Superoxide Dismutase 1-근위축성 측삭 경화증 환자의 Tofersen에 대한 액세스 확대 프로그램
2023년 5월 26일 업데이트: Biogen
슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1(SOD1) 유전자의 돌연변이와 관련된 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에게 토퍼센을 제공하기 위한 글로벌 조기 액세스 프로그램
이 조기 액세스 프로그램(EAP)의 목적은 SOD1(슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1) 유전자의 돌연변이와 관련된 근위축성 측삭 경화증(ALS)이 있는 적격 참가자에게 대체 액세스 메커니즘 이전에 tofersen에 대한 액세스를 제공하여 문제를 해결하는 것입니다. 이 인구에서 충족되지 않은 의료 수요가 높습니다.
연구 개요
상세 설명
포함/제외 기준을 충족하는 참여자의 치료 의료 전문가(HCP)는 medicineaccess@clinigengroup.com으로 이메일을 보내 액세스를 요청할 수 있습니다.
현재 EAP 구조는 참가자가 특정 사이트에서 액세스 권한을 받도록 제한하지 않습니다.
치료 HCP는 아래 제공된 이메일 주소로 Clinigen에 이메일을 보내 참가자를 대신하여 요청을 제출할 수 있습니다.
참가자 및 센터 기준을 포함한 EAP 자격 기준에 대한 정보는 등록 요청 프로세스의 일부로 Clinigen에서 제공합니다.
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 중간 규모 인구
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alaska
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Anchorage, Alaska, 미국, 99508
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- Research Site
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Orange, California, 미국, 92868
- Research Site
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San Diego, California, 미국, 92103
- Research Site
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San Francisco, California, 미국, 94114
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Research Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Research Site
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- Research Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- Research Site
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Research Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Research Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Research Site
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, 미국, 03766
- Research Site
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New York
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Amherst, New York, 미국, 14226
- Research Site
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New York, New York, 미국, 10032
- Research Site
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Research Site
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78759
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
설명
주요 포함 기준:
- 치료하는 의료 전문가(HCP)의 결정에 따라 의학적으로 프로그램 절차를 진행할 수 있습니다.
- ALS에 기인하고 SOD1 유전자(SOD1-ALS)의 돌연변이와 관련된 쇠약.
주요 제외 기준:
- tofersen의 임상 시험에 대한 이전 또는 현재 참여.
- 근위축성 측삭 경화증(ALS)에 대해 토페르센의 첫 번째 투여 전 IMP의 5 반감기 이내에 임상시험용 의약품(IMP)을 사용합니다.
- 참가자의 기본 거주지가 치료 국가 밖에 있습니다.
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 7월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 7월 15일
처음 게시됨 (실제)
2021년 7월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 26일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1-근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
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