Legemiddelsensitivitet og mutasjonsprofilering
Medikamentsensitivitetstesting og mutasjonsprofilering i barnesarkomer
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
De utskårne svulstene eller en biopsi vil bli avhørt for sensitivitet eller motstand mot FDA-godkjente og/eller tilgjengelige undersøkelsesmidler. I tillegg vil vanlige prøver (blod eller bukkal vattpinne) samles inn for genetisk analyse av kimlinjemutasjoner og kreftpredisposisjonsmarkører. Tidsrammen mellom prøveanskaffelsen og returnering av ex vivo sommertidsresultater vil være omtrent 5-10 virkedager. Alle legemidler testet i DST-analysen vil bli tildelt en hybridscore som gjenspeiler svulstens sensitivitet og legemiddeltoksisitet.
Dette er en observasjonsstudie og ikke en behandlingsprotokoll. Den vil vurdere hvordan ex vivo medikamenttesting og mutasjonsprofilering kan forutsi kliniske utfall (respons, overlevelse eller tilbakefall). Den behandlende legen vil avgjøre hvilket av standardbehandlingsalternativene som er passende uavhengig av sommertidsresultatene. Resultatene av sommertid vil ikke være tilgjengelige for den behandlende legen på tidspunktet for beslutning om behandlingsregime. DST vil inkludere alle legemidler fra standard behandlingsregimer som er tilgjengelige for alle typer sarkomer
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Diana Azzam, PhD
- Telefonnummer: 305-348-9043
- E-post: dazzam@fiu.edu
Studer Kontakt Backup
- Navn: Leat Perez, PhD
- Telefonnummer: 305-301-6626
- E-post: leat.perez@nicklaushealth.org
Studiesteder
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter i alderen 21 år eller yngre på tidspunktet for påmelding til denne studien uansett kjønn, rase eller etnisitet.
- Personer med mistenkt eller bekreftet diagnose av alle typer sarkomer.
- Personer som er planlagt for eller nylig har fått biopsi eller svulst utskåret (faste svulster) eller benmargsaspirasjon (blodkreft).
- Forsøkspersonene er villige til å ta blodprøve eller bukkal vattpinne for genetisk testing.
- Emner eller deres foreldre eller foresatte som er villige til å signere informert samtykke.
- Emner i alderen 7 til 17 år villige til å signere samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Personer som ikke har ondartet vev tilgjengelig og tilgjengelig.
- Mengden utskåret malignt vev er ikke tilstrekkelig for ex vivo medikamenttesting og/eller genetisk profilering.
- Pasienter med andre typer svulster og svulster som har høy (>90 %) helbredelsesrate med sikker standardbehandling.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Pasienter med nydiagnostiserte så vel som residiverende/refraktære sarkomer.
Etterforskerne har til hensikt å registrere nydiagnostiserte eller refraktære/residiverende pediatriske pasienter med alle typer sarkomer der tumorvev vil være tilgjengelig for ex vivo medikamentscreening og genomisk profilering.
Denne observasjonsstudien vil vurdere hvordan ex vivo medikamenttesting og mutasjonsprofilering kan forutsi kliniske utfall (respons, overlevelse eller tilbakefall).
Den behandlende legen vil avgjøre hvilket av standardbehandlingsalternativene som er passende uavhengig av sommertidsresultatene.
Resultatene av sommertid vil ikke være tilgjengelige for den behandlende legen på tidspunktet for beslutning om behandlingsregime.
DST vil inkludere alle legemidler fra standard behandlingsregimer som er tilgjengelige for alle typer sarkomer
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å korrelere resultater av legemiddelsensitivitet og mutasjonsprofiler med kliniske utfall som respons på terapi.
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Respons på terapi (RTT): en hendelse med oppnåelse av "delvis respons" eller "fullstendig respons" i løpet av studieperioden, basert på den beste responsen til den tilsvarende registrerte pasienten.
|
Inntil 4 år
|
|
For å korrelere resultater av legemiddelsensitivitet og mutasjonsprofiler med kliniske utfall i progresjonsfri overlevelse.
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Progresjonsfri overlevelse (PFS): et sammensatt endepunkt definert som den sensurerte hendelsestiden fra registrering til enten tilbakefall av sykdom eller dødelighet.
Dette vil bli evaluert retrospektivt ved slutten av studien.
Etterforskerne vil bruke langtidstesten med to prøver for å vurdere fareforholdet mellom PFS-hendelser mellom de to gruppene klassifisert som medikamentsensitive og ufølsomme av DST. Studien vil inkludere 15 pasienter og det antas at 50 % av disse forsøkspersonene vil klassifiseres som legemiddelsensitiv basert på sommertid ved terskelverdien 10.
|
Inntil 4 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å vurdere den prediktive verdien av personlig tilnærming for å forutsi RTT.
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Klassifiseringsnøyaktighet for sommertid for å forutsi RTT
|
Inntil 4 år
|
|
For å vurdere den prediktive verdien av personlig tilnærming for å forutsi PFS.
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Klassifiseringsnøyaktighet for sommertid for å forutsi PFS DTS-testresultatene vil bli behandlet som den kontinuerlige klassifikatoren, og den binære RTT-statusen for hvert individ sammen med den binære PFS-statusen ved slutten av studien vil bli brukt som den binære referansestatusen (med og uten RTT/PFS-endepunkt). Arealet under kurven (AUC) til den resulterende ROC-kurven vil bli brukt som metrikk for den generelle klassifiseringsnøyaktigheten |
Inntil 4 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Maggie Fader, MD, Nicklaus Children's Hospital
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (FAKTISKE)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer, bindevev og mykt vev
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Urologiske neoplasmer
- Urogenitale neoplasmer
- Neoplasmer etter nettsted
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nyre-neoplasmer
- Neoplastiske syndromer, arvelig
- Neoplasmer, komplekse og blandede
- Neoplasmer, beinvev
- Neoplasmer, bindevev
- Neoplasmer, muskelvev
- Myosarkom
- Sarkom
- Sarkom, Ewing
- Osteosarkom
- Rhabdomyosarkom
- Wilms Tumor
Andre studie-ID-numre
- 1294510
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .