非重度再生不良性貧血におけるヘトロンボパグの有効性と安全性

包含基準:

1. 非重度の再生不良性貧血と診断された患者
2. 血小板数<30×109/Lで、以下のいずれかに該当する患者：①絶対好中球数<1.5×109/L、②血小板数<50×109/L、③ヘモグロビン値<100g/L
3. 患者は、CsAまたはCsA+抗胸腺細胞グロブリン（ATG）を含む免疫抑制の6か月以上の期間内に少なくとも1回の治療コース後に反応がない、または再発した。
4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) のパフォーマンス ステータス 0 ～ 2。
5. 患者はプロトコールの要件と指示を理解し、遵守することができ、インフォームドコンセントに署名し日付を記入している。

除外基準:

1. 先天性再生不良性貧血;
2. 染色体異常の存在;
3. 細胞遺伝学上のクローン性血液骨髄疾患（MDS、AML）の証拠。
4. PNH クローンの存在が 50% 以上。
5. 患者は以前にHSCTを受けていた。
6. 標準治療では制御できない感染または出血。
7. ヘトロンボパグまたは付属品に対するアレルギー。
8. HIV、HCV、HBVの活動性感染症、肝硬変、門脈圧亢進症。
9. スクリーニング時のQTcF（フリデリシアのQT補正式）が450ミリ秒未満、または3回の心電図の平均により決定され現場で評価された脚ブロックで480ミリ秒未満の患者、不安定狭心症、制御不能な高血圧（>180/100mmHg） ，肺動脈高血圧症;
10. 皮膚の局所基底細胞癌を除いて、5年以内に何らかの悪性腫瘍を併発している。
11. -血栓塞栓性イベント、心臓発作または脳卒中（抗リン脂質抗体症候群を含む）の過去の病歴、および現在の抗凝固薬の使用。
12. 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性。
13. 3か月以内に他の臨床試験に参加したことがある。