Rozšířený přístupový program pro Tofersen u účastníků se superoxiddismutázou 1-amyotropní laterální sklerózou
7. června 2024 aktualizováno: Biogen
Globální program včasného přístupu k poskytování tofersenu pacientům s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) spojenou s mutací v genu superoxiddismutázy 1 (SOD1)
Cílem tohoto programu včasného přístupu (EAP) je poskytnout přístup k tofersenu způsobilým účastníkům s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) spojenou s mutací v genu superoxiddismutázy 1 (SOD1) před alternativním přístupovým mechanismem za účelem řešení problému vysoká nenaplněná lékařská potřeba u této populace.
Přehled studie
Postavení
Schváleno pro marketing
Intervence / Léčba
Detailní popis
Ošetřující zdravotničtí pracovníci (HCP) účastníků, kteří splňují kritéria pro zařazení/vyloučení, mohou požádat o přístup e-mailem na medicineaccess@clinigengroup.com.
Současná struktura EAP neomezuje účastníky na získání přístupu na konkrétní místa.
Ošetřující HCP mohou podávat žádosti jménem účastníků e-mailem společnosti Clinigen na e-mailovou adresu uvedenou níže.
Informace o kritériích způsobilosti EAP, včetně kritérií pro účastníky a centra, poskytne Clinigen jako součást procesu žádosti o registraci.
Typ studie
Rozšířený přístup
Rozšířený typ přístupu
- Středně velká populace
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Spojené státy, 99508
- Research Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- Research Site
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Research Site
-
San Diego, California, Spojené státy, 92103
- Research Site
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94114
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Research Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Research Site
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Research Site
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Research Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Research Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03766
- Research Site
-
-
New York
-
Amherst, New York, Spojené státy, 14226
- Research Site
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Research Site
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78759
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Zdravotně způsobilý podstoupit procedury programu, jak určí ošetřující zdravotnický pracovník (HCP).
- Slabost přisuzovatelná ALS a spojená s mutací v genu SOD1 (SOD1-ALS).
Klíčová kritéria vyloučení:
- Předchozí nebo současná účast na klinickém hodnocení tofersenu.
- Použití hodnoceného léčivého přípravku (IMP) pro amyotrofickou laterální sklerózu (ALS) během 5 poločasů IMP před první dávkou tofersenu.
- Primární místo pobytu účastníka je mimo zemi ošetření.
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Biogen
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. července 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. července 2021
První zveřejněno (Aktuální)
22. července 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. června 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. června 2024
Naposledy ověřeno
1. června 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 233AS001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .