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폼페병 참가자를 위한 Avalglucosidase Alfa French 시험 후 액세스(PTA Avalglucosidase)

2026년 9월 4일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company

이전에 프랑스에서 Avalglucosidase 개발 연구에 참여했던 폼페병 환자의 장기 안전성 및 효능에 대한 프랑스 다기관 4상 오픈 라벨 연장 연구

이 장기적인 공개 라벨 안전성 및 효능 연구는 EFC14028, LTS13769 또는 ACT14132 연구를 완료한 프랑스의 폼페병 환자에게 아발글루코시다아제 알파를 사용한 효소 대체 요법(ERT)에 대한 후속 조치 및 시험 후 접근을 제공하기 위한 것입니다. 시판 승인부터 프랑스에서 avalglucosidase alfa 상환까지 또는 2023년 5월 중 먼저 도래하는 시점까지.

- 연구 방문 빈도: 2주마다

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

치료기간 약 16개월

연구 유형

중재적

등록 (실제)

17

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Bordeaux, 프랑스, 33000
        • Investigational Site Number : 2500004
      • Brest, 프랑스, 29609
        • Investigational Site Number : 2500005
      • Clermont-Ferrand, 프랑스, 63000
        • Investigational Site Number : 2500008
      • Lille, 프랑스, 59037
        • Investigational Site Number : 2500009
      • Lyon, 프랑스, 69003
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Marseille, 프랑스, 13385
        • Investigational Site Number : 2500001
      • Nantes, 프랑스, 44093
        • Investigational Site Number : 2500006
      • Nice, 프랑스, 06200
        • Investigational Site Number : 2500007
      • Paris, 프랑스, 75013
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Investigational Site Number : 2500010
      • Tours, 프랑스, 37044
        • Investigational Site Number : 2500011

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 이전에 프랑스에서 아발글루코시다제 알파 연구의 EFC14028, LTS13769 또는 ACT14132 연구를 완료한 폼페병 환자.
  • 환자 및/또는 부모/법적 보호자는 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력이 있으며, 18세 미만인 환자는 그렇게 할 수 있다고 판단되는 경우 동의를 제공할 의향이 있습니다.
  • 환자(및 환자가 18세 미만인 경우 환자의 법적 보호자)는 임상 프로토콜을 준수할 수 있어야 합니다.
  • 여성이고 가임 가능성이 있는 환자는 등록 시 음성 임신 테스트 결과[소변 베타-인간 융모성 성선 자극 호르몬(β-HCG)]가 있어야 합니다.
  • 가임기의 성적으로 활동적인 여성 환자와 남성 환자는 자신이 선호하고 일상적인 생활 방식에 따라 진정한 금욕을 실천하거나 2가지 허용 가능한 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.

제외 기준:

  • avalglucosidase alfa의 부형제 중 하나에 생명을 위협하는 과민증(아나필락시스 반응)이 있는 환자.
  • 환자는 연구 치료의 또 다른 임상 연구에 동시에 참여하고 있습니다.
  • 환자가 임상적으로 유의한 심혈관, 간담도, 폐, 신경계 또는 신장 질환 또는 기타 의학적 상태, 심각한 병발성 질환 또는 참작할 수 있는 상황을 포함하여 임상적으로 유의한 기질적 질병(폼페병과 관련된 증상 제외)을 가지고 있습니다. 조사자의 의견, 연구 참여를 배제하거나 잠재적으로 생존을 감소시킵니다.

위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Avalglucosidase 알파
격주로 정맥 주사
의약품: Avalglucosidase 알파(GZ402666)
제형: 멸균 동결건조 분말 투여 경로: 정맥내(IV) 주입
다른 이름들:
  • 넥스비아다임®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
Number of participants with adverse events (AE), treatment-emergent adverse events (TEAE), including infusion associated reactions (IAR) and death
기간: From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months
From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Assessment of six-minute walk test (distance in meters and % predicted value) for late-onset Pompe disease (LOPD) and infantile-onset Pompe disease (IOPD) participants
기간: From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
The primary measurement is the distance in meters walked by the participant on a flat, hard surface in 6 minutes. The distance walked in meters will be recorded and the corresponding percent predicted value will be calculated. The greater the distance (that a participant could walk in 6 minutes), the greater the endurance.
From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
Assessment of quick motor function test (QMFT) for LOPD participants
기간: From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
The QMFT is an observer administered test to evaluate changes in motor function. QMFT comprises of 16 items specifically difficult for participants with Pompe disease. Each item is scored separately on a 5-point ordinal scale (ranged from 0 to 4, higher score indicated better outcome). Total QMFT score is obtained by adding the scores of all items and ranged from 0 (unable to perform motor function tests) to 64 (normal muscle function), higher score represented better outcome.
From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
Pulmonary function tests (forced vital capacity [FVC] (% predicted), maximum expiratory pressure/maximum inspiratory pressure) in upright and supine positions for LOPD and IOPD participants
기간: From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)

FVC is a standard pulmonary function test used to quantify respiratory muscle weakness. FVC is the volume of air (in liters) that can be forcibly blown out after full inspiration in the upright position, also tested in supine position. Percent of predicted FVC = (actual FVC measurement)/(predicted value of FVC) * 100.

Maximum Inspiratory Pressure (MIP) is a quick and non-invasive test to measure strength of inspiratory muscles, primarily diaphragm, and allows for assessment of ventilatory failure, restrictive lung disease and respiratory muscle strength. MIP refers to how much air pressure force an individual creates by inhaling through the mouth as hard as possible.

Maximum Expiratory Pressure (MEP) is a quick and non-invasive test to measure strength of expiratory muscles, primarily diaphragm, and allows for assessment of ventilatory failure, restrictive lung disease and respiratory muscle strength. MEP is the greater pressure generated during maximal expiration.
From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
Quality of life evaluation: 12-item short form health survey (SF-12) for LOPD participants
기간: From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
SF-12, a 12 item-questionnaire, used to assess health-related quality of life in participants aged >=18 years at screening/baseline. SF-12 consisted of 12 items, which were categorized into eight domains (subscales) of functioning and well-being: physical functioning, role-physical, role emotional, mental health, bodily pain, general health, vitality and social functioning, with each domain score ranged from 0 (poor health) to 100 (better health), higher scores indicated good health condition. These eight domains were further summarized into 2 summary scores, physical component summary (PCS) and mental component summary (MCS). The score range for each of these 2 summary scores was from 0 (poor health) to 100 (better health), higher scores indicated a better health-related quality of life.
From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
Quality of life evaluation: Pompe Disease Symptom Scale (PDSS) for LOPD participants
기간: From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
The 24-hour recall PDSS (V1.1) is a self-administered questionnaires specifically designed to capture the symptoms impacts relevant to patients with LOPD. The PDSS includes 12 questions with responses on a scale from 0 (none) to 10 (as bad as I can imagine) The data from PDSS scale will be analyzed separately and as a composite with PDIS scale.
From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
Quality of life evaluation: Pompe Disease Impact Scale (PDIS) for LOPD participants
기간: From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
The 24-hour recall PDIS (V1.2) is a self-administered questionnaires specifically designed to capture disease impacts relevant to patients with LOPD. The PDIS includes 15 questions with varying scales implemented depending on question type. The data from PDIS scale will be analyzed separately and as a composite with PDSS scale.
From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory (Pompe-PEDI) score for IOPD participants
기간: From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
The Pompe-PEDI consists of a Functional Skills Scale and a Caregiver Assistance Scale. Both scales have 3 domains: self-care; mobility; and social function. The Mobility Domain was selected to measure change in mobility secondary to changes in muscle strength. The domain consists of 160 mobility items.
From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
PedsQL score for IOPD participants
기간: From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)

The 23item PedsQL Generic Core Scale encompasses 4 subscales including physical, emotional, school, and social functionings. Scores are transformed to a 0-100 scale, higher scores indicate better HRQOL.

Infant scale will not be used since this is a scale for up to 24 months of age and patients are older now than that.
From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
Left Ventricular Mass Index (LVMI) Z-score in IOPD participants
기간: From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)
Left Ventricular Mass Index (LVMI) equivalent to mean age specific LVMI plus 2 standard deviations.
From study enrolment to the final study visit/telephone contact, up to 4 years and 11 months (at enrolment and every 6 months)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Genzyme, a Sanofi Company

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 7월 11일

기본 완료 (추정된)

2027년 6월 30일

연구 완료 (추정된)

2027년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 11월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 12월 7일

처음 게시됨 (실제)

2021년 12월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PTA17333
  • 2021-002590-26 (EudraCT 번호)
  • U1111-1266-5434 (레지스트리 식별자: ICTRP)
  • 2024-514773-22 (레지스트리 식별자: CTIS)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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