薬剤感受性と変異プロファイリング
小児肉腫における薬物感受性検査および変異プロファイリング
調査の概要
詳細な説明
切除された腫瘍または生検は、FDA承認および/または利用可能な治験薬に対する感受性または耐性について調査されます。 さらに、正常なサンプル (血液または口腔スワブ) を収集して、生殖細胞変異およびがん素因マーカーの遺伝子分析を行います。 サンプルの取得から ex vivo DST の結果が返ってくるまでの期間は、約 5 ～ 10 営業日です。 DST アッセイでテストされたすべての薬物には、腫瘍の感受性と薬物毒性を反映するハイブリッド スコアが割り当てられます。
これは観察研究であり、治療プロトコルではありません。 ex vivo 薬物検査と変異プロファイリングが臨床転帰 (反応、生存、または再発) をどのように予測できるかを評価します。 担当医師は、DST の結果とは無関係に、標準的な治療オプションのどれが適切であるかを決定します。 DST の結果は、治療レジメンの決定時に担当医に提供されることはありません。 DSTには、あらゆるタイプの肉腫に利用可能な標準治療レジメンのすべての薬剤が含まれます
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- -この研究への登録時に21歳以下の年齢の患者、性別、人種、民族は問いません。
- -すべてのタイプの肉腫の疑いまたは確認された診断を受けた被験者。
- -生検または腫瘍切除（固形腫瘍）または骨髄吸引物（血液がん）が予定されている、または最近受けた被験者。
- -被験者は、遺伝子検査の目的で採血または頬スワブを行うことをいとわない.
- -インフォームドコンセントに署名する意思のある被験者またはその両親または法定後見人。
- 7歳から17歳で、同意書に署名する意思のある被験者。
除外基準:
- -利用可能でアクセス可能な悪性組織がない被験者。
- 切除された悪性組織の量は、ex vivo 薬物検査および/または遺伝子プロファイリングには不十分です。
- 他の種類の腫瘍および安全な標準治療で治癒率が高い (>90%) 腫瘍を有する患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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新たに診断された肉腫および再発/難治性肉腫の患者。
研究者は、腫瘍組織がex vivo薬物スクリーニングおよびゲノムプロファイリングに利用できる、すべてのタイプの肉腫を有する新たに診断された、または難治性/再発した小児患者を登録する予定です。
この観察研究では、ex vivo 薬物検査と突然変異プロファイリングが臨床転帰 (反応、生存、または再発) をどのように予測できるかを評価します。
担当医師は、DST の結果とは無関係に、標準的な治療オプションのどれが適切であるかを決定します。
DST の結果は、治療レジメンの決定時に担当医に提供されることはありません。
DSTには、あらゆるタイプの肉腫に利用可能な標準治療レジメンのすべての薬剤が含まれます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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薬物感受性および変異プロファイルの結果を、治療に応じた臨床転帰と相関させること。
時間枠：4年まで
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治療への反応（RTT）：対応する登録患者の最良の反応に基づいて、研究期間中に「部分反応」または「完全反応」を達成したイベント。
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4年まで
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薬剤感受性および変異プロファイルの結果を無増悪生存期間の臨床転帰と相関させること。
時間枠：4年まで
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無増悪生存期間 (PFS): 登録から疾患の再発または死亡までの打ち切りイベント時間として定義される複合エンドポイント。
これは、研究の最後に遡及的に評価されます。
治験責任医師は、2 サンプルのロングランク検定を使用して、DST によって薬剤感受性と非感受性として分類された 2 つのグループ間の PFS イベントのハザード比を評価します。この研究には 15 人の患者が登録され、これらの被験者の 50% が10 のしきい値での DST に基づいて、薬物感受性として分類されます。
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4年まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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RTT の予測におけるパーソナライズされたアプローチの予測値を評価する。
時間枠：4年まで
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RTTを予測するためのDSTの分類精度
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4年まで
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PFSの予測におけるパーソナライズされたアプローチの予測値を評価する。
時間枠：4年まで
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PFSを予測するためのDSTの分類精度 DTS テスト結果は継続的な分類子として扱われ、各被験者のバイナリ RTT ステータスは、試験終了までのバイナリ PFS ステータスとともにバイナリ参照ステータスとして使用されます (RTT/PFS エンドポイントの有無にかかわらず)。 結果として得られる ROC 曲線の曲線下面積 (AUC) は、全体的な分類精度の指標として使用されます。 |
4年まで
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Maggie Fader, MD、Nicklaus Children's Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 1294510
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。