Avalglucosidase Alfa French Post-Trial Adgang for deltagere med Pompes sygdom (PTA Avalglucosidase)

Inklusionskriterier:

• Patient med Pompes sygdom, som tidligere har gennemført undersøgelse EFC14028, LTS13769 eller ACT14132 af avalglucosidase alfa undersøgelser i Frankrig.
• Patienten og/eller dennes forælder/værge er villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke, og patienten, hvis den er under 18 år, er villig til at give samtykke, hvis den skønnes at være i stand til det.
• Patienten (og patientens juridiske værge, hvis patienten er <18 år) skal have evnen til at overholde den kliniske protokol.
• Patienten, hvis hun er kvinde og i den fødedygtige alder, skal have et negativt graviditetstestresultat [urin beta-humant choriongonadotropin (β-HCG)] ved indskrivning.
• Seksuelt aktive kvindelige patienter i den fødedygtige alder og mandlige patienter skal praktisere ægte afholdenhed i overensstemmelse med deres foretrukne og sædvanlige livsstil eller bruge 2 acceptable effektive præventionsmetoder.

Ekskluderingskriterier:

• Patient med livstruende overfølsomhed (anafylaktisk reaktion) over for et af avalglucosidase alfas hjælpestoffer.
• Patienten deltager sideløbende i en anden klinisk undersøgelse af forsøgsbehandling.
• Patienten har klinisk signifikant organisk sygdom (med undtagelse af symptomer relateret til Pompes sygdom), herunder klinisk signifikant kardiovaskulær, hepatobiliær, lunge-, neurologisk eller nyresygdom eller anden medicinsk tilstand, alvorlig interkurrent sygdom eller formildende omstændighed, som i efterforskerens udtalelse, udelukker deltagelse i undersøgelsen eller reducerer potentielt overlevelse.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.