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Programa de acceso ampliado para Tofersen en participantes con superóxido dismutasa 1-esclerosis lateral amiotrópica

7 de junio de 2024 actualizado por: Biogen

Programa mundial de acceso anticipado para proporcionar tofersen a pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada con una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1)

The objective of this early access program (EAP) is to provide access to tofersen to eligible participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) associated with a mutation in the superoxide dismutase 1 (SOD1) gene prior to an alternative access mechanism in order to address a high unmet medical need in this population.

Descripción general del estudio

Estado

Aprobado para la comercialización

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Treating healthcare professionals (HCPs) of participants who meet the inclusion/exclusion criteria may request access by emailing medicineaccess@clinigengroup.com. The current EAP structure does not limit participants to receive access at specific sites. Treating HCPs can submit requests on behalf of participants by emailing Clinigen at the email address provided below. Information on the EAP eligibility criteria, including participants and center criteria, will be provided by Clinigen as part of the enrollment request process.

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

  • Población de tamaño intermedio

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Research Site
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103
        • Research Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94114
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Research Site
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Research Site
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Research Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03766
        • Research Site
    • New York
      • Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
        • Research Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Research Site
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Key Inclusion Criteria:

  • Medically able to undergo the program procedures, as determined by the treating healthcare professional (HCP).
  • Weakness attributable to ALS and associated with a mutation in the SOD1 gene (SOD1-ALS).

Key Exclusion Criteria:

  • Previous or current participation in a clinical trial of tofersen.
  • Use of an investigational medicinal product (IMP) for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) within 5 half-lives of the IMP before the first dose of tofersen.
  • Participant's primary place of residence is outside of the country of treatment.

NOTE: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biogen

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Biogen

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

22 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de junio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de junio de 2024

Última verificación

1 de junio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 233AS001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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