Perfiles de mutación y sensibilidad a fármacos
Pruebas de sensibilidad a fármacos y perfiles de mutación en sarcomas infantiles
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Se interrogará a los tumores extirpados oa una biopsia por sensibilidad o resistencia a los agentes en investigación disponibles y/o aprobados por la FDA. Además, se recolectarán muestras normales (sangre o hisopo bucal) para el análisis genético de mutaciones de la línea germinal y marcadores de predisposición al cáncer. El período de tiempo entre la adquisición de la muestra y la devolución de los resultados del DST ex vivo será de aproximadamente 5 a 10 días hábiles. A todos los fármacos probados en el ensayo DST se les asignará una puntuación híbrida que refleja la sensibilidad del tumor y la toxicidad del fármaco.
Este es un estudio observacional y no un protocolo de tratamiento. Evaluará cómo las pruebas de fármacos ex vivo y los perfiles de mutación pueden predecir los resultados clínicos (respuesta, supervivencia o recaída). El médico tratante decidirá cuál de las opciones de tratamiento estándar es adecuada independientemente de los resultados de la DST. Los resultados de la DST no estarán disponibles para el médico tratante en el momento de la decisión sobre el régimen de tratamiento. El DST incluirá todos los medicamentos de los regímenes de tratamiento estándar disponibles para todos los tipos de sarcomas.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Diana Azzam, PhD
- Número de teléfono: 305-348-9043
- Correo electrónico: dazzam@fiu.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Leat Perez, PhD
- Número de teléfono: 305-301-6626
- Correo electrónico: leat.perez@nicklaushealth.org
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de 21 años o menos en el momento de la inscripción en este estudio de cualquier género, raza o etnia.
- Sujetos con sospecha o diagnóstico confirmado de todo tipo de sarcomas.
- Sujetos que están programados para una biopsia o se les ha extirpado recientemente un tumor (tumores sólidos) o un aspirado de médula ósea (cánceres de la sangre).
- Los sujetos están dispuestos a que se les extraiga sangre o se les realice un frotis bucal con fines de pruebas genéticas.
- Sujetos o sus padres o tutores legales dispuestos a firmar el consentimiento informado.
- Sujetos de 7 a 17 años dispuestos a firmar consentimiento.
Criterio de exclusión:
- Sujetos que no tienen tejido maligno disponible y accesible.
- La cantidad de tejido maligno extirpado no es suficiente para las pruebas de drogas ex vivo y/o el perfil genético.
- Pacientes con otros tipos de tumores y tumores que tienen una tasa de curación alta (>90 %) con una terapia estándar segura.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes con sarcomas recién diagnosticados y en recaída/refractarios.
Los investigadores tienen la intención de inscribir a pacientes pediátricos recién diagnosticados o refractarios/recidivantes con todos los tipos de sarcomas en los que el tejido tumoral estaría disponible para la detección de fármacos ex vivo y el perfil genómico.
Este estudio observacional evaluará cómo las pruebas de fármacos ex vivo y los perfiles de mutación pueden predecir los resultados clínicos (respuesta, supervivencia o recaída).
El médico tratante decidirá cuál de las opciones de tratamiento estándar es adecuada independientemente de los resultados de la DST.
Los resultados de la DST no estarán disponibles para el médico tratante en el momento de la decisión sobre el régimen de tratamiento.
El DST incluirá todos los medicamentos de los regímenes de tratamiento estándar disponibles para todos los tipos de sarcomas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Correlacionar los resultados de la sensibilidad a los medicamentos y los perfiles de mutación con los resultados clínicos en respuesta a la terapia.
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Respuesta a la terapia (RTT): un evento de lograr una "respuesta parcial" o "respuesta completa" durante el período de estudio, en función de la mejor respuesta del paciente inscrito correspondiente.
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Hasta 4 años
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Correlacionar los resultados de la sensibilidad a los fármacos y los perfiles de mutación con los resultados clínicos en la supervivencia libre de progresión.
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Supervivencia libre de progresión (PFS): un punto final compuesto definido como el tiempo del evento censurado desde la inscripción hasta la recaída de la enfermedad o la mortalidad.
Esto se evaluará retrospectivamente al final del estudio.
Los investigadores utilizarán la prueba de rango largo de dos muestras para evaluar el cociente de riesgos instantáneos de los eventos de SLP entre los dos grupos clasificados como sensibles e insensibles a los medicamentos según la DST. El estudio inscribirá a 15 pacientes y se supone que el 50 % de estos sujetos ser clasificado como sensible a los medicamentos según el DST en el valor umbral de 10.
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Hasta 4 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar el valor predictivo del enfoque personalizado en la predicción de RTT.
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Precisión de clasificación de DST para predecir el RTT
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Hasta 4 años
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Evaluar el valor predictivo del enfoque personalizado para predecir la SLP.
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
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Precisión de clasificación de DST para predecir la PFS Los resultados de la prueba DTS se tratarán como un clasificador continuo, y el estado de RTT binario para cada sujeto junto con el estado de PFS binario al final del estudio se usarán como el estado de referencia binario (con y sin criterio de valoración de RTT/PFS). El área bajo la curva (AUC) de la curva ROC resultante se utilizará como métrica para la precisión de la clasificación general |
Hasta 4 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Maggie Fader, MD, Nicklaus Children's Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias De Tejidos Conectivos Y Blandos
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Neoplasias Urológicas
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- Miosarcoma
- Sarcoma
- Sarcoma de Ewing
- Osteosarcoma
- Rabdomiosarcoma
- Tumor de Wilms
Otros números de identificación del estudio
- 1294510
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .