Programa de acceso ampliado para Tofersen en participantes con superóxido dismutasa 1-esclerosis lateral amiotrópica
7 de junio de 2024 actualizado por: Biogen
Programa mundial de acceso anticipado para proporcionar tofersen a pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada con una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1)
El objetivo de este programa de acceso temprano (EAP) es proporcionar acceso a tofersen a participantes elegibles con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada con una mutación en el gen superóxido dismutasa 1 (SOD1) antes de un mecanismo de acceso alternativo para abordar un alta necesidad médica insatisfecha en esta población.
Descripción general del estudio
Estado
Aprobado para la comercialización
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los profesionales de la salud que tratan (HCP) de los participantes que cumplen con los criterios de inclusión/exclusión pueden solicitar acceso enviando un correo electrónico a medicineaccess@clinigengroup.com.
La estructura EAP actual no limita a los participantes a recibir acceso en sitios específicos.
Los HCP en tratamiento pueden enviar solicitudes en nombre de los participantes enviando un correo electrónico a Clinigen a la dirección de correo electrónico que se proporciona a continuación.
Clinigen proporcionará información sobre los criterios de elegibilidad de EAP, incluidos los participantes y los criterios del centro, como parte del proceso de solicitud de inscripción.
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Población de tamaño intermedio
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alaska
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Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Research Site
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Research Site
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San Diego, California, Estados Unidos, 92103
- Research Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94114
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Research Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Research Site
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- Research Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Research Site
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Research Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Research Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Research Site
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03766
- Research Site
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New York
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Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
- Research Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Research Site
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Research Site
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Médicamente capaz de someterse a los procedimientos del programa, según lo determine el profesional de la salud tratante (HCP).
- Debilidad atribuible a ALS y asociada a una mutación en el gen SOD1 (SOD1-ALS).
Criterios clave de exclusión:
- Participación anterior o actual en un ensayo clínico de tofersen.
- Uso de un medicamento en investigación (IMP) para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) dentro de las 5 semividas del IMP antes de la primera dosis de tofersen.
- El lugar principal de residencia del participante está fuera del país de tratamiento.
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Biogen
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de julio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
22 de julio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de junio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de junio de 2024
Última verificación
1 de junio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 233AS001
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