Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsprogram for Tofersen hos deltagere med superoxiddismutase 1-amyotrop lateral sklerose

7. juni 2024 opdateret af: Biogen

Globalt program for tidlig adgang til at give tofersen til patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) forbundet med en mutation i superoxiddismutase 1 (SOD1) genet

The objective of this early access program (EAP) is to provide access to tofersen to eligible participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) associated with a mutation in the superoxide dismutase 1 (SOD1) gene prior to an alternative access mechanism in order to address a high unmet medical need in this population.

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Treating healthcare professionals (HCPs) of participants who meet the inclusion/exclusion criteria may request access by emailing medicineaccess@clinigengroup.com. The current EAP structure does not limit participants to receive access at specific sites. Treating HCPs can submit requests on behalf of participants by emailing Clinigen at the email address provided below. Information on the EAP eligibility criteria, including participants and center criteria, will be provided by Clinigen as part of the enrollment request process.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forenede Stater, 99508
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Research Site
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92103
        • Research Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94114
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Research Site
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Research Site
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Research Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03766
        • Research Site
    • New York
      • Amherst, New York, Forenede Stater, 14226
        • Research Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Research Site
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Key Inclusion Criteria:

  • Medically able to undergo the program procedures, as determined by the treating healthcare professional (HCP).
  • Weakness attributable to ALS and associated with a mutation in the SOD1 gene (SOD1-ALS).

Key Exclusion Criteria:

  • Previous or current participation in a clinical trial of tofersen.
  • Use of an investigational medicinal product (IMP) for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) within 5 half-lives of the IMP before the first dose of tofersen.
  • Participant's primary place of residence is outside of the country of treatment.

NOTE: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

22. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 233AS001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner