Profilowanie wrażliwości na leki i mutacji
Badanie wrażliwości na leki i profilowanie mutacji w mięsakach wieku dziecięcego
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Wycięte guzy lub biopsja zostaną zbadane pod kątem wrażliwości lub oporności na zatwierdzone przez FDA i/lub dostępne środki badawcze. Ponadto zostaną pobrane normalne próbki (krew lub wymaz z jamy ustnej) do analizy genetycznej mutacji germinalnych i markerów predyspozycji do raka. Przedział czasowy między pobraniem próbki a przesłaniem wyników ex vivo DST wyniesie około 5-10 dni roboczych. Wszystkim lekom testowanym w teście DST zostanie przypisana ocena hybrydowa odzwierciedlająca wrażliwość guza i toksyczność leku.
Jest to badanie obserwacyjne, a nie protokół leczenia. Oceni, w jaki sposób testy leków ex vivo i profilowanie mutacji mogą przewidywać wyniki kliniczne (odpowiedź, przeżycie lub nawrót choroby). Lekarz prowadzący zdecyduje, która ze standardowych opcji leczenia jest odpowiednia, niezależnie od wyników DST. Wyniki DST nie będą dostępne dla lekarza prowadzącego w momencie podejmowania decyzji o schemacie leczenia. DST obejmie wszystkie leki ze standardowych schematów leczenia dostępnych dla wszystkich typów mięsaków
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w wieku 21 lat lub młodsi w momencie włączenia do tego badania, dowolnej płci, rasy lub pochodzenia etnicznego.
- Pacjenci z podejrzeniem lub potwierdzonym rozpoznaniem wszystkich typów mięsaków.
- Pacjenci, u których zaplanowano lub niedawno wykonano biopsję lub wycięcie guza (guzy lite) lub aspirat szpiku kostnego (raki krwi).
- Osoby badane wyrażają chęć pobrania krwi lub wymazu z jamy ustnej w celu wykonania badań genetycznych.
- Podmioty lub ich rodzice lub opiekunowie prawni chętni do podpisania świadomej zgody.
- Osoby w wieku od 7 do 17 lat chętne do podpisania zgody.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci, którzy nie mają dostępnej i dostępnej tkanki nowotworowej.
- Ilość wyciętej tkanki nowotworowej nie jest wystarczająca do badania leków ex vivo i/lub profilowania genetycznego.
- Pacjenci z innymi typami nowotworów i guzami, które mają wysoki (>90%) odsetek wyleczeń przy bezpiecznej terapii standardowej.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Pacjenci z nowo rozpoznanymi, jak również nawrotowymi/opornymi na leczenie mięsakami.
Badacze zamierzają włączyć nowo zdiagnozowanych lub opornych/nawrotowych pacjentów pediatrycznych ze wszystkimi typami mięsaków, u których tkanka nowotworowa byłaby dostępna do badań przesiewowych leków ex vivo i profilowania genomowego.
To badanie obserwacyjne oceni, w jaki sposób testowanie leków ex vivo i profilowanie mutacji może przewidywać wyniki kliniczne (odpowiedź, przeżycie lub nawrót).
Lekarz prowadzący zdecyduje, która ze standardowych opcji leczenia jest odpowiednia, niezależnie od wyników DST.
Wyniki DST nie będą dostępne dla lekarza prowadzącego w momencie podejmowania decyzji o schemacie leczenia.
DST obejmie wszystkie leki ze standardowych schematów leczenia dostępnych dla wszystkich typów mięsaków
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skorelowanie wyników wrażliwości na leki i profili mutacji z wynikami klinicznymi w odpowiedzi na terapię.
Ramy czasowe: Do 4 lat
|
Odpowiedź na terapię (RTT): zdarzenie polegające na uzyskaniu „częściowej odpowiedzi” lub „całkowitej odpowiedzi” w okresie badania, w oparciu o najlepszą odpowiedź odpowiedniego zakwalifikowanego pacjenta.
|
Do 4 lat
|
|
Skorelowanie wyników wrażliwości na leki i profili mutacji z wynikami klinicznymi w zakresie przeżycia wolnego od progresji choroby.
Ramy czasowe: Do 4 lat
|
Przeżycie wolne od progresji choroby (PFS): złożony punkt końcowy zdefiniowany jako cenzurowany czas zdarzenia od włączenia do nawrotu choroby lub zgonu.
Zostanie to ocenione retrospektywnie pod koniec badania.
Badacze wykorzystają test długiego rzędu dla dwóch próbek, aby ocenić współczynnik ryzyka zdarzeń PFS między dwiema grupami sklasyfikowanymi przez DST jako wrażliwe i niewrażliwe na lek. Do badania zostanie włączonych 15 pacjentów i zakłada się, że 50% z tych pacjentów będzie zostać sklasyfikowane jako wrażliwe na lek w oparciu o DST przy wartości progowej 10.
|
Do 4 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena wartości predykcyjnej spersonalizowanego podejścia w przewidywaniu RTT.
Ramy czasowe: Do 4 lat
|
Dokładność klasyfikacji DST do przewidywania RTT
|
Do 4 lat
|
|
Ocena wartości predykcyjnej spersonalizowanego podejścia w przewidywaniu PFS.
Ramy czasowe: Do 4 lat
|
Dokładność klasyfikacji DST do przewidywania PFS Wyniki testu DTS będą traktowane jako ciągły klasyfikator, a binarny status RTT dla każdego pacjenta wraz z binarnym statusem PFS do końca badania będzie używany jako binarny status referencyjny (z punktem końcowym RTT/PFS i bez niego). Pole pod krzywą (AUC) wynikowej krzywej ROC będzie użyte jako miara ogólnej dokładności klasyfikacji |
Do 4 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Maggie Fader, MD, Nicklaus Children's Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Nowotwory, tkanka łączna i miękka
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Nowotwory urologiczne
- Nowotwory układu moczowo-płciowego
- Nowotwory według lokalizacji
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Nowotwory nerek
- Zespoły nowotworowe, dziedziczne
- Nowotwory złożone i mieszane
- Nowotwory, tkanka kostna
- Nowotwory, tkanka łączna
- Nowotwory, tkanka mięśniowa
- Mięśniakomięsak
- Mięsak
- Mięsak, Ewing
- Kostniakomięsak
- Mięśniakomięsak prążkowanokomórkowy
- Guz Wilmsa
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1294510
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .