약물 민감도 및 돌연변이 프로파일링
소아 육종의 약물 민감도 검사 및 돌연변이 프로파일링
연구 개요
상세 설명
절제된 종양 또는 생검은 FDA 승인 및/또는 이용 가능한 연구 제제에 대한 민감도 또는 내성에 대해 조사됩니다. 또한, 정상 샘플(혈액 또는 협측 면봉)은 생식계열 돌연변이 및 암 소인 마커의 유전적 분석을 위해 수집됩니다. 샘플 수집과 생체 외 DST 결과 반환 사이의 기간은 약 5-10일(영업일 기준)입니다. DST 분석에서 테스트된 모든 약물에는 종양의 민감도와 약물 독성을 반영하는 하이브리드 점수가 할당됩니다.
이것은 관찰 연구이며 치료 프로토콜이 아닙니다. 생체 외 약물 테스트 및 돌연변이 프로파일링이 임상 결과(반응, 생존 또는 재발)를 예측할 수 있는 방법을 평가합니다. 치료 의사는 DST 결과와 관계없이 적절한 표준 치료 옵션을 결정합니다. DST의 결과는 치료 요법을 결정할 때 치료 의사가 사용할 수 없습니다. DST에는 모든 유형의 육종에 사용할 수 있는 표준 치료 요법의 모든 약물이 포함됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Diana Azzam, PhD
- 전화번호: 305-348-9043
- 이메일: dazzam@fiu.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Leat Perez, PhD
- 전화번호: 305-301-6626
- 이메일: leat.perez@nicklaushealth.org
연구 장소
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 성별, 인종 또는 민족에 관계없이 이 연구에 등록할 당시 21세 이하인 환자.
- 모든 유형의 육종 진단이 의심되거나 확인된 피험자.
- 생검 또는 종양 절제(고형 종양) 또는 골수 흡인(혈액암)이 예정되어 있거나 최근에 받은 피험자.
- 피험자는 유전자 검사 목적으로 혈액 채취 또는 구강 면봉 채취를 기꺼이 합니다.
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 의사가 있는 피험자 또는 부모 또는 법적 보호자.
- 동의에 서명할 의향이 있는 7~17세 피험자.
제외 기준:
- 이용 가능하고 접근 가능한 악성 조직이 없는 피험자.
- 절제된 악성 조직의 양은 체외 약물 검사 및/또는 유전자 프로파일링에 충분하지 않습니다.
- 다른 유형의 종양 및 안전한 표준 요법으로 치료율이 높은(>90%) 종양이 있는 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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새로 진단된 재발성/불응성 육종 환자.
연구자들은 종양 조직이 생체외 약물 스크리닝 및 게놈 프로파일링에 이용될 수 있는 모든 유형의 육종을 갖는 새로 진단되거나 난치성/재발된 소아과 환자를 등록할 계획이다.
이 관찰 연구는 생체 외 약물 테스트 및 돌연변이 프로파일링이 임상 결과(반응, 생존 또는 재발)를 예측할 수 있는 방법을 평가할 것입니다.
치료 의사는 DST 결과와 관계없이 적절한 표준 치료 옵션을 결정합니다.
DST의 결과는 치료 요법을 결정할 때 치료 의사가 사용할 수 없습니다.
DST에는 모든 유형의 육종에 사용할 수 있는 표준 치료 요법의 모든 약물이 포함됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약물 감수성 및 돌연변이 프로파일의 결과를 치료에 대한 임상 결과와 연관시키기 위함.
기간: 최대 4년
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치료에 대한 반응(RTT): 해당 등록 환자의 최상의 반응을 기준으로 연구 기간 동안 "부분 반응" 또는 "완전 반응"을 달성한 사건.
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최대 4년
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약물 감수성 및 돌연변이 프로파일의 결과를 무진행 생존의 임상 결과와 연관시키기 위함.
기간: 최대 4년
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무진행 생존(PFS): 등록에서 질병 재발 또는 사망까지 중도절단된 사건 시간으로 정의되는 복합 종점.
이것은 연구가 끝날 때 소급적으로 평가될 것입니다.
조사관은 DST에 의해 약물 민감성 및 비감수성으로 분류된 두 그룹 간의 무진행생존(PFS) 사건의 위험 비율을 평가하기 위해 2-표본 긴 순위 테스트를 사용할 것입니다. 연구는 15명의 환자를 등록할 것이며 이 피험자의 50%가 임계값 10에서 DST를 기준으로 약물 민감성으로 분류됩니다.
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최대 4년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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RTT 예측에서 개인화된 접근 방식의 예측 가치를 평가합니다.
기간: 최대 4년
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RTT 예측을 위한 DST의 분류 정확도
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최대 4년
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PFS 예측에서 개인화된 접근 방식의 예측 가치를 평가합니다.
기간: 최대 4년
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PFS 예측을 위한 DST의 분류 정확도 DTS 테스트 결과는 연속 분류기로 취급되며 연구가 종료될 때까지의 이진 PFS 상태와 함께 각 대상에 대한 이진 RTT 상태는 이진 참조 상태(RTT/PFS 종점이 있거나 없는)로 사용됩니다. 결과 ROC 곡선의 곡선 아래 면적(AUC)은 전체 분류 정확도에 대한 메트릭으로 사용됩니다. |
최대 4년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Maggie Fader, MD, Nicklaus Children's Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1294510
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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