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Erweitertes Zugangsprogramm für Tofersen bei Teilnehmern mit Superoxid-Dismutase-1-Amyotropher Lateralsklerose

7. Juni 2024 aktualisiert von: Biogen

Globales Early-Access-Programm zur Bereitstellung von Tofersen für Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS), die mit einer Mutation im Superoxid-Dismutase-1-Gen (SOD1) assoziiert ist

The objective of this early access program (EAP) is to provide access to tofersen to eligible participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) associated with a mutation in the superoxide dismutase 1 (SOD1) gene prior to an alternative access mechanism in order to address a high unmet medical need in this population.

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Superoxid-Dismutase 1-Amyotrophe Lateralsklerose

Intervention / Behandlung

Arzneimittel: Tofersen

Detaillierte Beschreibung

Treating healthcare professionals (HCPs) of participants who meet the inclusion/exclusion criteria may request access by emailing medicineaccess@clinigengroup.com. The current EAP structure does not limit participants to receive access at specific sites. Treating HCPs can submit requests on behalf of participants by emailing Clinigen at the email address provided below. Information on the EAP eligibility criteria, including participants and center criteria, will be provided by Clinigen as part of the enrollment request process.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

Population mittlerer Größe

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Vereinigte Staaten
- Alaska
  - Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten, 99508
    - Research Site
- California
  - Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
    - Research Site
  - Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
    - Research Site
  - San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92103
    - Research Site
  - San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94114
    - Research Site
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    - Research Site
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
    - Research Site
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
    - Research Site
  - Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
    - Research Site
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
    - Research Site
  - Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
    - Research Site
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
    - Research Site
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    - Research Site
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03766
    - Research Site
- New York
  - Amherst, New York, Vereinigte Staaten, 14226
    - Research Site
  - New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
    - Research Site
  - Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
    - Research Site
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
    - Research Site
- Texas
  - Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78759
    - Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Key Inclusion Criteria:

Medically able to undergo the program procedures, as determined by the treating healthcare professional (HCP).
Weakness attributable to ALS and associated with a mutation in the SOD1 gene (SOD1-ALS).

Key Exclusion Criteria:

Previous or current participation in a clinical trial of tofersen.
Use of an investigational medicinal product (IMP) for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) within 5 half-lives of the IMP before the first dose of tofersen.
Participant's primary place of residence is outside of the country of treatment.

NOTE: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Ermittler

Studienleiter: Medical Director, Biogen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Tofersen

Andere Studien-ID-Nummern

233AS001

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