • Universitätsklinikum Regensburg
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich, 94010
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Lyon, Frankreich, 69437
        • Hospices Civils de Lyon-Hopital Edouard Herriot
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier-Hopital Saint-Eloi
      • Mulhouse, Frankreich, 68100
        • GHR Mulhouse Sud-Alsace
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Ap-Hp-Hopital Robert Debre
      • Saint-Denis, Frankreich, 93200
        • Saint-Denis Hospital Center
  • Ghana
      • Accra, Ghana
        • Ghana Institute of Clinical Genetics, Korle Bu Teaching Hospital (KBTH)
    • Bono East
      • Kintampo, Bono East, Ghana, 27WF+98M
        • Kintampo Health Research Centre (KHRC)
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 115 27
        • Gen Hosp Athens Ippokrateio,B' Uni Clinic Internal Medicine
      • Larissa, Griechenland, 41221
        • General Hospital Of Larissa Koutlibaneio And Triantafylleio - Thalassemia and SCD Unit
      • Thessaloniki, Griechenland, 54642
        • 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki
    • Larissa
      • Pátrai, Larissa, Griechenland, 265 04
        • General University Hospital of Patras
  • Indien
      • Bangalore, Indien, 560002
        • Victoria Hospital, Bangalore
      • Cutack, Indien, 753007
        • Srirama Chandra Bhanj Medical College & Hospital (S.C.B Medical College)
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400022
        • K.J Somaiya Hospital and Research Centre
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indien, 500084
        • Yashoda Hospital
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Rodolico - San Marco
      • Orbassano, Italien, 10043
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga - S.C.D.O. Microcitemie e malattie rare ematologiche
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
      • Palermo, Italien, 90127
        • ARNAS Ospedali Civico Di Cristina Benfratelli - Presidio Ospedaliero "Civio e Benfratelli"
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Ges
    • PV
      • Pavia, PV, Italien, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E 1M7
        • Providence Hematolgy
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
  • Kenia
      • Kisumu, Kenia, 1932
        • Kombewa Clinical Research Centre
      • Kisumu, Kenia, 40100
        • KEMRI Kondele Children Hospital, Kisumu
      • Kisumu, Kenia, 40600
        • KEMRI CRDR Siaya Clinical Research Annex, Country Referral Hospital
      • Nairobi, Kenia, 100
        • Gertrude's Children's Hospital
  • Libanon
      • Amman, Libanon, 11844
        • Master Centre for Lebanon
      • Beirut, Libanon, 11-0236
        • American University of Beirut Medical Center
      • Tripoli, Libanon, 113-6044
        • Hospital Nini
  • Nigeria
      • Abuja, Nigeria, 228
        • University of Abuja Teaching Hospital, Gwagwalada, Abuja
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Barau Dikko Teaching Hospital, Kaduna
      • Kano, Nigeria, 3452
        • Aminu Kano Teaching Hospital (AKTH)
      • Lagos, Nigeria, 102215
        • Lagos University Teaching Hospital, Lagos
      • Lagos, Nigeria, 102215
        • University of Nigeria Teaching Hospital (UNTH)
  • Oman
    • Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
      • Muscat, Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud, Oman, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Saudi-Arabien
      • Dammam, Saudi-Arabien, 32253
        • King Fahad Specialist Hospital-Dammam
      • Jizan, Saudi-Arabien, 82943
        • Prince Mohammad Bin Naser Hospital
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 12372 6864
        • King Khaled University Hospital,King Saud Univ. Med. City
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
      • Badalona, Spanien, 8916
        • Hospital Germans Trías i Pujol
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 4522
        • Adana City Training and Research Hospital
      • Adana, Türkei (türkiye), 1240
        • Başkent Üniversitesi Adana Dr. Turgut Noyan Uygulama ve Araştırma Merkezi
      • Adana, Türkei (türkiye), 1130
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
      • Ankara, Türkei (türkiye), 6230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35040
        • Ege Üniversitesi Tip Fakultesi Hastanesi - Nefroloji
      • Mersin, Türkei (türkiye), 33110
        • Mersin Üniversitesi Tip Fakültesi Hastanesi- Çiftlikköy Yerleşkesi- Hematoloji
      • Mersin, Türkei (türkiye), 33200
        • VM Medical Park Mersin Hastanesi- Kardiyoloji
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Univ of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hsptl
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72211
        • [Legal] Woodland International Research Group, LLC
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • [Legal] Collaborative Neuroscience Network, LLC
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94607
        • Pacific Research Partners
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030
        • University of Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20060
        • Howard University
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 32701
        • Cornerstone Research Institute
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33023
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33147
        • Advanced Pharma CR
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Arnold Palmer Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30303
        • Emory University School of Medicine
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30315
        • Sonar Clinical Research
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Investigational Medication Pharmacy
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Center for Blood Disorders Augusta University
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30030
        • iResearch Atlanta, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital_Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198-2168
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • NYC Health+Hospitals
      • Jamaica, New York, Vereinigte Staaten, 11432-1121
        • Queens Hospital Center
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Weill Cornell Med Coll-NYPH
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center_New York
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • [Legal] The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27858
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43203
        • The Ohio State University Medical Center
      • North Canton, Ohio, Vereinigte Staaten, 44720
        • Neuro-Behavioral Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Jimmy Everest Cancer Hematology & Oncology
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74135
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213-4306
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Prisma Health-Upstate
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38104
        • Methodist University Hospital
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • [Legal] St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • UT Health University of Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • [Legal] Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Mary Bridge Children's Health
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Versiti Blood Center of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Leicester, Vereinigtes Königreich, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary - Haemostasis & Thrombosis Unit
      • London, Vereinigtes Königreich, SE13 6LH
        • University Hospital Lewisham, Lewisham and Greenwich NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, SE18 3RA
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust / Evelina Childrens Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Kings College Hospital - Haematology
      • London, Vereinigtes Königreich, W2 1NY
        • Hammersmith Hospital - London
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LE
        • Churchill Hospital
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S11 8RN
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Ägypten
      • Alexandria, Ägypten
        • [Legal] Alexandria Clinical Research LLC
      • Alexandria, Ägypten, 21131
        • [Legal] Alexandria Clinical Research LLC
      • Cairo, Ägypten, 1181
        • Ain Shams University Hospital
      • Cairo, Ägypten, 111111
        • Cairo University
      • Cairo, Ägypten, 11956
        • Al Kasr AL Aini Hospital
      • Zagazig, Ägypten, 44519
        • Sydnawy University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Einwilligungserteilung
  • Der Patient hat eine bestätigte Diagnose einer Sichelzellanämie
  • Mindestens 2 Episoden von vasookklusiven Krisen in den letzten 12 Monaten
  • Hämoglobin ≥ 5,5 und ≤ 10,5 g/dl (≥ 55 und ≤ 105 g/l) während des Screenings
  • Patienten, die Hydroxyharnstoff einnehmen, müssen vor Beginn der Studienbehandlung eine stabile Dosis für mindestens 90 Tage nachweisen
  • Patienten, die zum Zeitpunkt der Einwilligung mit Crizanlizumab oder L-Glutamin behandelt werden, müssen für ≥ 12 Monate eine stabile Dosis erhalten haben und zum Zeitpunkt der Einwilligung zu ≥ 80 % mit dem geplanten Regime konform sein und die VOC-Eignungskriterien erfüllen
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen hochwirksame Verhütungsmethoden anwenden, männliche Patienten sind bereit, Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung anzuwenden

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Mehr als 10 vasookklusive Krisen innerhalb der letzten 12 Monate
  • Frauen, die stillen oder schwanger sind

  • Leberfunktionsstörung gekennzeichnet durch:

    • Alanin-Aminotransferase (ALT) > 4,0 × Obergrenze des Normalwerts (ULN)
    • Direktes Bilirubin > 3,0 × ULN
  • Bekannte HIV-Positivität
  • Aktive Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-Infektion
  • Schwere Nierenfunktionsstörung oder chronische Dialyse

  • Anamnese einer instabilen oder sich verschlechternden Herz- oder Lungenerkrankung innerhalb von 6 Monaten vor der Einwilligung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Folgendes:

    • Instabile Angina pectoris oder Myokardinfarkt oder elektive Koronarintervention
    • Herzinsuffizienz, die einen Krankenhausaufenthalt erfordert
    • Unkontrollierte klinisch signifikante Arrhythmien
    • Symptomatische pulmonale Hypertonie
  • Vorgeschichte eines offensichtlichen klinischen Schlaganfalls innerhalb der letzten 2 Jahre oder Vorgeschichte einer intrakraniellen Blutung
  • Vorgeschichte einer tiefen Venenthrombose, die eine systemische Antikoagulationstherapie für ≥ 6 Wochen erforderte und innerhalb von 6 Monaten vor Tag 1 der Studienbehandlung auftrat.

Vorherige/begleitende Therapie

  • Patienten, die eine regelmäßige Bluttransfusionstherapie (RBC) erhalten (auch als chronische, prophylaktische oder präventive Transfusion bezeichnet)
  • Erhalt oder Anwendung von Begleitmedikamenten, die starke Induktoren von CYP3A4/5 sind, innerhalb von 2 Wochen nach Beginn der Studienbehandlung oder erwarteter Bedarf für solche Wirkstoffe während der Studie
  • Verwendung von Voxelotor innerhalb von 28 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung oder erwarteter Bedarf für dieses Mittel während der Studie
  • Verwendung eines experimentellen Selectin-Antagonisten (z. B. monoklonaler Antikörper oder kleines Molekül) innerhalb von 28 Tagen nach Beginn der Studienbehandlung oder erwarteter Bedarf für solche Mittel während der Studie
  • Anwendung von Erythropoietin oder einer anderen Behandlung mit hämatopoetischen Wachstumsfaktoren innerhalb von 28 Tagen nach Beginn der Studienbehandlung oder erwarteter Bedarf für solche Mittel während der Studie
  • Erhalt einer vorherigen zellbasierten Therapie (z. B. hämatopoetische Zelltransplantation, Genmodifikationstherapie)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Double blind etavopivat Low Dose
Arzneimittel: Etavopivat Tabletten Niedrig dosiert
200 mg einmal täglich
Andere Namen:
  • FT-4202
Experimental: Double blind etavopivat High Dose
Arzneimittel: Etavopivat Tabletten Hochdosiert
400 mg einmal täglich
Andere Namen:
  • FT-4202
Experimental: Doppelblindes Placebo
Arzneimittel: Placebo-Tabletten
Placebo einmal täglich
Andere Namen:
  • Placebo
Experimental: Open-Label-Etavopivat
Arzneimittel: Etavopivat-Tabletten
Ausgewählte Dosis einmal täglich
Andere Namen:
  • FT-4202

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämoglobin-Ansprechrate
Zeitfenster: 24 Wochen
Hämoglobin-Ansprechrate in Woche 24 (Anstieg von > 1 g/dl [> 10 g/l] gegenüber dem Ausgangswert) während des verblindeten Behandlungszeitraums
24 Wochen
Annualisierte vasookklusive Krise
Zeitfenster: 52 Wochen
Annualisierte vasookklusive Krisenrate während des 52-wöchigen verblindeten Behandlungszeitraums basierend auf einer adjudizierten Überprüfung der vasookklusiven Krise
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämoglobin
Zeitfenster: 52 Wochen
Veränderung des Hämoglobinwertes gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52 während des verblindeten Behandlungszeitraums
52 Wochen
Absolute Retikulozytenzahl
Zeitfenster: 24 Wochen
Veränderung der absoluten Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 während des verblindeten Behandlungszeitraums
24 Wochen
Laktatdehydrogenase
Zeitfenster: 24 Wochen
Veränderung der Laktatdehydrogenase gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 während des verblindeten Behandlungszeitraums
24 Wochen
Vasookklusive Krise
Zeitfenster: 52 Wochen
Zeit bis zur ersten vasookklusiven Krise während des verblindeten Behandlungszeitraums
52 Wochen
Indirekter Bilirubin
Zeitfenster: 24 Wochen
Veränderung des unkonjugierten Bilirubin von der Ausgangswert in Woche 24 während der geblendeten Behandlungszeit
24 Wochen
Ermüdung
Zeitfenster: 52 Wochen
Veränderung der von Patienten gemeldeten Outcome-Messungsinformationssysteme (Promis) Müdigkeit von Ausgangswert bei erwachsenen Patienten in Woche 52 während des geblendeten Behandlungszeitraums
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Forma Therapeutics, Inc.

Mitarbeiter

This study is currently undergoing a sponsor transition from Forma to Novo Nordisk. Sponsor field will be updated once the transition is complete.

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Januar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Februar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

19. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4202-HEM-301

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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