Programa de Acesso Expandido para Tofersen em Participantes com Superóxido Dismutase 1-Esclerose Lateral Amiotrópica
7 de junho de 2024 atualizado por: Biogen
Programa global de acesso antecipado para fornecer tofersen a pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) associada a uma mutação no gene da superóxido dismutase 1 (SOD1)
O objetivo deste programa de acesso antecipado (EAP) é fornecer acesso ao tofersen para participantes elegíveis com esclerose lateral amiotrófica (ALS) associada a uma mutação no gene da superóxido dismutase 1 (SOD1) antes de um mecanismo de acesso alternativo para abordar um alta necessidade médica não atendida nesta população.
Visão geral do estudo
Status
Aprovado para comercialização
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os profissionais de saúde que tratam (HCPs) de participantes que atendem aos critérios de inclusão/exclusão podem solicitar acesso enviando um e-mail para medicineaccess@clinigengroup.com.
A estrutura atual do EAP não limita os participantes a receberem acesso em sites específicos.
Os HCPs de tratamento podem enviar solicitações em nome dos participantes enviando um e-mail para a Clinigen no endereço de e-mail fornecido abaixo.
Informações sobre os critérios de elegibilidade do EAP, incluindo participantes e critérios do centro, serão fornecidas pela Clinigen como parte do processo de solicitação de inscrição.
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- População de tamanho intermediário
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
- Research Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Research Site
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Research Site
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92103
- Research Site
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94114
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Research Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Research Site
-
Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Research Site
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Research Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Research Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03766
- Research Site
-
-
New York
-
Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
- Research Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Research Site
-
Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- Research Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Medicamente capaz de se submeter aos procedimentos do programa, conforme determinado pelo profissional de saúde responsável pelo tratamento (HCP).
- Fraqueza atribuível à ELA e associada a uma mutação no gene SOD1 (SOD1-ALS).
Principais Critérios de Exclusão:
- Participação anterior ou atual em um ensaio clínico de tofersen.
- Uso de um medicamento experimental (PIM) para esclerose lateral amiotrófica (ALS) dentro de 5 meias-vidas do IMP antes da primeira dose de tofersen.
- O principal local de residência do participante é fora do país de tratamento.
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Biogen
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de julho de 2021
Primeira postagem (Real)
22 de julho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de junho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de junho de 2024
Última verificação
1 de junho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 233AS001
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .