Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Citlivost na léky a profilování mutací

13. února 2023 aktualizováno: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Testování citlivosti na léky a profilování mutací u dětských sarkomů

Tato studie je prospektivní, nerandomizovaná observační studie. Čerstvě izolované nádorové buňky budou testovány na chemosenzitivitu vůči standardním léčivům jako samostatným činidlům a v kombinacích za použití nejmodernějšího testu viability navrženého pro ex-vivo vysoce výkonné testování citlivosti na léčivo (DST). Kromě toho bude genetický profil nádoru získán z lékařských záznamů a bude korelován s odpovědí na lék.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Vyříznuté nádory nebo biopsie budou vyšetřeny na citlivost nebo rezistenci vůči FDA schváleným a/nebo dostupným výzkumným činidlům. Kromě toho budou odebrány normální vzorky (krevní nebo bukální výtěr) pro genetickou analýzu zárodečných mutací a markerů predispozice k rakovině. Časový rámec mezi získáním vzorku a vrácením výsledků ex vivo DST bude přibližně 5–10 pracovních dnů. Všem lékům testovaným v testu DST bude přiřazeno hybridní skóre odrážející citlivost nádoru a toxicitu léku.

Toto je observační studie a ne léčebný protokol. Posoudí, jak ex vivo testování léků a profilování mutací mohou předpovídat klinické výsledky (odpověď, přežití nebo relaps). Ošetřující lékař rozhodne, která ze standardních možností léčby je vhodná, nezávisle na výsledcích DST. Výsledky DST nebudou mít ošetřující lékař v době rozhodování o léčebném režimu k dispozici. DST bude zahrnovat všechny léky ze standardních léčebných režimů dostupných pro všechny typy sarkomů

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

14

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 21 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s nově diagnostikovanými i relabujícími/refrakterními sarkomy.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku 21 let nebo mladší v době zařazení do této studie jakéhokoli pohlaví, rasy nebo etnického původu.
  • Subjekty s podezřením nebo potvrzenou diagnózou všech typů sarkomů.
  • Subjekty, u kterých je plánována biopsie nebo u kterých byla nedávno provedena biopsie nebo nádor vyříznutý (solidní nádory) nebo aspirát kostní dřeně (rakoviny krve).
  • Subjekty jsou ochotny nechat si provést odběr krve nebo bukální výtěr pro účely genetického testování.
  • Subjekty nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci ochotní podepsat informovaný souhlas.
  • Subjekty ve věku 7 až 17 let ochotné podepsat souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které nemají dostupnou a přístupnou maligní tkáň.
  • Množství vyříznuté maligní tkáně není dostatečné pro ex vivo testování léků a/nebo genetické profilování.
  • Pacienti s jinými typy nádorů a nádory, které mají vysokou (>90 %) míru vyléčení při bezpečné standardní terapii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Pacienti s nově diagnostikovanými i relabujícími/refrakterními sarkomy.
Výzkumníci mají v úmyslu zařadit nově diagnostikované nebo refrakterní/relabující dětské pacienty se všemi typy sarkomů, kde by byla nádorová tkáň dostupná pro ex vivo screening léků a genomické profilování. Tato observační studie posoudí, jak ex vivo testování léků a profilování mutací mohou předpovídat klinické výsledky (odpověď, přežití nebo relaps). Ošetřující lékař rozhodne, která ze standardních možností léčby je vhodná, nezávisle na výsledcích DST. Výsledky DST nebudou mít ošetřující lékař v době rozhodování o léčebném režimu k dispozici. DST bude zahrnovat všechny léky ze standardních léčebných režimů dostupných pro všechny typy sarkomů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Korelovat výsledky citlivosti na léky a profily mutací s klinickými výsledky v reakci na terapii.
Časové okno: Až 4 roky
Odpověď na terapii (RTT): událost dosažení „částečné odpovědi" nebo „úplné odpovědi" během období studie na základě nejlepší odpovědi odpovídajícího zařazeného pacienta.
Až 4 roky
Korelovat výsledky lékové senzitivity a profilů mutací s klinickými výsledky v přežití bez progrese.
Časové okno: Až 4 roky
Přežití bez progrese (PFS): složený cílový bod definovaný jako čas cenzurované události od zařazení do recidivy onemocnění nebo úmrtnosti. To bude zpětně vyhodnoceno na konci studie. Vyšetřovatelé použijí dvouvýběrový dlouhodobý test k posouzení poměru rizik příhod PFS mezi dvěma skupinami, které DST klasifikuje jako citlivé a necitlivé na léky. Do studie bude zařazeno 15 pacientů a předpokládá se, že 50 % těchto subjektů bude být klasifikován jako citlivý na léky na základě DST při prahové hodnotě 10.
Až 4 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit prediktivní hodnotu personalizovaného přístupu v predikci RTT.
Časové okno: Až 4 roky
Přesnost klasifikace DST pro predikci RTT
Až 4 roky
Posoudit prediktivní hodnotu personalizovaného přístupu při predikci PFS.
Časové okno: Až 4 roky

Přesnost klasifikace DST pro predikci PFS

Výsledky testu DTS budou považovány za spojitý klasifikátor a binární stav RTT pro každý subjekt spolu s binárním stavem PFS na konci studie bude použit jako binární referenční stav (s a bez koncového bodu RTT/PFS). Plocha pod křivkou (AUC) výsledné ROC křivky bude použita jako metrika pro celkovou přesnost klasifikace
Až 4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Florida International University

Spolupracovníci

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
Cornelia T. Bailey Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Maggie Fader, MD, Nicklaus Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

17. listopadu 2020

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

31. prosince 2022

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

31. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. června 2021

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

9. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

14. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1294510

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit