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Sensibilità ai farmaci e profili di mutazione

13 febbraio 2023 aggiornato da: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Test di sensibilità ai farmaci e profili di mutazione nei sarcomi infantili

Questo studio è uno studio osservazionale prospettico, non randomizzato. Le cellule tumorali appena isolate saranno testate per la chemiosensibilità ai farmaci standard di cura come agenti singoli e in combinazioni utilizzando un test di vitalità all'avanguardia progettato per test di sensibilità ai farmaci ex-vivo ad alto rendimento (DST). Inoltre, il profilo genetico del tumore sarà ottenuto dalle cartelle cliniche e correlato con la risposta al farmaco.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

I tumori asportati o una biopsia saranno interrogati per sensibilità o resistenza agli agenti sperimentali approvati dalla FDA e/o disponibili. Inoltre, verranno raccolti campioni normali (sangue o tampone buccale) per l'analisi genetica delle mutazioni germinali e dei marcatori di predisposizione al cancro. L'intervallo di tempo tra l'acquisizione del campione e la restituzione dei risultati dell'ora legale ex vivo sarà di circa 5-10 giorni lavorativi. A tutti i farmaci testati nel test DST verrà assegnato un punteggio ibrido che riflette la sensibilità del tumore e la tossicità del farmaco.

Questo è uno studio osservazionale e non un protocollo di trattamento. Valuterà in che modo i test antidroga ex vivo e il profilo delle mutazioni possono prevedere gli esiti clinici (risposta, sopravvivenza o ricaduta). Il medico curante deciderà quale delle opzioni terapeutiche standard è appropriata indipendentemente dai risultati del DST. I risultati del DST non saranno disponibili per il medico curante al momento della decisione sul regime di trattamento. L'ora legale includerà tutti i farmaci dei regimi di trattamento standard disponibili per tutti i tipi di sarcomi

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

14

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con sarcomi di nuova diagnosi e recidivanti/refrattari.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età pari o inferiore a 21 anni al momento dell'arruolamento in questo studio di qualsiasi genere, razza o etnia.
  • Soggetti con diagnosi sospetta o confermata di tutti i tipi di sarcomi.
  • Soggetti che sono in programma o che hanno recentemente subito biopsia o asportazione del tumore (tumori solidi) o aspirato del midollo osseo (tumori del sangue).
  • I soggetti sono disposti a sottoporsi a un prelievo di sangue o a un tampone buccale ai fini del test genetico.
  • Soggetti o i loro genitori o tutori legali disposti a firmare il consenso informato.
  • Soggetti di età compresa tra 7 e 17 anni disposti a firmare il consenso.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che non hanno tessuto maligno disponibile e accessibile.
  • La quantità di tessuto maligno asportato non è sufficiente per il test antidroga ex vivo e/o per il profilo genetico.
  • Pazienti con altri tipi di tumori e tumori che hanno un alto tasso di guarigione (>90%) con una terapia standard sicura.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti con sarcomi di nuova diagnosi e recidivanti/refrattari.
I ricercatori intendono arruolare pazienti pediatrici di nuova diagnosi o refrattari/ricaduti con tutti i tipi di sarcomi in cui il tessuto tumorale sarebbe disponibile per lo screening farmacologico ex vivo e la profilazione genomica. Questo studio osservazionale valuterà in che modo i test farmacologici ex vivo e il profilo delle mutazioni possono prevedere gli esiti clinici (risposta, sopravvivenza o ricaduta). Il medico curante deciderà quale delle opzioni terapeutiche standard è appropriata indipendentemente dai risultati del DST. I risultati del DST non saranno disponibili per il medico curante al momento della decisione sul regime di trattamento. L'ora legale includerà tutti i farmaci dei regimi di trattamento standard disponibili per tutti i tipi di sarcomi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Correlare i risultati della sensibilità ai farmaci e dei profili di mutazione con gli esiti clinici in risposta alla terapia.
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Risposta alla terapia (RTT): un evento in cui si ottiene una "risposta parziale" o una "risposta completa" durante il periodo di studio, in base alla migliore risposta del corrispondente paziente arruolato.
Fino a 4 anni
Correlare i risultati della sensibilità ai farmaci e dei profili di mutazione con gli esiti clinici nella sopravvivenza libera da progressione.
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Sopravvivenza libera da progressione (PFS): un endpoint composito definito come il tempo dell'evento censurato dall'arruolamento alla recidiva della malattia o alla mortalità. Questo sarà valutato retrospettivamente alla fine dello studio. I ricercatori utilizzeranno il test di rango lungo a due campioni per valutare il rapporto di rischio degli eventi PFS tra i due gruppi classificati come sensibili ai farmaci e insensibili dal DST. Lo studio arruolerà 15 pazienti e si presume che il 50% di questi soggetti lo farà essere classificati come sensibili ai farmaci sulla base dell'ora legale al valore soglia di 10.
Fino a 4 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare il valore predittivo dell'approccio personalizzato nella previsione dell'RTT.
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Accuratezza della classificazione dell'ora legale per la previsione dell'RTT
Fino a 4 anni
Valutare il valore predittivo dell'approccio personalizzato nella previsione della PFS.
Lasso di tempo: Fino a 4 anni

Accuratezza della classificazione dell'ora legale per la previsione della PFS

I risultati del test DTS verranno trattati come classificatore continuo e lo stato RTT binario per ciascun soggetto insieme allo stato PFS binario entro la fine dello studio verrà utilizzato come stato di riferimento binario (con e senza endpoint RTT/PFS). L'area sotto la curva (AUC) della curva ROC risultante verrà utilizzata come metrica per l'accuratezza complessiva della classificazione
Fino a 4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Florida International University

Collaboratori

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
Cornelia T. Bailey Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Maggie Fader, MD, Nicklaus Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

17 novembre 2020

Completamento primario (EFFETTIVO)

31 dicembre 2022

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

31 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 giugno 2021

Primo Inserito (EFFETTIVO)

9 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

14 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1294510

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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