Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Awalglukozydaza Alfa French Dostęp po badaniu dla uczestników z chorobą Pompego (PTA Awalglukozydaza)

26 września 2023 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Francuskie, wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone fazy 4 dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z chorobą Pompego, którzy wcześniej brali udział w badaniach rozwoju awalglukozydazy we Francji

To długoterminowe, otwarte badanie dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności ma na celu obserwację i zapewnienie dostępu po okresie próbnym do enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) z awalglukozydazą alfa u pacjentów z chorobą Pompego we Francji, którzy ukończyli badanie EFC14028, LTS13769 lub ACT14132 , od dopuszczenia do obrotu do momentu refundacji awalglukozydazy alfa we Francji lub do maja 2023 r., w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

- Częstotliwość wizyt studyjnych: co 2 tygodnie

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania leczenia około 16 miesięcy

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Brest, Francja, 29609
        • Investigational Site Number :2500005
      • Clermont-Ferrand, Francja, 63000
        • Investigational Site Number :2500008
      • Lille, Francja, 59037
        • Investigational Site Number :2500009
      • Lyon, Francja, 69003
        • Investigational Site Number :2500003
      • Marseille, Francja, 13385
        • Investigational Site Number :2500001
      • Nantes, Francja, 44093
        • Investigational Site Number :2500006
      • Nice, Francja, 06202
        • Investigational Site Number :2500007
      • Paris, Francja, 75013
        • Investigational Site Number :2500002
      • Paris, Francja, 75015
        • Investigational Site Number :2500010
      • Tours, Francja, 37044
        • Investigational Site Number :2500011

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent z chorobą Pompego, który wcześniej ukończył badania EFC14028, LTS13769 lub ACT14132 dotyczące awalglukozydazy alfa we Francji.
  • Pacjent i/lub jego rodzic/opiekun prawny jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej, a pacjent, jeśli ma mniej niż 18 lat, jest skłonny wyrazić zgodę, jeśli zostanie uznany za zdolnego do tego.
  • Pacjent (oraz jego opiekun prawny, jeśli pacjent ma <18 lat) musi posiadać umiejętność przestrzegania protokołu klinicznego.
  • Pacjentka, jeśli jest kobietą i może zajść w ciążę, musi mieć ujemny wynik testu ciążowego [beta-ludzka gonadotropina kosmówkowa w moczu (β-HCG)] w momencie rejestracji.
  • Aktywne seksualnie pacjentki w wieku rozrodczym oraz pacjenci płci męskiej zobowiązani są do przestrzegania prawdziwej abstynencji zgodnie z preferowanym i zwyczajowym stylem życia lub do stosowania 2 akceptowalnych skutecznych metod antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent z zagrażającą życiu nadwrażliwością (reakcją anafilaktyczną) na jedną z substancji pomocniczych awalglukozydazy alfa.
  • Pacjent jednocześnie uczestniczy w innym badaniu klinicznym leczenia eksperymentalnego.
  • U pacjenta występuje klinicznie istotna choroba organiczna (z wyjątkiem objawów związanych z chorobą Pompego), w tym istotna klinicznie choroba układu krążenia, wątroby i dróg żółciowych, płuc, neurologiczna lub nerek lub inna choroba, poważna choroba współistniejąca lub okoliczność łagodząca, która w opinii Badacza, wyklucza udział w badaniu lub potencjalnie zmniejsza przeżywalność.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Awalglukozydaza alfa
Podawany dożylnie co drugi tydzień
Lek: Awalglukozydaza alfa (GZ402666)
Postać farmaceutyczna: Jałowy liofilizowany proszek. Droga podania: infuzja dożylna (IV).
Inne nazwy:
  • Nexviadyme®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), w tym reakcjami związanymi z infuzją (IAR) i zgonami
Ramy czasowe: Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy
Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena testu 6-minutowego marszu (odległość w metrach i % wartości przewidywanej) dla uczestników z późną postacią choroby Pompego (LOPD) i dziecięcą chorobą Pompego (IOPD)
Ramy czasowe: Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)
Podstawowym pomiarem jest dystans w metrach pokonany przez uczestnika po płaskiej, twardej powierzchni w ciągu 6 minut. Przebyta odległość w metrach zostanie zarejestrowana i obliczona zostanie odpowiednia procentowa przewidywana wartość. Im większy dystans (który uczestnik mógł przejść w 6 minut), tym większa wytrzymałość.
Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)
Ocena szybkiego testu funkcji motorycznych (QMFT) dla uczestników LOPD
Ramy czasowe: Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)
QMFT to test przeprowadzany przez obserwatora w celu oceny zmian funkcji motorycznych. QMFT składa się z 16 pozycji szczególnie trudnych dla uczestników z chorobą Pompego. Każda pozycja jest oceniana osobno na 5-stopniowej skali porządkowej (w zakresie od 0 do 4, wyższy wynik oznacza lepszy wynik). Całkowity wynik QMFT uzyskuje się poprzez dodanie wyników ze wszystkich pozycji i mieści się w zakresie od 0 (brak możliwości wykonywania testów funkcji motorycznych) do 64 (prawidłowa funkcja mięśni), wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)
Testy czynnościowe płuc (natężona pojemność życiowa [FVC] (% wartości należnej), maksymalne ciśnienie wydechowe/maksymalne ciśnienie wdechowe) w pozycji pionowej i leżącej dla uczestników LOPD i IOPD
Ramy czasowe: Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)

FVC to standardowy test czynnościowy płuc stosowany do ilościowego określenia osłabienia mięśni oddechowych. FVC to objętość powietrza (w litrach), którą można wydmuchać na siłę po pełnym wdechu w pozycji pionowej, badana również w pozycji leżącej. Procent przewidywanego FVC = (rzeczywisty pomiar FVC)/(przewidywana wartość FVC) * 100.

Maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP) jest szybkim i nieinwazyjnym badaniem służącym do pomiaru siły mięśni wdechowych, głównie przepony, i pozwala na ocenę niewydolności oddechowej, restrykcyjnej choroby płuc oraz siły mięśni oddechowych. MIP odnosi się do tego, jaką siłę ciśnienia powietrza tworzy dana osoba, wdychając przez usta tak mocno, jak to możliwe.

Maksymalne ciśnienie wydechowe (MEP) jest szybkim i nieinwazyjnym badaniem służącym do pomiaru siły mięśni wydechowych, głównie przepony, i pozwala na ocenę niewydolności oddechowej, restrykcyjnej choroby płuc oraz siły mięśni oddechowych. MEP to większe ciśnienie generowane podczas maksymalnego wydechu.
Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)
Ocena jakości życia: 12-punktowa krótka ankieta dotycząca stanu zdrowia (SF-12) dla uczestników LOPD
Ramy czasowe: Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)
SF-12, kwestionariusz składający się z 12 pozycji, używany do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem u uczestników w wieku >=18 lat w momencie badania przesiewowego/początkowego. SF-12 składał się z 12 pozycji, które podzielono na osiem domen (podskal) funkcjonowania i dobrostanu: funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, rola emocjonalna, zdrowie psychiczne, ból cielesny, ogólny stan zdrowia, witalność i funkcjonowanie społeczne, z każdym wynik domeny mieścił się w zakresie od 0 (słaby stan zdrowia) do 100 (lepszy stan zdrowia), wyższe wyniki wskazywały na dobry stan zdrowia. Te osiem domen zostało dalej podsumowanych w 2 sumarycznych wynikach, podsumowaniu komponentu fizycznego (PCS) i podsumowaniu komponentu psychicznego (MCS). Zakres wyników dla każdego z tych 2 wyników sumarycznych wynosił od 0 (zły stan zdrowia) do 100 (lepszy stan zdrowia), przy czym wyższe wyniki wskazywały na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)
Ocena jakości życia: Skala objawów choroby Pompego (PDSS) dla uczestników LOPD
Ramy czasowe: Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)
24-godzinny PDSS (wersja 1.1) to kwestionariusze do samodzielnego wypełniania, zaprojektowane specjalnie w celu uchwycenia wpływu objawów istotnych dla pacjentów z LOPD. PDSS zawiera 12 pytań z odpowiedziami w skali od 0 (brak) do 10 (tak źle, jak sobie wyobrażam). Dane ze skali PDSS będą analizowane oddzielnie oraz jako połączenie ze skalą PDIS.
Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)
Ocena jakości życia: Skala wpływu choroby Pompego (PDIS) dla uczestników LOPD
Ramy czasowe: Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)
24-godzinny kwestionariusz PDIS (V1.2) to samodzielnie wypełniane kwestionariusze zaprojektowane specjalnie w celu uchwycenia wpływu choroby na pacjentów z LOPD. PDIS zawiera 15 pytań z różnymi skalami realizowanymi w zależności od typu pytania. Dane ze skali PDIS będą analizowane oddzielnie oraz jako połączenie ze skalą PDSS.
Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)
Wynik Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory (Pompe-PEDI) dla uczestników IOPD
Ramy czasowe: Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)
Pompe-PEDI składa się ze Skali Umiejętności Funkcjonalnych i Skali Pomocy Opiekuna. Obie skale mają 3 domeny: dbanie o siebie; Mobilność; i funkcję społeczną. Domena mobilności została wybrana do pomiaru zmiany mobilności wtórnej do zmian w sile mięśni. Domena składa się ze 160 elementów mobilności.
Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)
Wynik PedsQL dla uczestników IOPD
Ramy czasowe: Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)

Ogólna skala podstawowa PedsQL składająca się z 23 pozycji obejmuje 4 podskale obejmujące funkcjonowanie fizyczne, emocjonalne, szkolne i społeczne. Wyniki są przekształcane na skalę 0-100, wyższe wyniki oznaczają lepszą HRQOL.

Waga niemowlęca nie będzie używana, ponieważ jest to waga do 24 miesiąca życia, a pacjenci są już starsi.
Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)
Wskaźnik masy lewej komory (LVMI) Z-score u uczestników IOPD
Ramy czasowe: Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)
Wskaźnik masy lewej komory (LVMI) równoważny średniemu wskaźnikowi LVMI specyficznemu dla wieku plus 2 odchylenia standardowe.
Od rejestracji do badania do ostatniej wizyty studyjnej/kontaktu telefonicznego, do 2 lat i 6 miesięcy (przy zapisie i co 6 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTA17333
  • 2021-002590-26 (Numer EudraCT)
  • U1111-1266-5434 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Awalglukozydaza alfa (GZ402666)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Macedonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj