Avalglucosidase Alfa French Post-Trial Access for deltakere med Pompe Disease (PTA Avalglucosidase)

Inklusjonskriterier:

• Pasient med Pompes sykdom som tidligere har fullført studie EFC14028, LTS13769 eller ACT14132 av avalglucosidase alfa-studier i Frankrike.
• Pasienten og/eller deres forelder/verge er villig og i stand til å gi signert informert samtykke, og pasienten, hvis <18 år, er villig til å gi samtykke dersom det anses å være i stand til det.
• Pasienten (og pasientens juridiske verge hvis pasienten er <18 år) må ha evnen til å overholde den kliniske protokollen.
• Pasienten, hvis kvinne og i fertil alder, må ha et negativt graviditetstestresultat [urin beta-humant koriongonadotropin (β-HCG)] ved registrering.
• Seksuelt aktive kvinnelige pasienter i fertil alder og mannlige pasienter er pålagt å praktisere ekte avholdenhet i tråd med deres foretrukne og vanlige livsstil eller å bruke 2 akseptable effektive prevensjonsmetoder.

Ekskluderingskriterier:

• Pasient med livstruende overfølsomhet (anafylaktisk reaksjon) overfor ett av avalglucosidase alfas hjelpestoffer.
• Pasienten deltar samtidig i en annen klinisk studie av undersøkelsesbehandling.
• Pasienten har klinisk signifikant organisk sykdom (med unntak av symptomer relatert til Pompes sykdom), inkludert klinisk signifikant kardiovaskulær sykdom, hepatobiliær, lungesykdom, nevrologisk sykdom eller nyresykdom, eller annen medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom eller formildende omstendighet som i etterforskerens mening, utelukker deltakelse i studien eller reduserer potensielt overlevelse.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.