Avalglucosidase Alfa French Access efter rättegång för deltagare med Pompes sjukdom (PTA Avalglucosidase)

Inklusionskriterier:

• Patient med Pompes sjukdom som tidigare har genomfört studie EFC14028, LTS13769 eller ACT14132 av avalglucosidas alfa-studier i Frankrike.
• Patienten och/eller dennes förälder/vårdnadshavare är villig och kan ge ett undertecknat informerat samtycke, och patienten, om <18 år, är villig att ge samtycke om han bedöms kunna göra det.
• Patienten (och patientens vårdnadshavare om patienten är <18 år) måste ha förmågan att följa det kliniska protokollet.
• Patienten, om hon är kvinna och i fertil ålder, måste ha ett negativt graviditetstestresultat [urin beta-humant koriongonadotropin (β-HCG)] vid inskrivningen.
• Sexuellt aktiva kvinnliga patienter i fertil ålder och manliga patienter måste utöva sann abstinens i linje med sin föredragna och vanliga livsstil eller att använda två acceptabla effektiva preventivmetoder.

Exklusions kriterier:

• Patient med livshotande överkänslighet (anafylaktisk reaktion) mot något av avalglucosidase alfas hjälpämnen.
• Patienten deltar samtidigt i en annan klinisk studie av prövningsbehandling.
• Patienten har kliniskt signifikant organisk sjukdom (med undantag för symtom relaterade till Pompes sjukdom), inklusive kliniskt signifikanta kardiovaskulära, hepatobiliära, lung-, neurologiska eller njursjukdomar, eller annat medicinskt tillstånd, allvarlig interkurrent sjukdom eller förmildrande omständighet som, i utredarens åsikt, utesluter deltagande i studien eller minskar potentiellt överlevnaden.

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i en klinisk prövning.