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Arzneimittelsensitivität und Mutationsprofilierung

13. Februar 2023 aktualisiert von: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Arzneimittelsensitivitätstests und Mutationsprofilerstellung bei Sarkomen im Kindesalter

Bei dieser Studie handelt es sich um eine prospektive, nicht randomisierte Beobachtungsstudie. Frisch isolierte Tumorzellen werden auf Chemosensitivität gegenüber Standardmedikamenten als Einzelwirkstoffe und in Kombinationen unter Verwendung eines hochmodernen Lebensfähigkeitstests getestet, der für Ex-vivo-Hochdurchsatz-Wirkstoffsensitivitätstests (DST) entwickelt wurde. Darüber hinaus wird das genetische Profil des Tumors aus den Krankenakten entnommen und mit dem Ansprechen auf das Medikament korreliert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Die ausgeschnittenen Tumore oder eine Biopsie werden auf Empfindlichkeit oder Resistenz gegenüber von der FDA zugelassenen und/oder verfügbaren Prüfsubstanzen abgefragt. Darüber hinaus werden normale Proben (Blut- oder Wangenabstrich) zur genetischen Analyse von Keimbahnmutationen und Krebsprädispositionsmarkern entnommen. Der Zeitrahmen zwischen der Probenentnahme und der Rückgabe der Ex-vivo-DST-Ergebnisse beträgt ungefähr 5-10 Arbeitstage. Allen im DST-Test getesteten Arzneimitteln wird ein Hybrid-Score zugeordnet, der die Sensitivität und Arzneimitteltoxizität des Tumors widerspiegelt.

Dies ist eine Beobachtungsstudie und kein Behandlungsprotokoll. Es wird bewertet, wie Ex-vivo-Arzneimitteltests und Mutationsprofile klinische Ergebnisse (Ansprechen, Überleben oder Rückfall) vorhersagen können. Der behandelnde Arzt wird unabhängig von den DST-Ergebnissen entscheiden, welche der Standardbehandlungsoptionen angemessen ist. Die Ergebnisse der DST stehen dem behandelnden Arzt zum Zeitpunkt der Entscheidung über das Behandlungsschema nicht zur Verfügung. DST umfasst alle Medikamente aus den Standardbehandlungsschemata, die für alle Arten von Sarkomen verfügbar sind

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 21 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit neu diagnostizierten sowie rezidivierten/refraktären Sarkomen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, die zum Zeitpunkt der Aufnahme in diese Studie 21 Jahre oder jünger waren, unabhängig von Geschlecht, Rasse oder ethnischer Zugehörigkeit.
  • Patienten mit vermuteter oder bestätigter Diagnose aller Arten von Sarkomen.
  • Patienten, bei denen eine Biopsie oder Tumorexzision (solide Tumore) oder eine Knochenmarkpunktion (Blutkrebs) geplant ist oder kürzlich durchgeführt wurde.
  • Die Probanden sind bereit, eine Blutentnahme oder einen Wangenabstrich zum Zweck der Genuntersuchung durchführen zu lassen.
  • Probanden oder ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten, die bereit sind, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen.
  • Probanden im Alter von 7 bis 17 Jahren, die bereit sind, ihre Zustimmung zu unterschreiben.

Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die kein bösartiges Gewebe verfügbar und zugänglich haben.
  • Die Menge an exzidiertem bösartigem Gewebe reicht für Ex-vivo-Drogentests und/oder genetische Profilerstellung nicht aus.
  • Patienten mit anderen Tumorarten und Tumoren, die mit einer sicheren Standardtherapie eine hohe Heilungsrate (> 90 %) aufweisen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Patienten mit neu diagnostizierten sowie rezidivierten/refraktären Sarkomen.
Die Forscher beabsichtigen, neu diagnostizierte oder refraktäre/rezidivierte pädiatrische Patienten mit allen Arten von Sarkomen aufzunehmen, bei denen Tumorgewebe für ein Ex-vivo-Arzneimittelscreening und ein genomisches Profiling verfügbar wäre. Diese Beobachtungsstudie wird bewerten, wie Ex-vivo-Arzneimitteltests und Mutationsprofile klinische Ergebnisse (Ansprechen, Überleben oder Rückfall) vorhersagen können. Der behandelnde Arzt wird unabhängig von den DST-Ergebnissen entscheiden, welche der Standardbehandlungsoptionen angemessen ist. Die Ergebnisse der DST stehen dem behandelnden Arzt zum Zeitpunkt der Entscheidung über das Behandlungsschema nicht zur Verfügung. DST umfasst alle Medikamente aus den Standardbehandlungsschemata, die für alle Arten von Sarkomen verfügbar sind

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um die Ergebnisse der Arzneimittelsensitivität und Mutationsprofile mit den klinischen Ergebnissen als Reaktion auf die Therapie zu korrelieren.
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Ansprechen auf die Therapie (RTT): ein Ereignis des Erreichens von „partiellem Ansprechen“ oder „vollständigem Ansprechen“ während des Studienzeitraums, basierend auf dem besten Ansprechen des entsprechenden eingeschriebenen Patienten.
Bis zu 4 Jahre
Korrelieren der Ergebnisse der Arzneimittelsensitivität und der Mutationsprofile mit den klinischen Ergebnissen beim progressionsfreien Überleben.
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Progressionsfreies Überleben (PFS): ein zusammengesetzter Endpunkt, definiert als die zensierte Ereigniszeit von der Aufnahme bis zum Krankheitsrückfall oder der Mortalität. Dies wird am Ende der Studie retrospektiv evaluiert. Die Prüfärzte werden den Long-Rank-Test mit zwei Stichproben verwenden, um das Risikoverhältnis von PFS-Ereignissen zwischen den beiden Gruppen zu bewerten, die vom DST als arzneimittelempfindlich und -unempfindlich eingestuft wurden. In die Studie werden 15 Patienten aufgenommen, und es wird davon ausgegangen, dass 50 % dieser Probanden dies tun werden basierend auf der DST beim Schwellenwert von 10 als arzneimittelsensitiv eingestuft werden.
Bis zu 4 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung des Vorhersagewerts des personalisierten Ansatzes bei der Vorhersage von RTT.
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Klassifikationsgenauigkeit von DST zur Vorhersage der RTT
Bis zu 4 Jahre
Bewertung des Vorhersagewerts eines personalisierten Ansatzes zur Vorhersage des PFS.
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre

Klassifikationsgenauigkeit der DST zur Vorhersage des PFS

Die DTS-Testergebnisse werden als kontinuierlicher Klassifikator behandelt, und der binäre RTT-Status für jeden Probanden zusammen mit dem binären PFS-Status am Ende der Studie wird als binärer Referenzstatus (mit und ohne RTT/PFS-Endpunkt) verwendet. Die Fläche unter der Kurve (AUC) der resultierenden ROC-Kurve wird als Maß für die Gesamtklassifikationsgenauigkeit verwendet
Bis zu 4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Florida International University

Mitarbeiter

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
Cornelia T. Bailey Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Maggie Fader, MD, Nicklaus Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

17. November 2020

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

31. Dezember 2022

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

31. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juni 2021

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

9. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

14. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1294510

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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