Programma di accesso ampliato per Tofersen nei partecipanti con sclerosi laterale superossido dismutasi 1-amiotropica
7 giugno 2024 aggiornato da: Biogen
Programma globale di accesso anticipato per fornire Tofersen ai pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1 (SOD1)
L'obiettivo di questo programma di accesso precoce (EAP) è fornire l'accesso a tofersen ai partecipanti idonei affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1 (SOD1) prima di un meccanismo di accesso alternativo al fine di affrontare un problema elevata necessità medica insoddisfatta in questa popolazione.
Panoramica dello studio
Stato
Approvato per il marketing
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Gli operatori sanitari in cura (HCP) dei partecipanti che soddisfano i criteri di inclusione/esclusione possono richiedere l'accesso inviando un'e-mail a medicineaccess@clinigengroup.com.
L'attuale struttura EAP non limita i partecipanti a ricevere l'accesso a siti specifici.
Gli operatori sanitari in cura possono inviare richieste per conto dei partecipanti inviando un'e-mail a Clinigen all'indirizzo e-mail fornito di seguito.
Le informazioni sui criteri di ammissibilità EAP, compresi i criteri dei partecipanti e del centro, saranno fornite da Clinigen come parte del processo di richiesta di iscrizione.
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
- Popolazione di dimensioni intermedie
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alaska
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Anchorage, Alaska, Stati Uniti, 99508
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- Research Site
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Research Site
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San Diego, California, Stati Uniti, 92103
- Research Site
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94114
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Research Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Research Site
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Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
- Research Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Research Site
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Research Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Research Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Research Site
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03766
- Research Site
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New York
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Amherst, New York, Stati Uniti, 14226
- Research Site
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Research Site
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Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Research Site
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Texas
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
N/A
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- In grado dal punto di vista medico di sottoporsi alle procedure del programma, come stabilito dall'operatore sanitario curante (HCP).
- Debolezza attribuibile alla SLA e associata a una mutazione nel gene SOD1 (SOD1-ALS).
Criteri chiave di esclusione:
- Partecipazione precedente o attuale a una sperimentazione clinica di tofersen.
- Uso di un medicinale sperimentale (IMP) per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) entro 5 emivite dell'IMP prima della prima dose di tofersen.
- Il luogo di residenza principale del partecipante è al di fuori del paese di trattamento.
NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Biogen
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 luglio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 luglio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
22 luglio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
10 giugno 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 giugno 2024
Ultimo verificato
1 giugno 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 233AS001
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