Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lääkeherkkyyden ja mutaatioiden profilointi

maanantai 13. helmikuuta 2023 päivittänyt: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Lääkeherkkyyden testaus ja mutaatioiden profilointi lapsuuden sarkoomissa

Tämä tutkimus on prospektiivinen, ei-satunnaistettu havainnointitutkimus. Juuri eristetyt kasvainsolut testataan kemosensitiivisyyden suhteen hoitolääkkeiden standardien suhteen yksittäisinä aineina ja yhdistelminä käyttämällä viimeisintä elinkelpoisuusmääritystä, joka on suunniteltu ex-vivo korkean suorituskyvyn lääkeherkkyystestaukseen (DST). Lisäksi kasvaimen geneettinen profiili saadaan lääketieteellisistä tiedoista ja korreloi lääkevasteen kanssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Poistetut kasvaimet tai biopsia tutkitaan herkkyyden tai resistenssin varalta FDA:n hyväksymille ja/tai saatavilla oleville tutkimusaineille. Lisäksi kerätään normaaleja näytteitä (veri- tai poskipuikkonäytteitä) ituradan mutaatioiden ja syöpäalttiusmarkkerien geneettistä analyysiä varten. Näytteenoton ja ex vivo DST -tulosten palauttamisen välinen aika on noin 5-10 työpäivää. Kaikille DST-määrityksessä testatuille lääkkeille annetaan hybridipisteet, jotka heijastavat kasvaimen herkkyyttä ja lääketoksisuutta.

Tämä on havainnointitutkimus eikä hoitoprotokolla. Siinä arvioidaan, kuinka ex vivo -lääketestaus ja mutaatioprofilointi voivat ennustaa kliinisiä tuloksia (vaste, eloonjääminen tai uusiutuminen). Hoitava lääkäri päättää, mikä standardihoitovaihtoehdoista on sopiva DST-tuloksista riippumatta. DST-tulokset eivät ole hoitavan lääkärin saatavilla hoito-ohjelmasta päätettäessä. DST sisältää kaikki lääkkeet vakiohoito-ohjelmista, jotka ovat saatavilla kaikentyyppisiin sarkoomiin

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 21 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu sekä uusiutunut/refraktaarinen sarkooma.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, jotka olivat 21-vuotiaita tai nuorempia tähän tutkimukseen ilmoittautumishetkellä riippumatta sukupuolesta, rodusta tai etnisestä taustasta.
  • Potilaat, joilla on epäilty tai vahvistettu kaikentyyppisten sarkoomien diagnoosi.
  • Potilaat, joille on suunniteltu tai joille on äskettäin tehty biopsia tai kasvainleikkaus (kiinteät kasvaimet) tai luuytimen aspiraatti (verisyövät).
  • Koehenkilöt ovat halukkaita ottamaan verikokeen tai poskivanunäytteen geneettistä testausta varten.
  • Tutkittavat tai heidän vanhempansa tai lailliset huoltajansa, jotka ovat valmiita allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen.
  • 7–17-vuotiaat, jotka haluavat allekirjoittaa suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt, joilla ei ole pahanlaatuista kudosta saatavilla ja saatavilla.
  • Poistetun pahanlaatuisen kudoksen määrä ei riitä ex vivo -lääketestaukseen ja/tai geneettiseen profilointiin.
  • Potilaat, joilla on muun tyyppisiä kasvaimia ja kasvaimia, joiden paranemisaste on korkea (> 90 %) turvallisella standardihoidolla.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu sekä uusiutunut/refraktaarinen sarkooma.
Tutkijat aikovat ottaa mukaan äskettäin diagnosoituja tai refraktaarisia/relapsoituneita lapsipotilaita, joilla on kaikentyyppisiä sarkoomia ja joissa kasvainkudosta olisi saatavilla ex vivo -lääkeseulontaa ja genomiprofiilia varten. Tässä havainnointitutkimuksessa arvioidaan, kuinka ex vivo -lääketestaus ja mutaatioprofilointi voivat ennustaa kliinisiä tuloksia (vaste, eloonjääminen tai uusiutuminen). Hoitava lääkäri päättää, mikä standardihoitovaihtoehdoista on sopiva DST-tuloksista riippumatta. DST-tulokset eivät ole hoitavan lääkärin saatavilla hoito-ohjelmasta päätettäessä. DST sisältää kaikki lääkkeet vakiohoito-ohjelmista, jotka ovat saatavilla kaikentyyppisiin sarkoomiin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lääkeherkkyyden ja mutaatioprofiilien tulosten korreloiminen kliinisten tulosten kanssa vasteena terapiaan.
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta
Hoitovaste (RTT): tapahtuma, jossa saavutetaan "osittainen vaste" tai "täydellinen vaste" tutkimusjakson aikana, joka perustuu vastaavan tutkimukseen otetun potilaan parhaaseen vasteeseen.
Jopa 4 vuotta
Lääkeherkkyyden ja mutaatioprofiilien tulosten korreloimiseksi kliinisten tulosten kanssa etenemisvapaassa elossa.
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta
Progression-free survival (PFS): yhdistetty päätepiste, joka määritellään sensuroiduksi tapahtuma-ajaksi ilmoittautumisesta taudin uusiutumiseen tai kuolleisuuteen. Tämä arvioidaan takautuvasti tutkimuksen lopussa. Tutkijat käyttävät kahden otoksen pitkän asteen testiä arvioidakseen PFS-tapahtumien riskisuhdetta kahden ryhmän välillä, jotka DST on luokitellut lääkeherkiksi ja epäsensitiivisiksi. Tutkimukseen otetaan mukaan 15 potilasta, ja oletetaan, että 50 % näistä koehenkilöistä luokitella lääkeherkäksi DST:n perusteella kynnysarvolla 10.
Jopa 4 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida henkilökohtaisen lähestymistavan ennustearvoa RTT:n ennustamisessa.
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta
DST:n luokittelutarkkuus RTT:n ennustamista varten
Jopa 4 vuotta
Arvioida henkilökohtaisen lähestymistavan ennakoivaa arvoa PFS:n ennustamisessa.
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta

DST:n luokittelutarkkuus PFS:n ennustamiseksi

DTS-testin tuloksia käsitellään jatkuvana luokittelijana, ja kunkin koehenkilön binääristä RTT-tilaa sekä binaarista PFS-tilaa tutkimuksen loppuun mennessä käytetään binäärisenä vertailutilana (RTT/PFS-päätepisteen kanssa ja ilman). Tuloksena olevan ROC-käyrän käyrän alla olevaa pinta-alaa (AUC) käytetään yleisen luokittelutarkkuuden mittarina
Jopa 4 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Florida International University

Yhteistyökumppanit

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
Cornelia T. Bailey Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Maggie Fader, MD, Nicklaus Children's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 17. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 31. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 31. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 25. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Perjantai 9. heinäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Tiistai 14. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. helmikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1294510

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa