Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost Hetrombopagu u nezávažné aplastické anémie

19. srpna 2021 aktualizováno: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Účinnost a bezpečnost Hetrombopagu u nezávažné aplastické anémie: prospektivní studie jedné paže

Toto je prospektivní jednoramenná studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti Hetrombopagu u nezávažné aplastické anémie. Budou přijati pacienti splňující kritéria pro zařazení a vyloučení. Léčba přípravkem Hetrombopag by měla být zahájena dávkou 5 mg/den. Dávka se zvýší o 2,5 mg/den každé 2 týdny, pokud počet krevních destiček zůstane nižší než 20×10e9/l, a sníží se, pokud počet krevních destiček přesáhne 150×10e9/l. Maximální dávka je 15 mg/den. Všichni pacienti by dostávali léčbu po dobu alespoň 6 měsíců s výjimkou krevních destiček <20×10e9/l v dávce 15 mg/den po dobu 4 týdnů nebo destiček ≥200×10e9/l při dávce 5 mg/týden po dobu 2 týdnů. Míra hematologické odpovědi a bezpečnost budou zaznamenány a porovnány v D15, 1 měsíc, 1,5 měsíce, 2 měsíce, 3 měsíce, 4 měsíce, 5 měsíců, 6 měsíců, 8 měsíců, 10 měsíců a 1 rok.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

40

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s diagnózou nezávažné aplastické anémie
  2. Pacienti s počtem krevních destiček < 30×109/l a mají alespoň jeden z následujících stavů: ①absolutní počet neutrofilů < 1,5×109/l, ②počet krevních destiček < 50×109/l, ③ hladina hemoglobinu < 100 g/l
  3. Pacienti nemají žádnou odezvu nebo relabují po alespoň jednom léčebném cyklu v období > 6 měsíců imunosuprese obsahující CsA nebo CsA + anti-thymocytární globulin (ATG);
  4. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2;
  5. Pacienti schopni porozumět požadavkům protokolu a pokynům a dodržovat je a mají podepsaný a datovaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Vrozená aplastická anémie;
  2. Přítomnost chromozomální aberace;
  3. Důkaz klonální hematologické poruchy kostní dřeně (MDS, AML) na cytogenetice;
  4. Přítomnost s PNH klonem >50 %;
  5. Pacienti dříve dostávali HSCT;
  6. Nekontrolovaná infekce nebo krvácení při standardní léčbě;
  7. Alergie na Hetrombopag nebo příslušenství;
  8. HIV, HCV nebo HBV aktivní infekce nebo jaterní cirhóza nebo portální hypertenze;
  9. Pacient s QTcF (Fridericiaův vzorec pro korekci QT) při screeningu <450 ms, nebo <480 ms s blokádou raménka, jak bylo stanoveno průměrem trojitého EKG a hodnoceno na místě, nestabilní angina pectoris, nekontrolovaná hypertenze (>180/100 mmHg) plicní arteriální hypertenze;
  10. Očekávejte jakékoli souběžné malignity během 5 let pro lokální bazaliom kůže;
  11. Tromboembolická příhoda, srdeční infarkt nebo mozková mrtvice v anamnéze (včetně syndromu antifosfolipidových protilátek) a současné užívání antikoagulancií;
  12. Těhotná nebo kojící (kojící) žena;
  13. Absolvoval další klinické studie do 3 měsíců;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: léčebná skupina
Hetrombopag by měl být zahájen dávkou 5 mg/den. Dávka se zvýší o 2,5 mg/den každé 2 týdny, pokud počet krevních destiček zůstane nižší než 20×10e9/l, a sníží se, pokud počet krevních destiček přesáhne 150×10e9/l. Maximální dávka je 15 mg/den.
Lék: Hetrombopag
Hetrombopag začíná dávkou 5 mg/den a zvyšuje se o 2,5 mg/den každé 2 týdny, pokud počet krevních destiček zůstává nižší než 20×10e9/l, a snižuje se, pokud počet krevních destiček přesáhne 150×10e9/l.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ORR v 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Celková míra odezvy (ORR) definovaná jako počet účastníků, kteří splnili kritéria buď úplné odpovědi (CR) nebo částečné odpovědi (PR) za 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
procento nežádoucích účinků po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
procento vedlejších účinků by bylo zaznamenáno během studie a vypočítáno podle CTCAE 5.0 po 12 měsících
12 měsíců
ORR ve 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
ORR se vypočte po 3 měsících léčby měřením nezávislosti krevních destiček, retikulocytů, neutrofilů a transfuze.
3 měsíce
Objem transfuzí krevních destiček
Časové okno: 12 měsíců
Objem transfuzí krevních destiček každý měsíc
12 měsíců
Procento pacientů s klonální evolucí po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
Procento pacientů s klonální evolucí by bylo hodnoceno biopsií kostní dřeně po 12 měsících sledování.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking Union Medical College Hospital

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Bing Han, Master, Peking Union Medical College Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. října 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

1. října 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

24. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. srpna 2021

Naposledy ověřeno

1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HBP-NSAA-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

údaje jednotlivých účastníků budou na požádání akceptovány

Časový rámec sdílení IPD

10 let

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

emailová žádost

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Účinek léku

Klinické studie na Hetrombopag

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit