Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Avalglukosidáza Alfa French Post-trial přístup pro účastníky s Pompeho chorobou (PTA avalglukosidáza)

29. října 2025 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Francouzská multicentrická otevřená rozšiřující studie fáze 4 o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti u pacientů s Pompeho chorobou, kteří se dříve účastnili studií vývoje avalglukosidázy ve Francii

Tato dlouhodobá otevřená studie bezpečnosti a účinnosti je určena k následnému sledování a poskytování přístupu k enzymatické substituční terapii (ERT) avalglukosidázou alfa pacientům s Pompeho chorobou ve Francii, kteří dokončili studii EFC14028, LTS13769 nebo ACT14132, po skončení zkoušky. od registrace až do proplacení avalglukosidázy alfa ve Francii nebo do května 2023, podle toho, co nastane dříve.

- Frekvence studijních návštěv: každé 2 týdny

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Délka léčby cca 16 měsíců

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

17

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • Investigational Site Number : 2500004
      • Brest, Francie, 29609
        • Investigational Site Number : 2500005
      • Clermont-Ferrand, Francie, 63000
        • Investigational Site Number : 2500008
      • Lille, Francie, 59037
        • Investigational Site Number : 2500009
      • Lyon, Francie, 69003
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Marseille, Francie, 13385
        • Investigational Site Number : 2500001
      • Nantes, Francie, 44093
        • Investigational Site Number : 2500006
      • Nice, Francie, 06200
        • Investigational Site Number : 2500007
      • Paris, Francie, 75013
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Paris, Francie, 75015
        • Investigational Site Number : 2500010
      • Tours, Francie, 37044
        • Investigational Site Number : 2500011

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient s Pompeho chorobou, který dříve dokončil studii EFC14028, LTS13769 nebo ACT14132 studií avalglukosidázy alfa ve Francii.
  • Pacient a/nebo jeho rodič/zákonný zástupce je ochoten a schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas a pacient, pokud je mu méně než 18 let, je ochoten souhlas poskytnout, bude-li to považován za schopného.
  • Pacient (a jeho zákonný zástupce, pokud je pacientovi <18 let) musí být schopen dodržovat klinický protokol.
  • Pacientka, pokud je žena a je ve fertilním věku, musí mít při zařazení negativní výsledek těhotenského testu [beta-lidský choriový gonadotropin v moči (β-HCG)].
  • Sexuálně aktivní pacientky ve fertilním věku a muži jsou povinni praktikovat skutečnou abstinenci v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem nebo používat 2 přijatelné účinné metody antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient s život ohrožující přecitlivělostí (anafylaktická reakce) na jednu z pomocných látek avalglukosidázy alfa.
  • Pacient se současně účastní další klinické studie hodnocené léčby.
  • Pacient má klinicky významné organické onemocnění (s výjimkou příznaků souvisejících s Pompeho chorobou), včetně klinicky významného kardiovaskulárního, hepatobiliárního, plicního, neurologického nebo renálního onemocnění, nebo jiný zdravotní stav, závažné interkurentní onemocnění nebo polehčující okolnosti, které názoru výzkumníka, vylučuje účast ve studii nebo potenciálně snižuje přežití.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Avalglukosidáza alfa
Podává se intravenózně každý druhý týden
Lék: Avalglukosidáza alfa (GZ402666)
Léková forma: Sterilní lyofilizovaný prášek Způsob podání: intravenózní (IV) infuze
Ostatní jména:
  • Nexviadyme®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE), léčbou vyvolanými nežádoucími účinky (TEAE), včetně reakcí spojených s infuzí (IAR) a úmrtí
Časové okno: Od zápisu do studie do poslední návštěvy/telefonického kontaktu ve studii, až do 4 let a 3 měsíců
Od zápisu do studie do poslední návštěvy/telefonického kontaktu ve studii, až do 4 let a 3 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení testu šestiminutové chůze (vzdálenost v metrech a % předpokládané hodnoty) pro účastníky s pozdní formou Pompeho choroby (LOPD) a infantilní formou Pompeho choroby (IOPD)
Časové okno: Od zařazení do studie do poslední návštěvy/telefonického kontaktu ve studii, až 4 roky a 3 měsíce (při zařazení a každých 6 měsíců)
Primárním měřením je vzdálenost v metrech, kterou účastník ujde na rovném, tvrdém povrchu za 6 minut. Ujetá vzdálenost v metrech bude zaznamenána a bude vypočítána odpovídající procentní hodnota oproti předpokládanému výkonu. Čím větší vzdálenost (kterou účastník ujde za 6 minut), tím větší je vytrvalost.
Od zařazení do studie do poslední návštěvy/telefonického kontaktu ve studii, až 4 roky a 3 měsíce (při zařazení a každých 6 měsíců)
Hodnocení testu rychlé motorické funkce (QMFT) pro účastníky s LOPD
Časové okno: Od zařazení do studie až po poslední návštěvu/telefonický kontakt ve studii, až do 4 let a 3 měsíců (při zařazení a každých 6 měsíců)
QMFT je test administrovaný pozorovatelem k vyhodnocení změn motorických funkcí. QMFT se skládá z 16 položek specificky obtížných pro účastníky s Pompeho chorobou. Každá položka je hodnocena samostatně na ordinální škále od 0 do 4 (vyšší skóre znamenalo lepší výsledek). Celkové QMFT skóre se získá sečtením skóre všech položek a pohybuje se od 0 (neschopnost provést testy motorických funkcí) do 64 (normální svalová funkce), vyšší skóre představovalo lepší výsledek.
Od zařazení do studie až po poslední návštěvu/telefonický kontakt ve studii, až do 4 let a 3 měsíců (při zařazení a každých 6 měsíců)
Testy plicních funkcí (vynucená vitální kapacita [FVC] (% předpokládané), maximální výdechový tlak/maximální nádechový tlak) ve vzpřímené a vleže poloze pro účastníky s LOPD a IOPD
Časové okno: Od zařazení do studie do poslední návštěvy/telefonického kontaktu v rámci studie, až po dobu 4 let a 3 měsíců (při zařazení a každých 6 měsíců)

FVC je standardní test plicních funkcí používaný ke kvantifikaci slabosti dýchacích svalů. FVC představuje objem vzduchu (v litrech), který lze po plném nádechu ve vzpřímené poloze násilně vydechnout, testuje se také v poloze vleže. Procento predikované FVC = (skutečné měření FVC)/(predikovaná hodnota FVC) * 100.

Maximální inspirační tlak (MIP) je rychlý a neinvazivní test k měření síly inspiračních svalů, především bránice, a umožňuje posouzení ventilačního selhání, restriktivního plicního onemocnění a síly dýchacích svalů. MIP označuje, jaký tlak vzduchu jedinec vytvoří při co nejintenzivnějším nádechu ústy.

Maximální expirační tlak (MEP) je rychlý a neinvazivní test k měření síly expiračních svalů, především bránice, a umožňuje posouzení ventilačního selhání, restriktivního plicního onemocnění a síly dýchacích svalů. MEP představuje vyšší tlak generovaný během maximálního výdechu.
Od zařazení do studie do poslední návštěvy/telefonického kontaktu v rámci studie, až po dobu 4 let a 3 měsíců (při zařazení a každých 6 měsíců)
Hodnocení kvality života: 12položkový krátký dotazník o zdraví (SF-12) pro účastníky s LOPD
Časové okno: Od zařazení do studie do poslední návštěvy/telefonického kontaktu v rámci studie, až po dobu 4 let a 3 měsíců (při zařazení a každých 6 měsíců)
SF-12, 12položkový dotazník používaný k posouzení kvality života související se zdravím u účastníků ve věku ≥18 let při screeningu/na výchozím vyšetření. SF-12 se skládal z 12 položek, které byly kategorizovány do osmi domén (subškála) fungování a pohody: fyzické fungování, role-fyzická, role-emocionální, duševní zdraví, tělesná bolest, celkové zdraví, vitalita a sociální fungování, přičemž skóre každé domény se pohybovalo od 0 (špatné zdraví) do 100 (lepší zdraví), vyšší skóre indikovalo dobrou zdravotní kondici. Těchto osm domén bylo dále shrnuto do 2 souhrnných skóre: souhrn fyzické složky (PCS) a souhrn duševní složky (MCS). Rozsah skóre pro každé z těchto 2 souhrnných skóre byl od 0 (špatné zdraví) do 100 (lepší zdraví), vyšší skóre indikovalo lepší kvalitu života související se zdravím.
Od zařazení do studie do poslední návštěvy/telefonického kontaktu v rámci studie, až po dobu 4 let a 3 měsíců (při zařazení a každých 6 měsíců)
Hodnocení kvality života: Pompeho škála příznaků (PDSS) pro účastníky s LOPD
Časové okno: Od zápisu do studie až po poslední návštěvu/telefonický kontakt ve studii, až 4 roky a 3 měsíce (při zápisu a každých 6 měsíců)
Dotazník PDSS (V1.1) pro 24hodinové vyhodnocení je samovyplňovací dotazník speciálně navržený k zachycení dopadů příznaků relevantních pro pacienty s LOPD. Dotazník PDSS obsahuje 12 otázek s odpověďmi na škále od 0 (žádné) do 10 (tak špatné, jak si dokážu představit). Data z PDSS škály budou analyzována samostatně a jako kompozitní celek s PDIS škálou.
Od zápisu do studie až po poslední návštěvu/telefonický kontakt ve studii, až 4 roky a 3 měsíce (při zápisu a každých 6 měsíců)
Hodnocení kvality života: Škála dopadu Pompeho choroby (PDIS) pro účastníky s LOPD
Časové okno: Od zařazení do studie do poslední návštěvy/telefonického kontaktu ve studii, až 4 roky a 3 měsíce (při zařazení a každých 6 měsíců)
24hodinový dotazník PDIS (V1.2) je samovyplňovací dotazník speciálně navržený pro zachycení dopadů onemocnění relevantních pro pacienty s LOPD. PDIS obsahuje 15 otázek s různými škálami implementovanými v závislosti na typu otázky. Data z PDIS škály budou analyzována samostatně a jako kompozitní výsledek společně s PDSS škálou.
Od zařazení do studie do poslední návštěvy/telefonického kontaktu ve studii, až 4 roky a 3 měsíce (při zařazení a každých 6 měsíců)
Skóre Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory (Pompe-PEDI) pro účastníky s IOPD
Časové okno: Od zařazení do studie do poslední návštěvy/telefonického kontaktu ve studii, až 4 roky a 3 měsíce (při zařazení a každých 6 měsíců)
Pompe-PEDI se skládá ze Škály funkčních dovedností a Škály asistence pečovatele. Obě škály mají 3 domény: sebeobsluha; mobilita; a sociální funkce. Doména mobility byla vybrána pro měření změn v mobilitě jako důsledku změn svalové síly. Tato doména se skládá ze 160 položek mobility.
Od zařazení do studie do poslední návštěvy/telefonického kontaktu ve studii, až 4 roky a 3 měsíce (při zařazení a každých 6 měsíců)
Skóre PedsQL pro účastníky s IOPD
Časové okno: Od zařazení do studie do poslední návštěvy/telefonického kontaktu studie, až 4 roky a 3 měsíce (při zařazení a každých 6 měsíců)

23položková škála PedsQL Generic Core zahrnuje 4 subškály včetně fyzického, emocionálního, školního a sociálního fungování. Skóre jsou převedena na škálu 0-100, vyšší skóre indikují lepší HRQOL.

Škála pro kojence nebude použita, jelikož jde o škálu pro věk do 24 měsíců a pacienti jsou nyní starší.
Od zařazení do studie do poslední návštěvy/telefonického kontaktu studie, až 4 roky a 3 měsíce (při zařazení a každých 6 měsíců)
Index hmotnosti levé komory (LVMI) Z-skóre u účastníků s IOPD
Časové okno: Od zařazení do studie do poslední návštěvy/telefonického kontaktu ve studii, až 4 roky a 3 měsíce (při zařazení a každých 6 měsíců)
Index hmotnosti levé komory (LVMI) odpovídající průměrné věkově specifické LVMI plus 2 směrodatné odchylky.
Od zařazení do studie do poslední návštěvy/telefonického kontaktu ve studii, až 4 roky a 3 měsíce (při zařazení a každých 6 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. července 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

20. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

31. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PTA17333
  • 2021-002590-26 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1266-5434 (Identifikátor registru: ICTRP)
  • 2024-514773-22 (Identifikátor registru: CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onemocnění z hromadění glykogenu typu II

Klinické studie na Avalglukosidáza alfa (GZ402666)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit