Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Hetrombopag ved ikke-svær aplastisk anæmi

4. juni 2026 opdateret af: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Virkning og sikkerhed af Hetrombopag ved ikke-svær aplastisk anæmi: en prospektiv enkeltarmsundersøgelse

Dette er et prospektivt en-armsstudie for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Hetrombopag ved ikke-alvorlig aplastisk anæmi. Patienter, der opfylder inklusions- og eksklusionskriterierne, vil blive rekrutteret. Behandling af Hetrombopag ville blive startet med 5 mg/dag. Dosis vil blive øget med 2,5 mg/dag hver 2. uge, hvis trombocyttallet forbliver mindre end 20×10e9/L og reduceret, hvis trombocyttallet når over 150×10e9/L. Den maksimale dosis er 15 mg/dag. Alle patienter vil modtage behandling i mindst 6 måneder, bortset fra at blodpladen <20×10e9/L i en dosis på 15 mg/dag i 4 uger eller blodpladen ≥200×10e9/L i en dosis på 5 mg/uge i 2 uger. Den hæmatologiske responsrate og sikkerhed vil blive registreret og sammenlignet ved D15, 1 måned, 1,5 måned, 2 måneder, 3 måneder, 4 måneder, 5 måneder, 6 måneder, 8 måneder, 10 måneder og 1 år.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter diagnosticeret med ikke-alvorlig aplastisk anæmi
  2. Patienter med blodpladetal < 30×109/L og har mindst én af følgende: ①absolut neutrofiltal < 1,5×109/L, ②trombocyttal < 50×109/L, ③ hæmoglobinniveau < 100g/L
  3. Patienter har intet respons eller har fået tilbagefald efter mindst ét ​​behandlingsforløb i en periode på > 6 måneder med immunsuppression indeholdende CsA eller CsA+anti-thymocytglobulin (ATG);
  4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0-2;
  5. Patienter i stand til at forstå og overholde protokolkrav og instruktioner og har underskrevet og dateret informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Medfødt aplastisk anæmi;
  2. Tilstedeværelse af kromosomafvigelse;
  3. Bevis på en klonal hæmatologisk knoglemarvsforstyrrelse (MDS, AML) på cytogenetik;
  4. Tilstedeværelse med PNH-klon ≥50%;
  5. Patienter modtog HSCT før;
  6. Ukontrolleret infektion eller blødning med standardbehandling;
  7. Allergisk over for Hetrombopag eller tilbehør;
  8. HIV, HCV eller HBV aktiv infektion eller levercirrhose eller portal hypertension;
  9. Patient med QTcF (Fridericias QT-korrektionsformel) ved screening <450 msek, eller <480 msek med bundtgrenblok, som bestemt via middelværdien af ​​et tredobbelt EKG og vurderet på stedet, ustabil angina pectoris, ukontrolleret hypertension (>180/100 mmHg) , pulmonal arterie hypertension;
  10. Har nogen samtidige maligniteter inden for 5 år forventet for lokalt basalcellekarcinom i huden;
  11. Tidligere tromboembolisk hændelse, hjerteanfald eller slagtilfælde (inklusive anti-phospholipid antistof syndrom) og nuværende brug af antikoagulantia;
  12. Gravid eller ammende (ammende) kvinde;
  13. Har deltaget i andre kliniske forsøg inden for 3 måneder;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: behandlingsgruppe
Hetrombopag ville blive startet med 5 mg/dag. Dosis vil blive øget med 2,5 mg/dag hver 2. uge, hvis trombocyttallet forbliver mindre end 20×10e9/L og reduceret, hvis trombocyttallet når over 150×10e9/L. Den maksimale dosis er 15 mg/dag.
Medicin: Hetrombopag
Hetrombopag starter ved 5 mg/dag og øges med 2,5 mg/dag hver 2. uge, hvis trombocyttallet forbliver mindre end 20×10e9/L og reduceres, hvis trombocyttallet når over 150×10e9/L.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ORR ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Samlet responsrate (ORR) Defineret som antallet af deltagere, der opfyldte kriterierne for enten fuldstændig respons (CR) eller delvis respons (PR) efter 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
procentdel af bivirkninger efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
procentdelen af ​​bivirkninger vil blive registreret under undersøgelsen og blive beregnet i henhold til CTCAE 5.0 efter 12 måneder
12 måneder
ORR ved 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
ORR vil blive beregnet efter 3 måneders behandling ved at måle blodplade-, retikulocyt-, neutrofil- og transfusionsuafhængighed.
3 måneder
Volumen af ​​blodpladetransfusioner
Tidsramme: 12 måneder
Volumen af ​​blodpladetransfusioner hver måned
12 måneder
Procentdel af patienter med klonal udvikling efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
Procentdelen af ​​patienter med klonal udvikling vil blive evalueret ved knoglemarvsbiopsi efter 12 måneders opfølgning.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Efterforskere

  • Studieleder: Bing Han, Master, Peking Union Medical College Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2023

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. august 2021

Først opslået (Faktiske)

24. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HBP-NSAA-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

individuelle deltagerdata vil blive accepteret efter anmodning

IPD-delingstidsramme

10 år

IPD-delingsadgangskriterier

e-mail anmodning

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lægemiddeleffekt

Kliniske forsøg med Hetrombopag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner