Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lægemiddelfølsomhed og mutationsprofilering

13. februar 2023 opdateret af: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Drug Sensitivity Testing og Mutations Profiling in Childhood Sarcomas

Denne undersøgelse er en prospektiv, ikke-randomiseret observationsundersøgelse. Frisk isolerede tumorceller vil blive testet for kemosensitivitet over for standardbehandlingslægemidler som enkeltmidler og i kombinationer ved hjælp af state-of-the-art levedygtighedsassay designet til ex-vivo high-throughput lægemiddelfølsomhedstest (DST). Derudover vil tumorens genetiske profil blive hentet fra lægejournalerne og korreleret med lægemiddelrespons.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

De udskårne tumorer eller en biopsi vil blive forhørt for følsomhed eller resistens over for FDA-godkendte og/eller tilgængelige undersøgelsesmidler. Derudover vil der blive indsamlet normale prøver (blod eller bukkal podning) til genetisk analyse af kimlinjemutationer og kræftprædispositionsmarkører. Tidsrammen mellem prøveanskaffelsen og returnering af ex vivo sommertidsresultater vil være cirka 5-10 arbejdsdage. Alle lægemidler testet i DST-analysen vil blive tildelt en hybridscore, der afspejler tumorens følsomhed og lægemiddeltoksicitet.

Dette er en observationsundersøgelse og ikke en behandlingsprotokol. Den vil vurdere, hvordan ex vivo lægemiddeltestning og mutationsprofilering kan forudsige kliniske resultater (respons, overlevelse eller tilbagefald). Den behandlende læge vil beslutte, hvilken af ​​standardbehandlingsmulighederne, der er passende, uafhængigt af DST-resultaterne. Resultaterne af sommertid vil ikke være tilgængelige for den behandlende læge på tidspunktet for beslutningen om behandlingsregimet. DST vil inkludere alle lægemidler fra standardbehandlingsregimerne, der er tilgængelige for alle typer sarkomer

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

14

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 21 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med nydiagnosticerede såvel som recidiverende/refraktære sarkomer.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alderen 21 år eller yngre på tidspunktet for tilmelding til denne undersøgelse af ethvert køn, race eller etnicitet.
  • Personer med mistanke om eller bekræftet diagnose af alle typer sarkomer.
  • Forsøgspersoner, der er planlagt til eller for nylig har fået biopsi eller tumor udskåret (faste tumorer) eller knoglemarvsaspiration (blodkræft).
  • Forsøgspersoner er villige til at få foretaget en blodprøve eller en mundprøve med henblik på genetisk testning.
  • Forsøgspersoner eller deres forældre eller værger er villige til at underskrive informeret samtykke.
  • Emner i alderen 7 til 17 år villige til at underskrive samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der ikke har ondartet væv tilgængeligt og tilgængeligt.
  • Mængden af ​​udskåret malignt væv er ikke tilstrækkelig til ex vivo lægemiddeltestning og/eller genetisk profilering.
  • Patienter med andre typer tumorer og tumorer, der har en høj (>90%) helbredelsesrate med sikker standardbehandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Patienter med nydiagnosticerede såvel som recidiverende/refraktære sarkomer.
Efterforskerne har til hensigt at indskrive nydiagnosticerede eller refraktære/tilbagefaldende pædiatriske patienter med alle typer sarkomer, hvor tumorvæv vil være tilgængeligt til ex vivo lægemiddelscreening og genomisk profilering. Dette observationsstudie vil vurdere, hvordan ex vivo lægemiddeltestning og mutationsprofilering kan forudsige kliniske resultater (respons, overlevelse eller tilbagefald). Den behandlende læge vil beslutte, hvilken af ​​standardbehandlingsmulighederne, der er passende, uafhængigt af DST-resultaterne. Resultaterne af sommertid vil ikke være tilgængelige for den behandlende læge på tidspunktet for beslutningen om behandlingsregimet. DST vil inkludere alle lægemidler fra standardbehandlingsregimerne, der er tilgængelige for alle typer sarkomer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At korrelere resultater af lægemiddelfølsomhed og mutationsprofiler med kliniske resultater som respons på terapi.
Tidsramme: Op til 4 år
Respons på terapi (RTT): en hændelse af opnåelse af "delvis respons" eller "fuldstændig respons" i løbet af undersøgelsesperioden, baseret på det bedste respons fra den tilsvarende indskrevne patient.
Op til 4 år
At korrelere resultater af lægemiddelfølsomhed og mutationsprofiler med kliniske resultater i progressionsfri overlevelse.
Tidsramme: Op til 4 år
Progressionsfri overlevelse (PFS): et sammensat slutpunkt defineret som den censurerede hændelsestid fra indskrivning til enten sygdomstilbagefald eller dødelighed. Dette vil blive evalueret retrospektivt ved afslutningen af ​​undersøgelsen. Efterforskerne vil bruge langtidstesten med to prøver til at vurdere hazard ratio af PFS-hændelser mellem de to grupper klassificeret som lægemiddelfølsomme og ufølsomme af DST. Undersøgelsen vil inkludere 15 patienter, og det antages, at 50 % af disse forsøgspersoner vil klassificeres som lægemiddelfølsom baseret på sommertid ved tærskelværdien 10.
Op til 4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere den prædiktive værdi af personlig tilgang til at forudsige RTT.
Tidsramme: Op til 4 år
Klassificeringsnøjagtighed af sommertid til forudsigelse af RTT
Op til 4 år
At vurdere den prædiktive værdi af personlig tilgang til at forudsige PFS.
Tidsramme: Op til 4 år

Klassificeringsnøjagtighed af sommertid til forudsigelse af PFS

DTS-testresultaterne vil blive behandlet som den kontinuerlige klassifikator, og den binære RTT-status for hvert individ sammen med den binære PFS-status ved afslutningen af ​​undersøgelsen vil blive brugt som den binære referencestatus (med og uden RTT/PFS-endepunkt). Arealet under kurven (AUC) af den resulterende ROC-kurve vil blive brugt som metrik for den samlede klassifikationsnøjagtighed
Op til 4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Florida International University

Samarbejdspartnere

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
Cornelia T. Bailey Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Maggie Fader, MD, Nicklaus Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

17. november 2020

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

31. december 2022

Studieafslutning (FAKTISKE)

31. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juni 2021

Først opslået (FAKTISKE)

9. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

14. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1294510

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Osteosarkom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner