Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsprogram for Tofersen hos deltagere med superoxiddismutase 1-amyotrop lateral sklerose

7. juni 2024 opdateret af: Biogen

Globalt program for tidlig adgang til at give tofersen til patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) forbundet med en mutation i superoxiddismutase 1 (SOD1) genet

Formålet med dette tidlige adgangsprogram (EAP) er at give adgang til tofersen til kvalificerede deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) forbundet med en mutation i superoxiddismutase 1-genet (SOD1) før en alternativ adgangsmekanisme for at imødegå en høje udækkede medicinske behov i denne befolkning.

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Behandlende sundhedsprofessionelle (HCP'er) af deltagere, der opfylder inklusions-/eksklusionskriterierne, kan anmode om adgang ved at sende en e-mail til medicineaccess@clinigengroup.com. Den nuværende EAP-struktur begrænser ikke deltagere til at modtage adgang på bestemte steder. Behandlende HCP'er kan indsende anmodninger på vegne af deltagere ved at sende en e-mail til Clinigen på nedenstående e-mailadresse. Oplysninger om EAP-kvalificeringskriterierne, herunder deltagere og centerkriterier, vil blive leveret af Clinigen som en del af tilmeldingsanmodningsprocessen.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forenede Stater, 99508
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Research Site
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92103
        • Research Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94114
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Research Site
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Research Site
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Research Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03766
        • Research Site
    • New York
      • Amherst, New York, Forenede Stater, 14226
        • Research Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Research Site
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Medicinsk i stand til at gennemgå programprocedurerne, som bestemt af den behandlende sundhedspersonale (HCP).
  • Svaghed, der kan tilskrives ALS og er forbundet med en mutation i SOD1-genet (SOD1-ALS).

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Tidligere eller nuværende deltagelse i et klinisk forsøg med tofersen.
  • Brug af et forsøgslægemiddel (IMP) til amyotrofisk lateral sklerose (ALS) inden for 5 halveringstider af IMP før den første dosis tofersen.
  • Deltagerens primære opholdssted er uden for behandlingslandet.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

22. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 233AS001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner