- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05018936
Eficacia y seguridad de Hetrombopag en anemia aplásica no grave
4 de junio de 2026 actualizado por: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Eficacia y seguridad del hetrombopag en la anemia aplásica no grave: un estudio prospectivo de un solo brazo
Este es un estudio prospectivo de un solo brazo para explorar la eficacia y seguridad de Hetrombopag en la anemia aplásica no grave.
Se reclutarían pacientes que cumplieran los criterios de inclusión y exclusión.
Se iniciaría tratamiento con Hetrombopag con 5mg/día.
La dosis se incrementaría en 2,5 mg/día cada 2 semanas si el recuento de plaquetas permanece por debajo de 20 × 10e9/L y se reduciría si el recuento de plaquetas supera los 150 × 10e9/L.
La dosis máxima es de 15 mg/día.
Todos los pacientes recibirían tratamiento durante al menos 6 meses excepto que las plaquetas <20×10e9/L a la dosis de 15mg/día durante 4 semanas o las plaquetas ≥200×10e9/L a la dosis de 5mg/semana durante 2 semanas.
La tasa de respuesta hematológica y la seguridad se registrarán y compararán en D15, 1 mes, 1,5 meses, 2 meses, 3 meses, 4 meses, 5 meses, 6 meses, 8 meses, 10 meses y 1 año.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes diagnosticados de anemia aplásica no grave
- Pacientes con recuento de plaquetas < 30 × 109/L y tienen al menos uno de los siguientes: ① recuento absoluto de neutrófilos < 1,5 × 109/L, ② recuento de plaquetas < 50 × 109/L, ③ nivel de hemoglobina < 100 g/L
- Los pacientes no responden o recaen después de al menos un curso de tratamiento en un período de tiempo de > 6 meses de inmunosupresión que contiene CsA o CsA+globulina antitimocito (ATG);
- Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) 0-2;
- Pacientes capaces de comprender y cumplir con los requisitos e instrucciones del protocolo y que hayan firmado y fechado el consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- anemia aplásica congénita;
- Presencia de aberración cromosómica;
- Evidencia de un trastorno hematológico clonal de la médula ósea (MDS, AML) en citogenética;
- Presencia con clon de PNH ≥50%;
- Los pacientes recibieron HSCT antes;
- Infección o sangrado no controlado con tratamiento estándar;
- Alérgico al Hetrombopag o sus accesorios;
- infección activa por VIH, VHC o VHB o cirrosis hepática o hipertensión portal;
- Paciente con QTcF (fórmula de corrección del intervalo QT de Fridericia) en la selección <450 mseg, o <480 mseg con bloqueo de rama del haz de His, determinado a través de la media de un ECG triplicado y evaluado en el sitio, angina de pecho inestable, hipertensión no controlada (>180/100 mmHg) ,hipertensión arterial pulmonar;
- Tiene cualquier malignidad concomitante dentro de los 5 años excepto por carcinoma local de células basales de la piel;
- Antecedentes de eventos tromboembólicos, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular (incluido el síndrome de anticuerpos antifosfolípidos) y uso actual de anticoagulantes;
- Mujer embarazada o lactante (lactante);
- Haber asistido a otros ensayos clínicos dentro de los 3 meses;
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: grupo de tratamiento
Se iniciaría Hetrombopag con 5mg/día.
La dosis se incrementaría en 2,5 mg/día cada 2 semanas si el recuento de plaquetas permanece por debajo de 20 × 10e9/L y se reduciría si el recuento de plaquetas supera los 150 × 10e9/L.
La dosis máxima es de 15 mg/día.
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Hetrombopag a partir de 5 mg/día y se aumenta en 2,5 mg/día cada 2 semanas si el recuento de plaquetas se mantiene por debajo de 20 × 10e9/L y se reduce si el recuento de plaquetas supera los 150 × 10e9/L.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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ORR a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Tasa de respuesta general (ORR) definida como el número de participantes que cumplieron los criterios de respuesta completa (CR) o respuesta parcial (PR) a los 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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porcentaje de efectos secundarios a los 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
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el porcentaje de efectos secundarios se registraría durante el estudio y se calcularía según CTCAE 5.0 a los 12 meses
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12 meses
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ORR a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
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La ORR se calculará después de 3 meses de tratamiento midiendo la independencia de plaquetas, reticulocitos, neutrófilos y transfusiones.
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3 meses
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Volumen de transfusiones de plaquetas
Periodo de tiempo: 12 meses
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Volumen de transfusiones de plaquetas cada mes
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12 meses
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Porcentaje de pacientes con evolución clonal a los 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
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Se evaluaría el porcentaje de pacientes con evolución clonal mediante biopsia de médula ósea a los 12 meses de seguimiento.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Bing Han, Master, Peking Union Medical College Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2023
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de agosto de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de agosto de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
24 de agosto de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HBP-NSAA-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
los datos individuales de los participantes se aceptarán previa solicitud
Marco de tiempo para compartir IPD
10 años
Criterios de acceso compartido de IPD
solicitud de correo electrónico
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .