アバルグルコシダーゼ アルファ フランス語 ポンペ病の参加者のための治験後アクセス (PTA アバルグルコシダーゼ)
2026年9月4日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
以前にフランスでアバルグルコシダーゼ開発研究に参加したポンペ病患者における長期的な安全性と有効性に関するフランスの多施設第 4 相非盲検延長試験
この長期非盲検安全性および有効性研究は、フォローアップを目的としており、研究 EFC14028、LTS13769、または ACT14132 を完了したフランスのポンペ病患者に、アバルグルコシダーゼ アルファによる酵素補充療法 (ERT) への治験後のアクセスを提供することを目的としています。 、市場承認からフランスでの avalglucosidase alfa の償還まで、または 2023 年 5 月のいずれか早い方まで。
- 研究訪問の頻度: 2 週間ごと
調査の概要
詳細な説明
治療期間 約16ヶ月
研究の種類
介入
入学 (実際)
17
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bordeaux、フランス、33000
- Investigational Site Number : 2500004
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Brest、フランス、29609
- Investigational Site Number : 2500005
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Clermont-Ferrand、フランス、63000
- Investigational Site Number : 2500008
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Lille、フランス、59037
- Investigational Site Number : 2500009
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Lyon、フランス、69003
- Investigational Site Number : 2500003
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Marseille、フランス、13385
- Investigational Site Number : 2500001
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Nantes、フランス、44093
- Investigational Site Number : 2500006
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Nice、フランス、06200
- Investigational Site Number : 2500007
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Paris、フランス、75013
- Investigational Site Number : 2500002
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Paris、フランス、75015
- Investigational Site Number : 2500010
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Tours、フランス、37044
- Investigational Site Number : 2500011
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -フランスでのアバルグルコシダーゼアルファ研究の研究EFC14028、LTS13769、またはACT14132を以前に完了したポンペ病の患者。
- 患者および/またはその親/法定後見人は、署名されたインフォームドコンセントを提供する意思と能力があり、患者が18歳未満の場合、同意できるとみなされれば同意を提供する意思がある.
- 患者 (および患者が 18 歳未満の場合は患者の法定後見人) は、臨床プロトコルを遵守する能力がなければなりません。
- 患者は、女性で出産の可能性がある場合、登録時に妊娠検査結果[尿中ベータヒト絨毛性ゴナドトロピン（β-HCG）]が陰性でなければなりません。
- 出産の可能性のある性的に活発な女性患者と男性患者は、好みの通常のライフスタイルに沿って真の禁欲を実践するか、許容できる2つの効果的な避妊方法を使用する必要があります。
除外基準:
- アバルグルコシダーゼ アルファの賦形剤の 1 つに対する生命を脅かす過敏症 (アナフィラキシー反応) のある患者。
- -患者は、治験治療の別の臨床試験に同時に参加しています。
- 患者は臨床的に重要な器質的疾患（ポンペ病に関連する症状を除く）を有し、臨床的に重要な心血管、肝胆道、肺、神経、または腎臓の疾患、またはその他の病状、深刻な併発疾患、または酌量すべき事情を含む治験責任医師の意見に反する場合、研究への参加が妨げられるか、生存率が低下する可能性があります。
上記の情報は、患者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アバルグルコシダーゼ アルファ
隔週で静脈内投与
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剤形: 滅菌凍結乾燥粉末 投与経路: 静脈内 (IV) 注入
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Number of participants with adverse events (AE), treatment-emergent adverse events (TEAE), including infusion associated reactions (IAR) and death
時間枠：From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months
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From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Assessment of six-minute walk test (distance in meters and % predicted value) for late-onset Pompe disease (LOPD) and infantile-onset Pompe disease (IOPD) participants
時間枠：From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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The primary measurement is the distance in meters walked by the participant on a flat, hard surface in 6 minutes.
The distance walked in meters will be recorded and the corresponding percent predicted value will be calculated.
The greater the distance (that a participant could walk in 6 minutes), the greater the endurance.
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From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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Assessment of quick motor function test (QMFT) for LOPD participants
時間枠：From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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The QMFT is an observer administered test to evaluate changes in motor function.
QMFT comprises of 16 items specifically difficult for participants with Pompe disease.
Each item is scored separately on a 5-point ordinal scale (ranged from 0 to 4, higher score indicated better outcome).
Total QMFT score is obtained by adding the scores of all items and ranged from 0 (unable to perform motor function tests) to 64 (normal muscle function), higher score represented better outcome.
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From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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Pulmonary function tests (forced vital capacity [FVC] (% predicted), maximum expiratory pressure/maximum inspiratory pressure) in upright and supine positions for LOPD and IOPD participants
時間枠：From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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FVC is a standard pulmonary function test used to quantify respiratory muscle weakness. FVC is the volume of air (in liters) that can be forcibly blown out after full inspiration in the upright position, also tested in supine position. Percent of predicted FVC = (actual FVC measurement)/(predicted value of FVC) * 100. Maximum Inspiratory Pressure (MIP) is a quick and non-invasive test to measure strength of inspiratory muscles, primarily diaphragm, and allows for assessment of ventilatory failure, restrictive lung disease and respiratory muscle strength. MIP refers to how much air pressure force an individual creates by inhaling through the mouth as hard as possible. Maximum Expiratory Pressure (MEP) is a quick and non-invasive test to measure strength of expiratory muscles, primarily diaphragm, and allows for assessment of ventilatory failure, restrictive lung disease and respiratory muscle strength. MEP is the greater pressure generated during maximal expiration. |
From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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Quality of life evaluation: 12-item short form health survey (SF-12) for LOPD participants
時間枠：From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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SF-12, a 12 item-questionnaire, used to assess health-related quality of life in participants aged >=18 years at screening/baseline.
SF-12 consisted of 12 items, which were categorized into eight domains (subscales) of functioning and well-being: physical functioning, role-physical, role emotional, mental health, bodily pain, general health, vitality and social functioning, with each domain score ranged from 0 (poor health) to 100 (better health), higher scores indicated good health condition.
These eight domains were further summarized into 2 summary scores, physical component summary (PCS) and mental component summary (MCS).
The score range for each of these 2 summary scores was from 0 (poor health) to 100 (better health), higher scores indicated a better health-related quality of life.
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From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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Quality of life evaluation: Pompe Disease Symptom Scale (PDSS) for LOPD participants
時間枠：From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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The 24-hour recall PDSS (V1.1) is a self-administered questionnaires specifically designed to capture the symptoms impacts relevant to patients with LOPD.
The PDSS includes 12 questions with responses on a scale from 0 (none) to 10 (as bad as I can imagine) The data from PDSS scale will be analyzed separately and as a composite with PDIS scale.
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From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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Quality of life evaluation: Pompe Disease Impact Scale (PDIS) for LOPD participants
時間枠：From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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The 24-hour recall PDIS (V1.2) is a self-administered questionnaires specifically designed to capture disease impacts relevant to patients with LOPD.
The PDIS includes 15 questions with varying scales implemented depending on question type.
The data from PDIS scale will be analyzed separately and as a composite with PDSS scale.
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From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory (Pompe-PEDI) score for IOPD participants
時間枠：From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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The Pompe-PEDI consists of a Functional Skills Scale and a Caregiver Assistance Scale.
Both scales have 3 domains: self-care; mobility; and social function.
The Mobility Domain was selected to measure change in mobility secondary to changes in muscle strength.
The domain consists of 160 mobility items.
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From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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PedsQL score for IOPD participants
時間枠：From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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The 23item PedsQL Generic Core Scale encompasses 4 subscales including physical, emotional, school, and social functionings. Scores are transformed to a 0-100 scale, higher scores indicate better HRQOL. Infant scale will not be used since this is a scale for up to 24 months of age and patients are older now than that. |
From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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Left Ventricular Mass Index (LVMI) Z-score in IOPD participants
時間枠：From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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Left Ventricular Mass Index (LVMI) equivalent to mean age specific LVMI plus 2 standard deviations.
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From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月11日
一次修了 (推定)
2027年6月30日
研究の完了 (推定)
2027年6月30日
試験登録日
最初に提出
2021年11月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年12月7日
最初の投稿 (実際)
2021年12月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月4日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PTA17333
- 2021-002590-26 (EudraCT番号)
- U1111-1266-5434 (レジストリ識別子：ICTRP)
- 2024-514773-22 (レジストリ識別子：CTIS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告書、統計分析計画、およびデータセットの仕様を含む関連研究文書へのアクセスを要求することができます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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