筋萎縮性側索硬化症患者におけるFAB122（毎日の経口エダラボン）の有効性と安全性を調査するための研究 (ADORE)
筋萎縮性側索硬化症患者における FAB122 の有効性と安全性を調査する多施設無作為化二重盲検プラセボ対照試験
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Dublin、アイルランド
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
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London、イギリス
- King's College London
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Manchester、イギリス
- Manchester MND care centre
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Oxford、イギリス
- John Radcliffe Hospital
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Sheffield、イギリス
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Cagliari、イタリア
- Azienda Ospedaliera Universitaria Cagliari
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Milan、イタリア
- Centro Clinico NeMO
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Milan、イタリア
- University of Milan Medical School
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Milan、イタリア
- University of Torino - Rita Levi Montalcini Department of Neuroscience
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Modena、イタリア
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
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Napoli、イタリア
- Azienda Ospedaliera Universitaria ( A O U ) dell'Università degli studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
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Padua、イタリア
- University of Padua - Azienda Ospedaliera di Padova
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Utrecht、オランダ
- UMC Utrecht
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Estocolmo、スウェーデン
- Karolinska Institutet
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Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Bilbao、スペイン
- Hospital Universitario de Basurto
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Madrid、スペイン
- Hospital San Rafael
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario La Paz-Carlos III
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Málaga、スペイン
- Hospital Regional Universitario Malaga
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Santiago De Compostela、スペイン
- Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
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Sevilla、スペイン
- Hospital Virgen Del Rocio
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Valencia、スペイン
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Berlin、ドイツ
- Universitätsmedizin Berlin
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Dresden、ドイツ
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
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Hannover、ドイツ
- Hannover Medical School
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Ulm、ドイツ
- Universitätsklinikum Ulm
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Lille、フランス
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
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Limoges、フランス
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
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Marseille、フランス
- Centre Hospitalo-Universitaire La Timone
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Montpellier、フランス
- CHU de Montpellier
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Nice、フランス
- CHU NICE
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Paris、フランス
- Hôpital de la Salpétrière
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Tours、フランス
- CHRU de Tours
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Leuven、ベルギー
- University Hospitals Leuven
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Lisboa、ポルトガル
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
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Bydgoszcz、ポーランド
- Centrum Medyczne NEUROMED
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Kraków、ポーランド
- Linden Medical Centre
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Warsaw、ポーランド
- City Clinic SP. z o. o.
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
主な包含基準:
- 18 歳から 80 歳までの年齢 (両方を含む)、男性または女性。
- El Escorial および改訂された Airlie House の ALS 診断基準に基づいた、確定的、可能性が高い、可能性が高い検査室でサポートされている、または可能性のある ALS の診断。
最初の症状*の発症は、無作為化の 24 か月前まで;
*発症日は、患者が次の症状の 1 つまたは複数を報告した日付です。
- 手足の筋力低下
- 言語/嚥下困難
- 呼吸器症状：呼吸困難に気づいた
- スクリーニング訪問時の性別、身長、年齢の予測正常値の70％以上のSVC;
- 最初の症状の発症からスクリーニング訪問までの期間におけるALSFRS-Rスコアの月あたり0.35ポイントから1.5ポイント（両方を含む）の変化;
- -インフォームドコンセントを提供し、治験手順を遵守できる。
主な除外基準:
- 原発性側索硬化症の診断;
- 前頭側頭型認知症の診断;
- 他の神経変性疾患の診断 (例: パーキンソン病、アルツハイマー病);
- 多発神経障害の診断;
- 神経筋力低下のその他の原因;
- -ALSに起因しない重大な肺障害がある、および/または呼吸機能に関するALSの評価を妨げる治療が必要;
- -スクリーニング訪問から6か月以内の静脈内（IV）エダラボンの使用;
- 機械的換気（侵襲的または非侵襲的）に依存するか、スクリーニング時に気管切開が必要です。
- -Cockcroft Gault式で計算された50 mL / min未満のクレアチニンクリアランスによって示される腎障害;
- 被験者は臨床的に重大な肝疾患、肝炎または胆道疾患の病歴を有するか、または被験者はHIV、B型またはC型肝炎のスクリーニング検査で陽性を示しています;
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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48週間後に、筋萎縮性側索硬化症機能評価スケールのベースラインからの変化 - 改訂（ALSFRS -R）スコア。
時間枠：48週間
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改訂された筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度（ALSFRS-R）、最大値は48ポイントであり、より良い結果を表します。
最小値は0であり、結果をより悪い結果を表します。
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48週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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48週と72週間の機能と生存（CAF）の組み合わせ評価。
時間枠：48週間と72週間
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CAFS（機能と生存の併用）は、生存時間とALSFRS-R（ALS機能評価スケール改訂）スコアに関する情報を組み合わせました。 このエンドポイントでは、各被験者の結果がランク付けされました。最悪の被験者の結果は、CAFSスコアが高いほどより良い結果を示すように最低のランク数を受け取りました。 CAFSランキングは、次のことを使用して計算されます。 生存データ：早期に死亡した患者は、長生きする患者よりも低くランク付けされています。 ALSFRS-Rスコア：同じ生存期間の患者の場合、ランクは機能的低下（ベースラインからのALSFRS-Rの変化）によって決定されます。 この研究では、範囲は1から302になる可能性があります。 より良い結果：CAFのランクが高く、生存率が長く、機能的減少が少ないことを示しています。 結果の悪い結果：CAFSランクの低下、生存率の短縮および/または機能的低下の大きさを示しています。 |
48週間と72週間
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生存確率
時間枠：72週間
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結果は、72週間の治療にわたる全生存率に基づいており、結果は72週間にわたって推定される生存確率です。 生存確率は、72週間以上連続して10日以上にわたって、1日20時間以上にわたって、死亡、気管切開、または非侵襲的換気の開始を考慮して計算されます。 |
72週間
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24および72*週後にALSFRS-Rスコアのベースラインからの変更
時間枠：24週間、72週間
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改訂された筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度（ALSFRS-R）、最大値は48ポイントであり、より良い結果を表します。
最小値は0であり、結果をより悪い結果を表します。
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24週間、72週間
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24、48、72*週の時間の経過に伴うALSFRS-Rスコアの減少の勾配。
時間枠：24、48、72週間
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改訂された筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度（ALSFRS-R）、最大値は48ポイントであり、より良い結果を表します。 最小値は0であり、結果をより悪い結果を表します。 この結果については、ALSFRS-Rの測定を使用して、減少の勾配を決定しました。 |
24、48、72週間
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24、48、72*週の後、Bulbar関数のALSFRS-Rスコア（ALSFRS-Rの質問1-3）のベースラインからの変更。
時間枠：24、48、72週間
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改訂された筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度（ALSFRS-R）、最大値は48ポイントであり、より良い結果を表します。 最小値は0であり、結果をより悪い結果を表します。 この結果では、脳関数（ALSFRS-Rの一部として）が評価され、音声、唾液分泌、嚥下に関連しています。 Bulbar関数の最大スコアは12で、最小値は0です。スコアが高くなります。 |
24、48、72週間
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ベースラインALS機能評価スケールからの変更 - 改訂スコア - 細かい運動機能
時間枠：24、48、72週間
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改訂された筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度（ALSFRS-R）、最大値は48ポイントであり、より良い結果を表します。 最小値は0であり、結果をより悪い結果を表します。 この結果では、微細な運動機能（ALSFRS-Rの一部として）が評価され、手書き、食事、食物の切断、ドレッシング、衛生に関連しています。 微細なモーター関数の最大スコアは12で、最小値は0です。 |
24、48、72週間
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ベースラインALS機能評価スケールからの変更 - 改訂スコア - 総モーター機能
時間枠：24、48、72週間
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改訂された筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度（ALSFRS-R）、最大値は48ポイントであり、より良い結果を表します。 最小値は0であり、結果をより悪い結果を表します。 この結果では、総運動機能（ALSFRS-Rの一部として）が評価され、階段を登り、歩く、椅子から上昇することに関連しています。 グロスモーター機能の最大スコアは12で、最小値は0です。スコアが高くなります。 |
24、48、72週間
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ベースラインALS機能評価スケールからの変更 - 改訂スコア - 呼吸機能
時間枠：24、48、72週間
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改訂された筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度（ALSFRS-R）、最大値は48ポイントであり、より良い結果を表します。 最小値は0であり、結果をより悪い結果を表します。 この結果では、呼吸機能（ALSFRS-Rの一部として）が評価され、呼吸困難、矯正、呼吸不足に関連しています。 呼吸機能の最大スコアは12で、最小値は0です。スコアが高くなります。 |
24、48、72週間
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3、6、9、12ポイントまでの時間は、72*週にわたってALSFRS-Rスコアでベースラインから変化または死亡します。
時間枠：72週間（+/- 1週間の訪問ウィンドウ）
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改訂された筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度（ALSFRS-R）、最大値は48ポイントであり、より良い結果を表します。 最小値は0であり、結果をより悪い結果を表します。 この結果については、3、6、9、12ポイントがALSFRS-Rのベースラインから変化するか死亡した時間。 |
72週間（+/- 1週間の訪問ウィンドウ）
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72週間にわたって臨床病期分類（King's Staging SystemとMitos）の変化
時間枠：72週間
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Kingのステージングシステムは、ALSの4つの段階を定義する単純な臨床ステージングシステムです。 1番目の3段階は、領域の機能的関与、球根、上肢、下肢によって定義されます。 関係する地域の数はステージを与えます。 嚥下（4a）または呼吸器（4b）の困難が介入を必要とするほど深刻である場合、ステージ4に達します。 この尺度の結果は、1ポイント以上の低下の段階的低下が減少する患者の数を示しています。 |
72週間
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全生存：24、48、72*週以降の生きた被験者の割合（生存率）。
時間枠：24、48、72*週。
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24、48、72*週。
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生きている被験者の割合は、24、48、72*週後10日後に1日20時間以上、非侵襲的換気の開始を1日20時間以上開始しません
時間枠：24、48、72*週
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24、48、72*週
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24、48、72*週の遅いv性容量（SVC、リットル）のベースラインから変化します。
時間枠：24、48、72*週
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24、48、72*週
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24、48、72*週のハンドヘルド動力計（HHD）の全体的なMEGAスコアのベースラインから変化します。
時間枠：24、48、72*週
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HHDは、上肢および下肢で両側に実行される定量的強度テストの手順です。 MEGA全体のスコアは、平均筋肉HHD評価のZスコアとして導き出され、ベースラインからの変化率を使用して個々の筋肉スコアを導き出します。 筋肉の強度は、ベースラインからの変化率として表されます。 ベースライン値がゼロの場合、データは欠落していると見なされます。 HDDメガスコアは、4つの筋肉の位置にわたって平均強度です。 非混乱変換値を平均することによって計算されます。 健康な集団からのデータに基づいて、Zスコアを使用して最大筋力が標準化されます。 0のZスコアは、健康な人口平均を表します。 負のZスコア値は、結果が悪いことを意味します。 |
24、48、72*週
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24、48、72*週のALS評価アンケート-40-ITEM（ALSAQ-40）フォームの合計スコアのベースラインからの変更。
時間枠：24、48、72*週
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ALS評価アンケート-40-Item。
ALSAQ-40は、ALS患者の主観的な健康を測定するために特に使用されます。
長い形式の40のアイテム/質問があります。Alsaq-40、5つの個別のスケールがあります：物理的な移動性（10項目）、日常生活と独立の活動（10項目）、飲食（3つのアイテム）、コミュニケーション（7項目）、および感情的な反応（10項目）。
範囲は0〜100スケールで、0は最高の生活の質を示し、100は最悪です。
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24、48、72*週
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EuroQOLのベースラインからの変更-5寸法-5レベル（EQ-5D-5L）アンケートスコア24、48、72*週。
時間枠：24、48、72*週
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ヨーロッパの生活の質5レベルと5次元は、健康関連の生活の質の一般的なアンケートです。 5つのドメイン：モビリティ、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/うつ病。 スケール範囲は0から100で、0は最悪で、100は最高です。 |
24、48、72*週
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24、48、72*週の視覚アナログスケール（VAS）スコアのベースラインからの変更。
時間枠：24、48、72*週
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健康関連の生活の質（HR-QOL）は、0（悪い）から100（非常に良い）の範囲の視覚アナログスケール（VAS）を使用したアンケートです。
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24、48、72*週
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ALS固有、ALS非固有のALSおよびECA（エディンバラ認知および行動ALSスクリーン）の変化がある被験者の割合、および≥9の割合総スコア。
時間枠：72週間
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ECAS（エディンバラ認知および行動ALSスクリーン）は、もともとALSの人々向けに設計された短いマルチドメイン評価です。 合計スコア範囲：0〜136ポイント。 より高いスコアは、より良い認知機能を示します。 ALS固有の（ALSで最も頻繁に影響を受ける認知ドメインを評価）スコア範囲：0〜100ポイント。 より高いスコアは、より良い認知機能を示します。 ALS非固有（ALS病理とは分類されていないより広範な認知能力を評価）スコア範囲：0〜36ポイント。 より高いスコアは、より良い認知機能を示します。 |
72週間
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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