Perfil de Mutação e Sensibilidade a Drogas
Teste de sensibilidade a medicamentos e perfil de mutação em sarcomas infantis
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Os tumores excisados ou uma biópsia serão interrogados quanto à sensibilidade ou resistência aos agentes em investigação aprovados pela FDA e/ou disponíveis. Além disso, amostras normais (sangue ou swab bucal) serão coletadas para análise genética de mutações germinativas e marcadores de predisposição ao câncer. O prazo entre a aquisição da amostra e o retorno dos resultados do DST ex vivo será de aproximadamente 5 a 10 dias úteis. Todas as drogas testadas no ensaio DST receberão uma pontuação híbrida refletindo a sensibilidade do tumor e a toxicidade da droga.
Este é um estudo observacional e não um protocolo de tratamento. Ele avaliará como o teste de drogas ex vivo e o perfil de mutação podem prever resultados clínicos (resposta, sobrevivência ou recaída). O médico assistente decidirá qual das opções de tratamento padrão é apropriada, independentemente dos resultados do DST. Os resultados do DST não estarão disponíveis para o médico assistente no momento da decisão sobre o regime de tratamento. O DST incluirá todos os medicamentos dos regimes de tratamento padrão disponíveis para todos os tipos de sarcomas
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com 21 anos ou menos no momento da inscrição neste estudo de qualquer gênero, raça ou etnia.
- Indivíduos com diagnóstico suspeito ou confirmado de todos os tipos de sarcomas.
- Indivíduos que estão agendados ou tiveram recentemente biópsia ou excisão de tumor (tumores sólidos) ou aspirado de medula óssea (cânceres de sangue).
- Os indivíduos estão dispostos a fazer uma coleta de sangue ou esfregaço bucal para fins de teste genético.
- Sujeitos ou seus pais ou responsáveis legais dispostos a assinar o consentimento informado.
- Sujeitos de 7 a 17 anos dispostos a assinar o consentimento.
Critério de exclusão:
- Indivíduos que não possuem tecido maligno disponível e acessível.
- A quantidade de tecido maligno extirpado não é suficiente para testes de drogas ex vivo e/ou perfil genético.
- Pacientes com outros tipos de tumores e tumores com alta taxa de cura (>90%) com terapia padrão segura.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Pacientes com sarcomas diagnosticados recentemente, bem como sarcomas recidivantes/refratários.
Os investigadores pretendem inscrever pacientes pediátricos recém-diagnosticados ou refratários/recidivados com todos os tipos de sarcomas, onde o tecido tumoral estaria disponível para triagem de drogas ex vivo e perfil genômico.
Este estudo observacional avaliará como o teste de drogas ex vivo e o perfil de mutação podem prever resultados clínicos (resposta, sobrevivência ou recaída).
O médico assistente decidirá qual das opções de tratamento padrão é apropriada, independentemente dos resultados do DST.
Os resultados do DST não estarão disponíveis para o médico assistente no momento da decisão sobre o regime de tratamento.
O DST incluirá todos os medicamentos dos regimes de tratamento padrão disponíveis para todos os tipos de sarcomas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Correlacionar resultados de sensibilidade a drogas e perfis de mutação com resultados clínicos em resposta à terapia.
Prazo: Até 4 anos
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Resposta à terapia (RTT): um evento de obtenção de "resposta parcial" ou "resposta completa" durante o período do estudo, com base na melhor resposta do paciente inscrito correspondente.
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Até 4 anos
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Correlacionar resultados de sensibilidade a drogas e perfis de mutação com resultados clínicos na sobrevida livre de progressão.
Prazo: Até 4 anos
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Sobrevida livre de progressão (PFS): um ponto final composto definido como o tempo do evento censurado desde a inscrição até a recidiva da doença ou mortalidade.
Isso será avaliado retrospectivamente ao final do estudo.
Os investigadores usarão o teste de classificação longa de duas amostras para avaliar a taxa de risco de eventos PFS entre os dois grupos classificados como sensíveis e insensíveis a medicamentos pelo DST. O estudo incluirá 15 pacientes e presume-se que 50% desses indivíduos ser classificado como sensível a medicamentos com base no DST no valor limite de 10.
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Até 4 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliar o valor preditivo da abordagem personalizada na previsão do RTT.
Prazo: Até 4 anos
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Precisão de classificação de DST para prever o RTT
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Até 4 anos
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Avaliar o valor preditivo da abordagem personalizada na previsão da PFS.
Prazo: Até 4 anos
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Precisão de classificação de DST para prever o PFS Os resultados do teste DTS serão tratados como o classificador contínuo, e o status RTT binário para cada sujeito, juntamente com o status PFS binário até o final do estudo, será usado como o status de referência binária (com e sem ponto final RTT/PFS). A área sob a curva (AUC) da curva ROC resultante será usada como uma métrica para a precisão geral da classificação |
Até 4 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Maggie Fader, MD, Nicklaus Children's Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias de Tecidos Conjuntivos e Moles
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Neoplasias Urológicas
- Neoplasias urogenitais
- Neoplasias por local
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Neoplasias Renais
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Neoplasias Complexas e Mistas
- Neoplasias, Tecido Ósseo
- Neoplasias do Tecido Conjuntivo
- Neoplasias, Tecido Muscular
- Miossarcoma
- Sarcoma
- Sarcoma de Ewing
- Osteossarcoma
- Rabdomiossarcoma
- Tumor de Wilms
Outros números de identificação do estudo
- 1294510
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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