Erweitertes Zugangsprogramm für Tofersen bei Teilnehmern mit Superoxid-Dismutase-1-Amyotropher Lateralsklerose
7. Juni 2024 aktualisiert von: Biogen
Globales Early-Access-Programm zur Bereitstellung von Tofersen für Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS), die mit einer Mutation im Superoxid-Dismutase-1-Gen (SOD1) assoziiert ist
Das Ziel dieses Early-Access-Programms (EAP) ist es, berechtigten Teilnehmern mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) im Zusammenhang mit einer Mutation im Gen für Superoxiddismutase 1 (SOD1) vor einem alternativen Zugangsmechanismus Zugang zu Tofersen zu verschaffen, um a hoher ungedeckter medizinischer Bedarf in dieser Bevölkerungsgruppe.
Studienübersicht
Status
Für die Vermarktung zugelassen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Behandelnde medizinische Fachkräfte (HCPs) von Teilnehmern, die die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen, können den Zugang per E-Mail an medicineaccess@clinigengroup.com beantragen.
Die aktuelle EAP-Struktur beschränkt die Teilnehmer nicht darauf, Zugriff auf bestimmte Sites zu erhalten.
Behandelnde HCPs können Anfragen im Namen von Teilnehmern einreichen, indem sie Clinigen eine E-Mail an die unten angegebene E-Mail-Adresse senden.
Informationen zu den EAP-Eignungskriterien, einschließlich Teilnehmer- und Zentrumskriterien, werden von Clinigen als Teil des Registrierungsantragsprozesses bereitgestellt.
Studientyp
Erweiterter Zugriff
Erweiterter Zugriffstyp
- Population mittlerer Größe
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten, 99508
- Research Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
- Research Site
-
Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
- Research Site
-
San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92103
- Research Site
-
San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94114
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Research Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Research Site
-
Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
- Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- Research Site
-
Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
- Research Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Research Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03766
- Research Site
-
-
New York
-
Amherst, New York, Vereinigte Staaten, 14226
- Research Site
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Research Site
-
Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78759
- Research Site
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
N/A
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Medizinisch in der Lage, sich den Programmverfahren zu unterziehen, wie vom behandelnden medizinischen Fachpersonal (HCP) festgelegt.
- Schwäche, die auf ALS zurückzuführen ist und mit einer Mutation im SOD1-Gen (SOD1-ALS) assoziiert ist.
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Frühere oder aktuelle Teilnahme an einer klinischen Studie mit Tofersen.
- Anwendung eines Prüfpräparats (IMP) für Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) innerhalb von 5 Halbwertszeiten des IMP vor der ersten Tofersen-Dosis.
- Der Hauptwohnsitz des Teilnehmers liegt außerhalb des Behandlungslandes.
HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Biogen
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
15. Juli 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
15. Juli 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
22. Juli 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
10. Juni 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
7. Juni 2024
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 233AS001
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .