Laajennettu pääsyohjelma Tofersenille osallistujille, joilla on superoksididismutaasi 1 - amyotrooppinen lateraaliskleroosi
perjantai 7. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Biogen
Maailmanlaajuinen Early Access -ohjelma tofersenin tarjoamiseksi potilaille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), joka liittyy mutaatioon superoksididismutaasi 1 (SOD1) -geenissä
Tämän varhaisen pääsyn ohjelman (EAP) tavoitteena on tarjota toferseeniin pääsy kelpoisille osallistujille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), joka liittyy superoksididismutaasi 1:n (SOD1) -geenin mutaatioon, ennen kuin vaihtoehtoinen pääsymekanismi ratkaistaan ongelman. suuri tyydyttämätön lääketieteellinen tarve tässä väestössä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Hyväksytty markkinointiin
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistujien, jotka täyttävät osallistumis-/poissulkemiskriteerit, hoitavat terveydenhuollon ammattilaiset voivat pyytää pääsyä sähköpostitse osoitteeseen medicineaccess@clinigengroup.com.
Nykyinen EAP-rakenne ei rajoita osallistujia saamaan pääsyä tietyille sivustoille.
Hoitavat HCP:t voivat lähettää pyyntöjä osallistujien puolesta lähettämällä sähköpostia Clinigenille alla olevaan sähköpostiosoitteeseen.
Clinigen toimittaa tiedot EAP-kelpoisuuskriteereistä, mukaan lukien osallistujat ja keskuksen kriteerit, osana ilmoittautumispyyntöprosessia.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Keskikokoinen väestö
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Yhdysvallat, 99508
- Research Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- Research Site
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Research Site
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
- Research Site
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94114
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Research Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Research Site
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Research Site
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Research Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Research Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03766
- Research Site
-
-
New York
-
Amherst, New York, Yhdysvallat, 14226
- Research Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Research Site
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78759
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Lääketieteellisesti kykenevä läpäisemään ohjelman toimenpiteet hoitavan terveydenhuollon ammattihenkilön (HCP) määrittämänä.
- Heikkous, joka johtuu ALS:stä ja liittyy mutaatioon SOD1-geenissä (SOD1-ALS).
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiempi tai nykyinen osallistuminen tofersenin kliiniseen tutkimukseen.
- Tutkimuslääkkeen (IMP) käyttö amyotrofiseen lateraaliskleroosiin (ALS) 5 puoliintumisajan sisällä IMP:stä ennen ensimmäistä toferseeniannosta.
- Osallistujan ensisijainen asuinpaikka on hoitomaan ulkopuolella.
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Biogen
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 15. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 22. heinäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 10. kesäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. kesäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. kesäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 233AS001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .