Utvidet tilgangsprogram for Tofersen hos deltakere med Superoxide Dismutase 1-Amyotropic Lateral Sclerosis
26. mai 2023 oppdatert av: Biogen
Globalt program for tidlig tilgang for å gi tofersen til pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) assosiert med en mutasjon i superoksiddismutase 1 (SOD1)-genet
Målet med dette programmet for tidlig tilgang (EAP) er å gi tilgang til tofersen til kvalifiserte deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) assosiert med en mutasjon i superoksiddismutase 1 (SOD1)-genet før en alternativ tilgangsmekanisme for å adressere en høyt udekket medisinsk behov i denne befolkningen.
Studieoversikt
Status
Godkjent for markedsføring
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Behandlende helsepersonell (HCP) av deltakere som oppfyller inkluderings-/ekskluderingskriteriene kan be om tilgang ved å sende en e-post til medicineaccess@clinigengroup.com.
Den nåværende EAP-strukturen begrenser ikke deltakere til å få tilgang på bestemte steder.
Behandlende helsepersonell kan sende inn forespørsler på vegne av deltakere ved å sende e-post til Clinigen på e-postadressen som er oppgitt nedenfor.
Informasjon om EAP-kvalifikasjonskriteriene, inkludert deltakere og senterkriterier, vil bli gitt av Clinigen som en del av registreringsforespørselsprosessen.
Studietype
Utvidet tilgang
Utvidet tilgangstype
- Befolkning av middels størrelse
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Clinigen Customer Services
- E-post: MedicineAccess@clinigengroup.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-post: clinicaltrials@biogen.com
Studiesteder
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Forente stater, 99508
- Research Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- Research Site
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Research Site
-
San Diego, California, Forente stater, 92103
- Research Site
-
San Francisco, California, Forente stater, 94114
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Research Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Research Site
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
- Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Research Site
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Research Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03766
- Research Site
-
-
New York
-
Amherst, New York, Forente stater, 14226
- Research Site
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Research Site
-
Syracuse, New York, Forente stater, 13210
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78759
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
N/A
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Medisinsk i stand til å gjennomgå programprosedyrene, som bestemt av behandlende helsepersonell (HCP).
- Svakhet som kan tilskrives ALS og assosiert med en mutasjon i SOD1-genet (SOD1-ALS).
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Tidligere eller nåværende deltakelse i en klinisk utprøving av tofersen.
- Bruk av et forsøkslegemiddel (IMP) for amyotrofisk lateral sklerose (ALS) innen 5 halveringstider etter IMP før første dose tofersen.
- Deltakerens primære bosted er utenfor behandlingslandet.
MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Biogen
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. juli 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. juli 2021
Først lagt ut (Faktiske)
22. juli 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
31. mai 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. mai 2023
Sist bekreftet
1. mai 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 233AS001
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .