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スーパーオキシドジスムターゼ1-筋萎縮性側索硬化症の参加者におけるTofersenのアクセス拡大プログラム

2024年6月7日 更新者：Biogen

スーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子の変異に関連する筋萎縮性側索硬化症（ALS）の患者にトフェルセンを提供するグローバル早期アクセスプログラム

The objective of this early access program (EAP) is to provide access to tofersen to eligible participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) associated with a mutation in the superoxide dismutase 1 (SOD1) gene prior to an alternative access mechanism in order to address a high unmet medical need in this population.

調査の概要

状態

マーケティング承認済み

条件

介入・治療

詳細な説明

Treating healthcare professionals (HCPs) of participants who meet the inclusion/exclusion criteria may request access by emailing medicineaccess@clinigengroup.com. The current EAP structure does not limit participants to receive access at specific sites. Treating HCPs can submit requests on behalf of participants by emailing Clinigen at the email address provided below. Information on the EAP eligibility criteria, including participants and center criteria, will be provided by Clinigen as part of the enrollment request process.

研究の種類

アクセスの拡大

拡張アクセス タイプ

  • 中規模人口

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alaska
      • Anchorage、Alaska、アメリカ、99508
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90033
        • Research Site
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Research Site
      • San Diego、California、アメリカ、92103
        • Research Site
      • San Francisco、California、アメリカ、94114
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Research Site
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Research Site
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • Research Site
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Research Site
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03766
        • Research Site
    • New York
      • Amherst、New York、アメリカ、14226
        • Research Site
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Research Site
      • Syracuse、New York、アメリカ、13210
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Research Site
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78759
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

受講資格のある性別

全て

説明

Key Inclusion Criteria:

  • Medically able to undergo the program procedures, as determined by the treating healthcare professional (HCP).
  • Weakness attributable to ALS and associated with a mutation in the SOD1 gene (SOD1-ALS).

Key Exclusion Criteria:

  • Previous or current participation in a clinical trial of tofersen.
  • Use of an investigational medicinal product (IMP) for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) within 5 half-lives of the IMP before the first dose of tofersen.
  • Participant's primary place of residence is outside of the country of treatment.

NOTE: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Biogen

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Biogen

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

2021年7月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年7月15日

最初の投稿 (実際)

2021年7月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年6月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年6月7日

最終確認日

2024年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 233AS001

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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