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Sensibilité aux médicaments et profilage des mutations

13 février 2023 mis à jour par: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Tests de sensibilité aux médicaments et profilage des mutations dans les sarcomes de l'enfant

Cette étude est une étude observationnelle prospective non randomisée. Les cellules tumorales fraîchement isolées seront testées pour la chimiosensibilité aux médicaments standard de soins en tant qu'agents uniques et en combinaisons à l'aide d'un test de viabilité de pointe conçu pour les tests de sensibilité aux médicaments (DST) ex vivo à haut débit. De plus, le profil génétique de la tumeur sera obtenu à partir des dossiers médicaux et corrélé avec la réponse aux médicaments.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Description détaillée

Les tumeurs excisées ou une biopsie seront interrogées pour la sensibilité ou la résistance aux agents expérimentaux approuvés par la FDA et/ou disponibles. De plus, des échantillons normaux (sang ou écouvillon buccal) seront prélevés pour l'analyse génétique des mutations germinales et des marqueurs de prédisposition au cancer. Le délai entre l'acquisition de l'échantillon et le retour des résultats DST ex vivo sera d'environ 5 à 10 jours ouvrables. Tous les médicaments testés dans le test DST se verront attribuer un score hybride reflétant la sensibilité de la tumeur et la toxicité des médicaments.

Il s'agit d'une étude observationnelle et non d'un protocole de traitement. Il évaluera comment les tests de médicaments ex vivo et le profilage des mutations peuvent prédire les résultats cliniques (réponse, survie ou rechute). Le médecin traitant décidera laquelle des options de traitement standard est appropriée indépendamment des résultats du DST. Les résultats des DST ne seront pas disponibles pour le médecin traitant au moment de la décision sur le schéma thérapeutique. DST inclura tous les médicaments des schémas thérapeutiques standard disponibles pour tous les types de sarcomes

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Diana Azzam, PhD
Numéro de téléphone: 305-348-9043
E-mail: dazzam@fiu.edu

Sauvegarde des contacts de l'étude

Nom: Leat Perez, PhD
Numéro de téléphone: 305-301-6626
E-mail: leat.perez@nicklaushealth.org

Lieux d'étude

États-Unis
- Florida
  - Miami, Florida, États-Unis, 33155
    - Nicklaus Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 21 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de sarcomes nouvellement diagnostiqués ainsi que de sarcomes en rechute/réfractaires.

La description

Critère d'intégration:

Patients âgés de 21 ans ou moins au moment de l'inscription à cette étude de tout sexe, race ou origine ethnique.
Sujets avec un diagnostic suspecté ou confirmé de tous les types de sarcomes.
Sujets qui doivent subir ou ont récemment subi une biopsie ou une tumeur excisée (tumeurs solides) ou une aspiration de moelle osseuse (cancers du sang).
Les sujets sont disposés à subir une prise de sang ou un prélèvement buccal à des fins de test génétique.
Les sujets ou leurs parents ou tuteurs légaux désireux de signer un consentement éclairé.
Sujets âgés de 7 à 17 ans prêts à signer l'assentiment.

Critère d'exclusion:

Sujets qui n'ont pas de tissu malin disponible et accessible.
La quantité de tissu malin excisé n'est pas suffisante pour les tests de dépistage ex vivo et/ou le profilage génétique.
Patients atteints d'autres types de tumeurs et de tumeurs ayant un taux de guérison élevé (> 90 %) avec un traitement standard sûr.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Patients atteints de sarcomes nouvellement diagnostiqués ainsi que de sarcomes en rechute/réfractaires. Les chercheurs ont l'intention d'inscrire des patients pédiatriques nouvellement diagnostiqués ou réfractaires/en rechute atteints de tous les types de sarcomes où le tissu tumoral serait disponible pour le dépistage de médicaments ex vivo et le profilage génomique. Cette étude observationnelle évaluera comment les tests de médicaments ex vivo et le profilage des mutations peuvent prédire les résultats cliniques (réponse, survie ou rechute). Le médecin traitant décidera laquelle des options de traitement standard est appropriée indépendamment des résultats du DST. Les résultats des DST ne seront pas disponibles pour le médecin traitant au moment de la décision sur le schéma thérapeutique. DST inclura tous les médicaments des schémas thérapeutiques standard disponibles pour tous les types de sarcomes

Groupe / Cohorte

Patients atteints de sarcomes nouvellement diagnostiqués ainsi que de sarcomes en rechute/réfractaires.

Les chercheurs ont l'intention d'inscrire des patients pédiatriques nouvellement diagnostiqués ou réfractaires/en rechute atteints de tous les types de sarcomes où le tissu tumoral serait disponible pour le dépistage de médicaments ex vivo et le profilage génomique. Cette étude observationnelle évaluera comment les tests de médicaments ex vivo et le profilage des mutations peuvent prédire les résultats cliniques (réponse, survie ou rechute). Le médecin traitant décidera laquelle des options de traitement standard est appropriée indépendamment des résultats du DST. Les résultats des DST ne seront pas disponibles pour le médecin traitant au moment de la décision sur le schéma thérapeutique. DST inclura tous les médicaments des schémas thérapeutiques standard disponibles pour tous les types de sarcomes

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Corréler les résultats de la sensibilité aux médicaments et des profils de mutation avec les résultats cliniques en réponse au traitement. Délai: Jusqu'à 4 ans	Réponse au traitement (RTT) : un événement d'obtention d'une « réponse partielle » ou d'une « réponse complète » pendant la période d'étude, basée sur la meilleure réponse du patient inscrit correspondant.	Jusqu'à 4 ans
Corréler les résultats de la sensibilité aux médicaments et des profils de mutation avec les résultats cliniques de la survie sans progression. Délai: Jusqu'à 4 ans	Survie sans progression (PFS) : critère composite défini comme le temps d'événement censuré entre l'inscription et la rechute de la maladie ou la mortalité. Ceci sera évalué rétrospectivement à la fin de l'étude. Les enquêteurs utiliseront le test de rang long à deux échantillons pour évaluer le rapport de risque des événements de SSP entre les deux groupes classés comme sensibles et insensibles aux médicaments par le DST. L'étude recrutera 15 patients et il est supposé que 50 % de ces sujets seront être classé comme sensible aux médicaments sur la base du DST à la valeur seuil de 10.	Jusqu'à 4 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Évaluer la valeur prédictive de l'approche personnalisée dans la prédiction du RTT. Délai: Jusqu'à 4 ans	Précision de classification de l'heure d'été pour prédire le RTT	Jusqu'à 4 ans
Évaluer la valeur prédictive de l'approche personnalisée dans la prédiction de la SSP. Délai: Jusqu'à 4 ans	Précision de la classification de l'heure d'été pour prédire la SSP Les résultats du test DTS seront traités comme le classificateur continu, et le statut RTT binaire pour chaque sujet ainsi que le statut PFS binaire à la fin de l'étude seront utilisés comme statut de référence binaire (avec et sans point final RTT/PFS). L'aire sous la courbe (AUC) de la courbe ROC résultante sera utilisée comme métrique pour la précision globale de la classification	Jusqu'à 4 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Florida International University

Collaborateurs

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital

Cornelia T. Bailey Foundation

Les enquêteurs

Chercheur principal: Maggie Fader, MD, Nicklaus Children's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

17 novembre 2020

Achèvement primaire (RÉEL)

31 décembre 2022

Achèvement de l'étude (RÉEL)

31 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 juin 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2021

Première publication (RÉEL)

9 juillet 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

14 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2023

Dernière vérification

1 février 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Autres numéros d'identification d'étude

1294510

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .