Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie etavopivatu u dospělých a dospívajících se srpkovitou anémií (ibišek)

12. dubna 2024 aktualizováno: Forma Therapeutics, Inc.

Adaptivní, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická studie perorálního etavopivatu, aktivátoru pyruvátkinázy u pacientů se srpkovitou anémií (IBISKUS)

Tato klinická studie je studií fáze 2/3, která vyhodnotí účinnost a bezpečnost etavopivatu a otestuje, jak dobře etavopivat působí ve srovnání s placebem, aby se zlepšilo množství hemoglobinu v krvi a snížil se počet vazookluzivních krizí (doby, kdy krevní cévy se ucpou a způsobí bolest).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Etavopivat je navržen tak, aby aktivoval PKR a tím moduloval metabolismus červených krvinek ovlivněním dvou kritických drah v červených krvinkách. Program klinického vývoje etavopivat bude zkoumat, zda snížení 2,3-DPG může pomoci kyslíku vázat se na hemoglobin (tj. zvýšení afinity ke kyslíku), a tím zvýšení ATP a ovlivnění funkce červených krvinek. Tato studie je randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická studie fáze 2/3 u pacientů ve věku 12 až 65 let (včetně), se srpkovitou anémií. V tomto designu studie jsou plánované dvě průběžné analýzy. Zpočátku budou pacienti randomizováni v poměru 1:1:1 na jednu ze dvou úrovní dávek etavopivatu nebo placeba. Při první průběžné analýze bude vybrána jedna ze dvou úrovní dávky etavopivatu pro část fáze 3 studie, ve které budou pacienti randomizováni v poměru 1:1 k vybrané dávce etavopivatu nebo placebu. Účinnost na hemoglobin bude hodnocena při druhé průběžné analýze a poté bude testována spolu s hodnocením účinnosti na vazookluzivní krize při závěrečné analýze. Po dokončení 52 týdnů dvojitě zaslepené léčby mohou pacienti vstoupit do 52týdenního otevřeného prodlouženého období etavopivatu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

344

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Créteil, Francie, 94010
        • Nábor
        • Hôpital Henri Mondor
        • Kontakt:
      • Lyon, Francie, 69437
      • Mulhouse, Francie, 68100
        • Nábor
        • Hôpital Emile Muller
        • Kontakt:
          • Celine Haby
          • Telefonní číslo: + 33 (0)389647743
          • E-mail: habyc@ghrmsa.fr
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • CHU Paris - Hôpital Robert Debré
        • Kontakt:
    • Montpellier Cedex 5
      • Montpellier, Montpellier Cedex 5, Francie, 34295
        • Nábor
        • CHU Montpellier, Hôpital Saint-Eloi
        • Kontakt:
  • Itálie
      • Catania, Itálie, 95123
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico "G. Rodolico - San Marco"
        • Kontakt:
      • Orbassano, Itálie, 10043
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga
        • Kontakt:
      • Padova, Itálie, 35128
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
        • Kontakt:
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3T 1C5
        • Nábor
        • Universite de Montreal - Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Sainte-Justine
        • Kontakt:
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
      • Vancouver, Kanada, V6Z 2A5
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Nábor
        • American University of Beirut Medical Center
        • Kontakt:
          • Ghina Siblany
          • Telefonní číslo: 5595 961 1 350 000
          • E-mail: gs57@aub.edu.lb
      • Tripoli, Libanon
  • Německo
  • Omán
      • Muscat, Omán, 123
        • Nábor
        • Sultan Qaboos University Hospital
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • Leicester, Spojené království, LE1 5WW
        • Zatím nenabíráme
        • Leicester Royal Infirmary
        • Kontakt:
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Nábor
        • King's College Hospital
        • Kontakt:
      • London, Spojené království, SE18 3RA
        • Nábor
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
      • London, Spojené království, W2 1NY
        • Nábor
        • Hammersmith Hospital - Imperial College Healthcare NHS Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • London, Spojené království, W2 1NY
        • Nábor
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - St Mary's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LE
        • Nábor
        • Oxford University Hospitals NHS Trust - Churchill Hospital - Cancer and Haematology Centre
        • Kontakt:
      • Sheffield, Spojené království, S10 2JF
        • Nábor
        • The Royal Hallamshire Hospital, Sheffield Teaching Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35249
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham (UAB)
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72211
        • Nábor
        • Woodland International Research Group
        • Kontakt:
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • Nábor
        • University of California, Irvine
        • Kontakt:
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Ukončeno
        • Collaborative Neuroscience Research, LLC.
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kontakt:
      • Oakland, California, Spojené státy, 94607
        • Ukončeno
        • Pacific Research Partners, LLC
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • UC Davis Medical Center - UC Davis Comprehensive Cancer Center - Hemotology/Oncology Clinic
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
        • Nábor
        • University of Connecticut (UCONN) Health
        • Kontakt:
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Nábor
        • Yale University
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20060
        • Ukončeno
        • Howard University
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Spojené státy, 32701
        • Ukončeno
        • Cornerstone Research Institute
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Nábor
        • Office of Gershwin T. Blyden, MD
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33147
      • Miami, Florida, Spojené státy, 033136
        • Nábor
        • University of Miami - Miller School of Medicine
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Nábor
        • Arnold Palmer Hospital for Children - Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University School Of Medicine
        • Kontakt:
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta - Pediatric Research Center
        • Kontakt:
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30331
        • Aktivní, ne nábor
        • Sonar Clinical Research
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Nábor
        • Augusta University Center for Blood Disorders.
        • Kontakt:
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30030
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • University of Illinois at Chicago Sickle Cell Center
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • Nábor
        • University of Maryland School of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Nábor
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine Barnes - Jewish Hospital
        • Kontakt:
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Nábor
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Nábor
        • Jacobi Medical Center
        • Kontakt:
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Kontakt:
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • Nábor
        • Kings County Hospital
        • Kontakt:
      • Jamaica, New York, Spojené státy, 11432
        • Nábor
        • Queens Hospital Center
        • Kontakt:
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
        • Nábor
        • Long Island Jewish Medical Center
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Medical Center
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Nábor
        • UNC School of Medicine
        • Kontakt:
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Nábor
        • Duke University - Sickle Cell Center
        • Kontakt:
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Nábor
        • East Carolina University (ECU) Physicians
        • Kontakt:
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
        • Kontakt:
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • Nábor
        • University of Cincinnati Cancer Center
        • Kontakt:
      • North Canton, Ohio, Spojené státy, 44720
        • Nábor
        • Neuro-Behavioral Clinical Research
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74135
        • Ukončeno
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Kontakt:
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Nábor
        • St. Jude Children's Research Hospital (SJCRH)
        • Kontakt:
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 38104
        • Nábor
        • Methodist University Hospital
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Zatím nenabíráme
        • Baylor College of Medicine
        • Kontakt:
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Nábor
        • Mary Bridge Children's Health Center
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Blood Center of Wisconsin (BCW)
        • Kontakt:
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 115 27
        • Nábor
        • Hippocratio General Hospital
        • Kontakt:
      • Larissa, Řecko, 41221
        • Nábor
        • General University Hospital of Larissa
        • Kontakt:
      • Thessaloniki, Řecko, 54642
        • Nábor
        • General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
        • Kontakt:
    • Patras
      • Rio, Patras, Řecko, 26504
        • Nábor
        • General University Hospital of Patras
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Barakaldo, Španělsko, 48013
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
        • Kontakt:
      • Madrid, Španělsko, 28040
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Nábor
        • Universidad Autonoma de Madrid (UAM) - Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Poskytnutí souhlasu
  • Pacient má potvrzenou diagnózu srpkovité anémie
  • Alespoň 2 epizody vazookluzivních krizí za posledních 12 měsíců
  • Hemoglobin ≥ 5,5 a ≤ 10,5 g/dl (≥ 55 a ≤ 105 g/l) během screeningu
  • Pacienti užívající hydroxymočovinu musí prokázat stabilní dávku po dobu alespoň 90 dnů před zahájením studijní léčby
  • Pacienti léčení crizanlizumabem nebo L-glutaminem v době souhlasu musí být na stabilní dávce po dobu ≥ 12 měsíců a musí být z ≥ 80 % v souladu s plánovaným režimem v době souhlasu a splňovat kritéria způsobilosti VOC
  • Ženy ve fertilním věku musí používat vysoce účinné metody antikoncepce, muži jsou ochotni používat bariérové ​​metody antikoncepce

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Více než 10 vazookluzivních krizí za posledních 12 měsíců
  • Kojící nebo těhotná žena

  • Jaterní dysfunkce charakterizovaná:

    • Alaninaminotransferáza (ALT) > 4,0 × horní hranice normy (ULN)
    • Přímý bilirubin > 3,0 × ULN
  • Známá HIV pozitivita
  • Aktivní infekce hepatitidy B nebo hepatitidy C
  • Těžká renální dysfunkce nebo chronická dialýza

  • Anamnéza nestabilního nebo zhoršujícího se srdečního nebo plicního onemocnění během 6 měsíců před udělením souhlasu, včetně, ale bez omezení na následující:

    • Nestabilní angina pectoris nebo infarkt myokardu nebo elektivní koronární intervence
    • Městnavé srdeční selhání vyžadující hospitalizaci
    • Nekontrolované klinicky významné arytmie
    • Symptomatická plicní hypertenze
  • Anamnéza zjevné klinické cévní mozkové příhody během předchozích 2 let nebo jakákoliv anamnéza intrakraniálního krvácení
  • Hluboká žilní trombóza v anamnéze vyžadující systémovou antikoagulační léčbu po dobu ≥ 6 týdnů, k níž došlo během 6 měsíců před 1. dnem studijní léčby.

Předcházející/souběžná terapie

  • Pacienti, kteří dostávají pravidelně plánovanou transfuzní terapii krve (RBC) (také nazývanou chronická, profylaktická nebo preventivní transfuze)
  • Přijímání nebo užívání souběžných léků, které jsou silnými induktory CYP3A4/5, během 2 týdnů od zahájení studijní léčby nebo předpokládaná potřeba takových látek během studie
  • Použití voxelotoru během 28 dnů před zahájením studijní léčby nebo předpokládaná potřeba tohoto činidla během studie
  • Použití experimentálního antagonisty selektinu (např. monoklonální protilátky nebo malé molekuly) do 28 dnů od zahájení studijní léčby nebo předpokládaná potřeba takových látek během studie
  • Použití erytropoetinu nebo jiných hematopoetických růstových faktorů během 28 dnů od zahájení studijní léčby nebo předpokládaná potřeba takových látek během studie
  • Přijetí předchozí buněčné terapie (např. transplantace krvetvorných buněk, terapie modifikací genu)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dvojitě slepá etavopivat Low Dose
Lék: Tablety Etavopivat Nízká dávka
200 mg jednou denně
Ostatní jména:
  • FT-4202
Experimentální: Dvojitě slepá etavopivat High Dose
Lék: Etavopivat tablety Vysoká dávka
400 mg jednou denně
Ostatní jména:
  • FT-4202
Experimentální: Dvojitě slepé placebo
Lék: Placebo tablety
Placebo jednou denně
Ostatní jména:
  • placebo
Experimentální: Otevřený štítek etavopivat
Lék: Tablety Etavopivat
Zvolená dávka jednou denně
Ostatní jména:
  • FT-4202

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odpovědi hemoglobinu
Časové okno: 24 týdnů
Míra hemoglobinové odpovědi ve 24. týdnu (nárůst o > 1 g/dl [> 10 g/l] oproti výchozí hodnotě) během období zaslepené léčby
24 týdnů
Anualizovaná vazookluzní krize
Časové okno: 52 týdnů
Anualizovaná míra vazookluzivní krize během 52týdenního zaslepeného léčebného období na základě posouzení vazookluzivní krize
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemoglobin
Časové okno: 24 týdnů
Změna hemoglobinu od výchozí hodnoty ve 24. týdnu během zaslepeného léčebného období
24 týdnů
Hemoglobin
Časové okno: 52 týdnů
Změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě v 52. týdnu během zaslepeného léčebného období
52 týdnů
Absolutní počet retikulocytů
Časové okno: 24 týdnů
Změna absolutního počtu retikulocytů oproti výchozí hodnotě v týdnu 24 během zaslepeného léčebného období
24 týdnů
Nekonjugovaný bilirubin
Časové okno: 24 týdnů
Změna nekonjugovaného bilirubinu oproti výchozí hodnotě v týdnu 24 během zaslepeného léčebného období
24 týdnů
Laktátdehydrogenáza
Časové okno: 24 týdnů
Změna laktátdehydrogenázy oproti výchozí hodnotě ve 24. týdnu během zaslepeného léčebného období
24 týdnů
Vasookluzivní krize
Časové okno: 52 týdnů
Doba do první vazookluzivní krize během zaslepeného léčebného období
52 týdnů
Informační systém měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS)
Časové okno: 24 týdnů
Změna stupnice únavy PROMIS oproti výchozí hodnotě u dospělých pacientů ve 24. týdnu během zaslepeného léčebného období
24 týdnů
Informační systém měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) Stupnice únavy
Časové okno: 52 týdnů
Změna stupnice únavy PROMIS oproti výchozí hodnotě u dospělých pacientů v 52. týdnu během zaslepeného léčebného období
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Forma Therapeutics, Inc.

Spolupracovníci

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. března 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

12. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4202-HEM-301

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit