Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avalglucosidase Alfa French Post Trial Pääsy osallistujille, joilla on Pompen tauti (PTA Avalglucosidase)

tiistai 26. syyskuuta 2023 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Ranskalainen monikeskusvaiheen 4 avoin laajennustutkimus pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on Pompen tauti, jotka ovat aiemmin osallistuneet avalglukosidaasin kehitystutkimuksiin Ranskassa

Tämän pitkän aikavälin avoimen turvallisuus- ja tehotutkimuksen on tarkoitus seurata ja tarjota tutkimuksen jälkeinen mahdollisuus saada entsyymikorvaushoitoa (ERT) avalglukosidaasi alfalla potilaille, joilla on Pompen tauti Ranskassa ja jotka ovat saaneet päätökseen tutkimuksen EFC14028, LTS13769 tai ACT14132. , myyntiluvasta avalglukosidaasi alfan korvaamiseen Ranskassa tai toukokuuhun 2023, sen mukaan, kumpi tulee ensin.

- Opintokäyntitiheys: 2 viikon välein

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hoidon kesto noin 16 kuukautta

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Puhelinnumero: option 6 800-633-1610
  • Sähköposti: Contact-US@sanofi.com

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Brest, Ranska, 29609
        • Investigational Site Number :2500005
      • Clermont-Ferrand, Ranska, 63000
        • Investigational Site Number :2500008
      • Lille, Ranska, 59037
        • Investigational Site Number :2500009
      • Lyon, Ranska, 69003
        • Investigational Site Number :2500003
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Investigational Site Number :2500001
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Investigational Site Number :2500006
      • Nice, Ranska, 06202
        • Investigational Site Number :2500007
      • Paris, Ranska, 75013
        • Investigational Site Number :2500002
      • Paris, Ranska, 75015
        • Investigational Site Number :2500010
      • Tours, Ranska, 37044
        • Investigational Site Number :2500011

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Pompen tautia sairastava potilas, joka on aiemmin suorittanut avalglukosidaasi alfa -tutkimusten tutkimuksen EFC14028, LTS13769 tai ACT14132 Ranskassa.
  • Potilas ja/tai hänen vanhempansa/laillinen huoltajansa on halukas ja kykenevä antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, ja alle 18-vuotias potilas on valmis antamaan suostumuksen, jos hänen katsotaan pystyvän siihen.
  • Potilaan (ja potilaan laillisen huoltajan, jos potilas on alle 18-vuotias) on kyettävä noudattamaan kliinistä protokollaa.
  • Jos potilas on nainen ja on hedelmällisessä iässä, hänellä on oltava negatiivinen raskaustestin tulos [virtsan beeta-ihmisen koriongonadotropiini (β-HCG)] ilmoittautumisen yhteydessä.
  • Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden ja miespotilaiden on harjoitettava todellista raittiutta haluamansa ja tavanomaisen elämäntapansa mukaisesti tai käytettävä kahta hyväksyttävää tehokasta ehkäisymenetelmää.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas, jolla on hengenvaarallinen yliherkkyys (anafylaktinen reaktio) jollekin avalglukosidaasi alfan apuaineista.
  • Potilas osallistuu samanaikaisesti toiseen kliiniseen tutkimushoidon tutkimukseen.
  • Potilaalla on kliinisesti merkittävä orgaaninen sairaus (pompen tautiin liittyviä oireita lukuun ottamatta), mukaan lukien kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, maksa-sappi-, keuhko-, neurologinen tai munuaissairaus tai muu sairaus, vakava rinnakkaissairaus tai lieventävä seikka, joka tutkijan mielipide, estää osallistumisen tutkimukseen tai mahdollisesti vähentää eloonjäämistä.

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avalglukosidaasi alfa
Annostetaan suonensisäisesti joka toinen viikko
Lääke: Avalglukosidaasi alfa (GZ402666)
Lääkemuoto: Steriili lyofilisoitu jauhe Antoreitti: suonensisäinen (IV) infuusio
Muut nimet:
  • Nexviadyme®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla oli haittavaikutuksia (AE), hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (TEAE), mukaan lukien infuusioon liittyvät reaktiot (IAR) ja kuolema
Aikaikkuna: Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta
Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuuden minuutin kävelytestin arviointi (etäisyys metreinä ja % ennustettu arvo) myöhään alkavan Pompen taudin (LOPD) ja infantiilivaiheisen Pompen taudin (IOPD) osallistujille
Aikaikkuna: Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)
Ensisijainen mitta on etäisyys metreinä, jonka osallistuja kävelee tasaisella, kovalla alustalla 6 minuutissa. Kävelty matka metreinä tallennetaan ja vastaava prosentuaalinen ennustettu arvo lasketaan. Mitä suurempi matka (jonka osallistuja pystyi kävelemään 6 minuutissa), sitä suurempi on kestävyys.
Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)
Nopean motorisen toiminnan testin (QMFT) arviointi LOPD-osallistujille
Aikaikkuna: Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)
QMFT on tarkkailijan suorittama testi motorisen toiminnan muutosten arvioimiseksi. QMFT sisältää 16 kohtaa, jotka ovat erityisen vaikeita Pompen tautia sairastaville. Jokainen kohta pisteytetään erikseen 5-pisteen järjestysasteikolla (vaihtelee 0-4, korkeampi pistemäärä osoitti parempaa lopputulosta). QMFT:n kokonaispistemäärä saadaan laskemalla yhteen kaikkien kohteiden pisteet ja vaihteli 0:sta (ei pysty suorittamaan motorisia toimintatestejä) 64:ään (normaali lihastoiminta), korkeampi pistemäärä edusti parempaa lopputulosta.
Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)
Keuhkojen toimintakokeet (pakotettu vitaalikapasiteetti [FVC] (ennustettu %), suurin uloshengityspaine / suurin sisäänhengityspaine) pysty- ja makuuasennossa LOPD- ja IOPD-osallistujille
Aikaikkuna: Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)

FVC on tavallinen keuhkojen toimintatesti, jota käytetään hengityslihasten heikkouden määrittämiseen. FVC on ilmamäärä (litroina), joka voidaan väkisin puhaltaa ulos täyden sisäänhengityksen jälkeen pystyasennossa, myös makuuasennossa. Prosenttiosuus ennustetusta FVC:stä = (todellinen FVC-mittaus)/(FVC:n ennustettu arvo) * 100.

Maximum Inspiratory Pressure (MIP) on nopea ja ei-invasiivinen testi sisäänhengityslihasten, ensisijaisesti pallean, voiman mittaamiseksi ja mahdollistaa ventilaation vajaatoiminnan, rajoittavan keuhkosairauden ja hengityslihasten voiman arvioinnin. MIP viittaa siihen, kuinka suuren ilmanpainevoiman henkilö luo hengittämällä suun kautta mahdollisimman voimakkaasti.

Maximum Expiratory Pressure (MEP) on nopea ja ei-invasiivinen testi, jolla mitataan uloshengityslihasten, ensisijaisesti pallean, voimaa, ja se mahdollistaa ventilaation vajaatoiminnan, rajoittavan keuhkosairauden ja hengityslihasten voiman arvioinnin. MEP on suurempi paine, joka syntyy maksimaalisen uloshengityksen aikana.
Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)
Elämänlaadun arviointi: 12 kohdan lyhyt terveyskysely (SF-12) LOPD:n osallistujille
Aikaikkuna: Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)
SF-12, 12 kohdan kyselylomake, jota käytettiin terveyteen liittyvän elämänlaadun arvioimiseen osallistujilla, jotka olivat yli 18-vuotiaita seulonnassa/perustilanteessa. SF-12 koostui 12 osasta, jotka luokiteltiin kahdeksaan toiminnan ja hyvinvoinnin osa-alueeseen (ala-asteikkoon): fyysinen toiminta, rooli-fyysinen rooli, emotionaalinen rooli, mielenterveys, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoima ja sosiaalinen toiminta. verkkotunnuksen pisteet vaihtelivat 0:sta (huono terveys) 100:aan (parempi terveys), korkeammat pisteet osoittivat hyvää terveydentilaa. Nämä kahdeksan aluetta tiivistettiin edelleen kahteen yhteenvetopisteeseen, fyysisten komponenttien yhteenvetoon (PCS) ja henkisten komponenttien yhteenvetoon (MCS). Näiden kahden yhteenvetopisteen pistemäärä oli 0 (huono terveys) 100 (parempi terveys), korkeammat pisteet osoittivat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)
Elämänlaadun arviointi: Pompe Disease Symptom Scale (PDSS) -asteikko LOPD:n osallistujille
Aikaikkuna: Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)
24 tunnin palautus PDSS (V1.1) on itsetehtävä kyselylomake, joka on erityisesti suunniteltu ottamaan huomioon LOPD-potilaiden kannalta merkitykselliset oireet. PDSS sisältää 12 kysymystä ja vastauksia asteikolla 0 (ei mitään) 10:een (niin huono kuin voin kuvitella) PDSS-asteikon tiedot analysoidaan erikseen ja yhdistelmänä PDIS-asteikolla.
Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)
Elämänlaadun arviointi: Pompe Disease Impact Scale (PDIS) LOPD:n osallistujille
Aikaikkuna: Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)
24 tunnin palautus-PDIS (V1.2) on itsetehtävä kyselylomake, joka on erityisesti suunniteltu selvittämään LOPD-potilaille tärkeitä sairauksien vaikutuksia. PDIS sisältää 15 kysymystä, joiden asteikot vaihtelevat kysymystyypistä riippuen. PDIS-asteikon tiedot analysoidaan erikseen ja yhdistelmänä PDSS-asteikon kanssa.
Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)
Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory (Pompe-PEDI) -pisteet IOPD:n osallistujille
Aikaikkuna: Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)
Pompe-PEDI koostuu toiminnallisten taitojen asteikosta ja hoitajan avustusasteikosta. Molemmilla asteikoilla on 3 aluetta: itsehoito; liikkuvuus; ja sosiaalinen toiminta. Liikkuvuusalue valittiin mittaamaan liikkuvuuden muutosta, joka on seurausta lihasvoiman muutoksista. Verkkotunnus koostuu 160 liikkuvuudesta.
Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)
PedsQL-pisteet IOPD-osallistujille
Aikaikkuna: Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)

23 kohdan PedsQL Generic Core Scale sisältää 4 alaasteikkoa, mukaan lukien fyysiset, tunne-, koulu- ja sosiaaliset toiminnot. Pisteet muunnetaan asteikolla 0-100, korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQOL:ia.

Vauvanvaakaa ei käytetä, koska se on 24 kuukauden ikään asti ja potilaat ovat nyt sitä vanhempia.
Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)
Vasemman kammion massaindeksin (LVMI) Z-pisteet IOPD:n osallistujilla
Aikaikkuna: Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)
Vasemman kammion massaindeksi (LVMI), joka vastaa keskimääräistä ikäkohtaista LVMI:tä plus 2 standardipoikkeamaa.
Opintoihin ilmoittautumisesta viimeiseen opintokäyntiin/puhelinkontaktiin, enintään 2 vuotta ja 6 kuukautta (ilmoittautuessa ja 6 kuukauden välein)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 11. heinäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 16. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. joulukuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 20. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 28. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTA17333
  • 2021-002590-26 (EudraCT-numero)
  • U1111-1266-5434 (Rekisterin tunniste: ICTRP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II

Kliiniset tutkimukset Avalglukosidaasi alfa (GZ402666)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Morocco

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa