Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Avalglucosidase Alfa French Post-Trial Adgang for deltagere med Pompes sygdom (PTA Avalglucosidase)

29. oktober 2025 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En fransk multicenter fase 4 Open Label forlængelsesundersøgelse af langsigtet sikkerhed og effektivitet hos patienter med Pompes sygdom, som tidligere har deltaget i Avalglucosidase-udviklingsstudier i Frankrig

Dette langsigtede åbne sikkerheds- og effektivitetsstudie er beregnet til at følge op og give post-studie adgang til enzymerstatningsterapi (ERT) med avalglucosidase alfa til patienter med Pompes sygdom i Frankrig, som har gennemført undersøgelse EFC14028, LTS13769 eller ACT14132 , fra markedstilladelse til refusion af avalglucosidase alfa i Frankrig eller indtil maj 2023, alt efter hvad der kommer først.

- Studiebesøgsfrekvens: hver 2. uge

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Behandlingsvarighed ca. 16 måneder

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Investigational Site Number : 2500004
      • Brest, Frankrig, 29609
        • Investigational Site Number : 2500005
      • Clermont-Ferrand, Frankrig, 63000
        • Investigational Site Number : 2500008
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Investigational Site Number : 2500009
      • Lyon, Frankrig, 69003
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Investigational Site Number : 2500001
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Investigational Site Number : 2500006
      • Nice, Frankrig, 06200
        • Investigational Site Number : 2500007
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Investigational Site Number : 2500010
      • Tours, Frankrig, 37044
        • Investigational Site Number : 2500011

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient med Pompes sygdom, som tidligere har gennemført undersøgelse EFC14028, LTS13769 eller ACT14132 af avalglucosidase alfa undersøgelser i Frankrig.
  • Patienten og/eller dennes forælder/værge er villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke, og patienten, hvis den er under 18 år, er villig til at give samtykke, hvis den skønnes at være i stand til det.
  • Patienten (og patientens juridiske værge, hvis patienten er <18 år) skal have evnen til at overholde den kliniske protokol.
  • Patienten, hvis hun er kvinde og i den fødedygtige alder, skal have et negativt graviditetstestresultat [urin beta-humant choriongonadotropin (β-HCG)] ved indskrivning.
  • Seksuelt aktive kvindelige patienter i den fødedygtige alder og mandlige patienter skal praktisere ægte afholdenhed i overensstemmelse med deres foretrukne og sædvanlige livsstil eller bruge 2 acceptable effektive præventionsmetoder.

Ekskluderingskriterier:

  • Patient med livstruende overfølsomhed (anafylaktisk reaktion) over for et af avalglucosidase alfas hjælpestoffer.
  • Patienten deltager sideløbende i en anden klinisk undersøgelse af forsøgsbehandling.
  • Patienten har klinisk signifikant organisk sygdom (med undtagelse af symptomer relateret til Pompes sygdom), herunder klinisk signifikant kardiovaskulær, hepatobiliær, lunge-, neurologisk eller nyresygdom eller anden medicinsk tilstand, alvorlig interkurrent sygdom eller formildende omstændighed, som i efterforskerens udtalelse, udelukker deltagelse i undersøgelsen eller reducerer potentielt overlevelse.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Avalglucosidase alfa
Indgives intravenøst ​​hver anden uge
Medicin: Avalglucosidase alfa (GZ402666)
Lægemiddelform: Sterilt frysetørret pulver Indgivelsesvej: intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • Nexviadyme®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger (AE), behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE), inklusive infusionstilknyttede reaktioner (IAR) og dødsfald
Tidsramme: Fra studiestart til sidste studiebesøg/telefonkontakt, op til 4 år og 3 måneder
Fra studiestart til sidste studiebesøg/telefonkontakt, op til 4 år og 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af seks-minutters gangtest (distance i meter og % forventet værdi) for deltagere med sen-debut Pompe-sygdom (LOPD) og infantil-debut Pompe-sygdom (IOPD)
Tidsramme: Fra studieindskrivning til den endelige studiebesøg/telefonkontakt, op til 4 år og 3 måneder (ved indskrivning og hver 6. måned)
Den primære måling er den distance i meter, som deltageren går på en flad, hård overflade på 6 minutter. Den tilbagelagte distance i meter vil blive registreret, og den tilsvarende procentvise forudsagte værdi vil blive beregnet. Jo længere distance (som en deltager kunne gå på 6 minutter), jo større udholdenhed.
Fra studieindskrivning til den endelige studiebesøg/telefonkontakt, op til 4 år og 3 måneder (ved indskrivning og hver 6. måned)
Vurdering af hurtig motorfunktionstest (QMFT) for LOPD-deltagere
Tidsramme: Fra studiestart til den sidste studiebesøg/telefonkontakt, op til 4 år og 3 måneder (ved tilmelding og hver 6. måned)
QMFT er en observeradministreret test til vurdering af ændringer i motorfunktion. QMFT består af 16 elementer, der er specifikt vanskelige for deltagere med Pompe-sygdom. Hvert element scores separat på en 5-punkts ordinær skala (spænder fra 0 til 4, hvor højere score indikerer bedre resultat). Den samlede QMFT-score opnås ved at lægge scorerne for alle elementer sammen og spænder fra 0 (ikke i stand til at udføre motorfunktionstest) til 64 (normal muskel funktion), hvor højere score repræsenterer bedre resultat.
Fra studiestart til den sidste studiebesøg/telefonkontakt, op til 4 år og 3 måneder (ved tilmelding og hver 6. måned)
Lungefunktionstest (tvunget vitalkapacitet [FVC] (% forventet), maksimalt ekspiratorisk tryk/maksimalt inspiratorisk tryk) i oprejst og liggende stilling for LOPD- og IOPD-deltagere
Tidsramme: Fra studiestart til den endelige studieundersøgelse/telefonkontakt, op til 4 år og 3 måneder (ved tilmelding og hver 6. måned)

FVC er en standard lungefunktionstest, der bruges til at kvantificere svækkelse af åndedrætsmusklerne. FVC er mængden af luft (i liter), der kan blæses kraftigt ud efter fuld indånding i opretstående stilling, også testet i liggende stilling. Procentdel af forventet FVC = (faktisk FVC-måling)/(forventet værdi af FVC) * 100.

Maksimal inspiratorisk tryk (MIP) er en hurtig og ikke-invasiv test til at måle styrken af inspiratoriske muskler, primært diafragma, og gør det muligt at vurdere respirationssvigt, restriktiv lunge sygdom og åndedrætsmuskelstyrke. MIP refererer til hvor meget lufttryk en person skaber ved at indånde gennem munden så hårdt som muligt.

Maksimal ekspiratorisk tryk (MEP) er en hurtig og ikke-invasiv test til at måle styrken af ekspiratoriske muskler, primært diafragma, og gør det muligt at vurdere respirationssvigt, restriktiv lunge sygdom og åndedrætsmuskelstyrke. MEP er det højeste tryk, der genereres under maksimal udånding.
Fra studiestart til den endelige studieundersøgelse/telefonkontakt, op til 4 år og 3 måneder (ved tilmelding og hver 6. måned)
Vurdering af livskvalitet: 12-punkts kortform sundhedsundersøgelse (SF-12) for LOPD-deltagere
Tidsramme: Fra undersøgelsens tilmelding til den endelige undersøgelseskontakt/telefonsamtale, op til 4 år og 3 måneder (ved tilmelding og hver 6. måned)
SF-12, et spørgeskema med 12 emner, anvendt til at vurdere helbredsrelateret livskvalitet hos deltagere i alderen >=18 år ved screening/baseline. SF-12 bestod af 12 emner, som var kategoriseret i otte domæner (subskalaer) for funktion og trivsel: fysisk funktion, rolle-fysisk, rolle-følelsesmæssig, mental sundhed, kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet og social funktion, hvor hvert domænes score varierede fra 0 (dårlig sundhed) til 100 (bedre sundhed), hvor højere score indikerede god sundhedstilstand. Disse otte domæner blev yderligere opsummeret i 2 sammendragsscore, fysisk komponent sammendrag (PCS) og mental komponent sammendrag (MCS). Scoreområdet for hver af disse 2 sammendragsscore var fra 0 (dårlig sundhed) til 100 (bedre sundhed), hvor højere score indikerede en bedre helbredsrelateret livskvalitet.
Fra undersøgelsens tilmelding til den endelige undersøgelseskontakt/telefonsamtale, op til 4 år og 3 måneder (ved tilmelding og hver 6. måned)
Evaluering af livskvalitet: Pompe-sygdomssymptom-skala (PDSS) for LOPD-deltagere
Tidsramme: Fra studiestart til den endelige studieundersøgelse/telefonkontakt, op til 4 år og 3 måneder (ved indskrivning og hver 6. måned)
Den 24-timers tilbagekaldelse PDSS (V1.1) er et selvadministreret spørgeskema specifikt designet til at indfange de symptompåvirkninger, der er relevante for patienter med LOPD. PDSS inkluderer 12 spørgsmål med svar på en skala fra 0 (ingen) til 10 (så slemt som jeg kan forestille mig). Data fra PDSS-skalaen vil blive analyseret separat og som en sammensat score med PDIS-skalaen.
Fra studiestart til den endelige studieundersøgelse/telefonkontakt, op til 4 år og 3 måneder (ved indskrivning og hver 6. måned)
Evaluering af livskvalitet: Pompe-sygdommens indflydelsesskala (PDIS) for LOPD-deltagere
Tidsramme: Fra studiestart til den afsluttende studiebesøg/telefonkontakt, op til 4 år og 3 måneder (ved indmelding og hver 6. måned)
Den 24-timers tilbagekaldelses PDIS (V1.2) er et selvadministreret spørgeskema specifikt designet til at indfange sygdomskonsekvenser relevante for patienter med LOPD. PDIS inkluderer 15 spørgsmål med varierende skalaer implementeret afhængigt af spørgsmålstype. Data fra PDIS-skalaen vil blive analyseret separat og som en sammensat med PDSS-skalaen.
Fra studiestart til den afsluttende studiebesøg/telefonkontakt, op til 4 år og 3 måneder (ved indmelding og hver 6. måned)
Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory (Pompe-PEDI) score for IOPD-deltagere
Tidsramme: Fra studiestart til den sidste studiekontakt/telefonsamtale, op til 4 år og 3 måneder (ved start og hver 6. måned)
Pompe-PEDI består af en Funktionsfærdighedsskala og en Omsorgsgiverassistentskala. Begge skalaer har 3 domæner: egenomsorg; mobilitet; og social funktion. Mobilitetsdomænet blev valgt til at måle ændringer i mobilitet som følge af ændringer i muskelstyrke. Domænet består af 160 mobilitetsposter.
Fra studiestart til den sidste studiekontakt/telefonsamtale, op til 4 år og 3 måneder (ved start og hver 6. måned)
PedsQL-score for IOPD-deltagere
Tidsramme: Fra studieindskrivning til den endelige studiebesøg/telefonkontakt, op til 4 år og 3 måneder (ved indskrivning og hver 6. måned)

Den 23-element PedsQL generiske kerneskala omfatter 4 subskalaer, herunder fysisk, følelsesmæssig, skole- og social funktionsevne. Score omdannes til en 0-100 skala, hvor højere score indikerer bedre HRQOL.

Spændeskalaen vil ikke blive anvendt, da dette er en skala for op til 24 måneders alderen, og patienterne er nu ældre end det.
Fra studieindskrivning til den endelige studiebesøg/telefonkontakt, op til 4 år og 3 måneder (ved indskrivning og hver 6. måned)
Venstre ventrikelmasseindeks (LVMI) Z-score hos IOPD-deltagere
Tidsramme: Fra studieindskrivning til den afsluttende studiekontakt/telefonsamtale, op til 4 år og 3 måneder (ved indskrivning og hver 6. måned)
Left Ventricular Mass Index (LVMI) equivalent to mean age specific LVMI plus 2 standard deviations.
Fra studieindskrivning til den afsluttende studiekontakt/telefonsamtale, op til 4 år og 3 måneder (ved indskrivning og hver 6. måned)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. juli 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. december 2021

Først opslået (Faktiske)

20. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

31. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTA17333
  • 2021-002590-26 (EudraCT nummer)
  • U1111-1266-5434 (Registry Identifier: ICTRP)
  • 2024-514773-22 (Registry Identifier: CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Avalglucosidase alfa (GZ402666)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner