Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennettu pääsyohjelma Tofersenille osallistujille, joilla on superoksididismutaasi 1 - amyotrooppinen lateraaliskleroosi

perjantai 7. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Biogen

Maailmanlaajuinen Early Access -ohjelma tofersenin tarjoamiseksi potilaille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), joka liittyy mutaatioon superoksididismutaasi 1 (SOD1) -geenissä

The objective of this early access program (EAP) is to provide access to tofersen to eligible participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) associated with a mutation in the superoxide dismutase 1 (SOD1) gene prior to an alternative access mechanism in order to address a high unmet medical need in this population.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Hyväksytty markkinointiin

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Treating healthcare professionals (HCPs) of participants who meet the inclusion/exclusion criteria may request access by emailing medicineaccess@clinigengroup.com. The current EAP structure does not limit participants to receive access at specific sites. Treating HCPs can submit requests on behalf of participants by emailing Clinigen at the email address provided below. Information on the EAP eligibility criteria, including participants and center criteria, will be provided by Clinigen as part of the enrollment request process.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Keskikokoinen väestö

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Yhdysvallat, 99508
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • Research Site
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
        • Research Site
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94114
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Research Site
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Research Site
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Research Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03766
        • Research Site
    • New York
      • Amherst, New York, Yhdysvallat, 14226
        • Research Site
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Research Site
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78759
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Key Inclusion Criteria:

  • Medically able to undergo the program procedures, as determined by the treating healthcare professional (HCP).
  • Weakness attributable to ALS and associated with a mutation in the SOD1 gene (SOD1-ALS).

Key Exclusion Criteria:

  • Previous or current participation in a clinical trial of tofersen.
  • Use of an investigational medicinal product (IMP) for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) within 5 half-lives of the IMP before the first dose of tofersen.
  • Participant's primary place of residence is outside of the country of treatment.

NOTE: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biogen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Biogen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 15. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. heinäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 10. kesäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 233AS001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa