Studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti FAB122 (denní perorální edaravone) u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ADORE)
10. ledna 2023 aktualizováno: Ferrer Internacional S.A.
Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti FAB122 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou
Multicentrická, nadnárodní, dvojitě zaslepená, randomizovaná (2:1), placebem kontrolovaná studie fáze III ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti 100 mg FAB122 jednou denně v perorální formě u pacientů s ALS.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
300
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Leuven, Belgie
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Lille, Francie
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Francie
- CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
-
Marseille, Francie
- Centre Hospitalo-Universitaire La Timone
-
Montpellier, Francie
- CHU de Montpellier
-
Nice, Francie
- CHU Nice
-
Paris, Francie
- Hôpital de la Salpétrière
-
Tours, Francie
- CHRU de TOURS
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandsko
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Cagliari, Itálie
- Azienda Ospedaliera Universitaria Cagliari
-
Milan, Itálie
- Centro Clinico Nemo
-
Milan, Itálie
- University of Milan Medical School
-
Milan, Itálie
- University of Torino - Rita Levi Montalcini Department of Neuroscience
-
Modena, Itálie
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
-
Napoli, Itálie
- Azienda Ospedaliera Universitaria ( A O U ) dell'Università degli studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
-
Padua, Itálie
- University of Padua - Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Universitätsmedizin Berlin
-
Dresden, Německo
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus
-
Hannover, Německo
- Hannover Medical School
-
Ulm, Německo
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polsko
- Centrum Medyczne Neuromed
-
Kraków, Polsko
- Linden Medical Centre
-
Warsaw, Polsko
- City Clinic SP. z o. o.
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugalsko
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- King's College London
-
Manchester, Spojené království
- Manchester MND care centre
-
Oxford, Spojené království
- John Radcliffe Hospital
-
Sheffield, Spojené království
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Bilbao, Španělsko
- Hospital Universitario de Basurto
-
Madrid, Španělsko
- Hospital San Rafael
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario La Paz-Carlos III
-
Málaga, Španělsko
- Hospital Regional Universitario Malaga
-
Santiago De Compostela, Španělsko
- Hospital Clinico Universitario De Santiago De Compostela
-
Sevilla, Španělsko
- Hospital Virgen del Rocio
-
Valencia, Španělsko
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Estocolmo, Švédsko
- Karolinska Institutet
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Hlavní kritéria pro zařazení:
- Věk 18 - 80 let (oba včetně), muž nebo žena;
- Diagnóza definitivní, pravděpodobné, pravděpodobné laboratorně podporované nebo možné ALS na základě El Escorial a revidovaných diagnostických kritérií Airlie House pro ALS;
Nástup prvních příznaků* ne déle než 24 měsíců před randomizací;
*Datum nástupu je datum, kdy pacient oznámil jeden nebo více z následujících příznaků:
- Svalová slabost v končetinách
- Potíže s řečí/polykáním
- Respirační příznaky: byla zaznamenána dušnost
- SVC rovné nebo více než 70 % předpokládané normální hodnoty pro pohlaví, výšku a věk při screeningové návštěvě;
- Změna skóre ALSFRS-R mezi 0,35 bodu a 1,5 bodu za měsíc (oba včetně) v období od nástupu prvních příznaků do screeningové návštěvy;
- Schopnost poskytnout informovaný souhlas a dodržovat zkušební postupy.
Hlavní kritéria vyloučení:
- Diagnóza primární laterální sklerózy;
- Diagnóza frontotemporální demence;
- Diagnostika jiných neurodegenerativních onemocnění (např. Parkinsonova choroba, Alzheimerova choroba);
- Diagnóza polyneuropatie;
- Jiné příčiny neuromuskulární slabosti;
- mají významnou plicní poruchu nepřipisovanou ALS a/nebo vyžadují léčbu, která narušuje hodnocení ALS na respirační funkci;
- Použití intravenózního (IV) edaravonu do 6 měsíců od screeningové návštěvy;
- Závisí na mechanické ventilaci (invazivní nebo neinvazivní) nebo vyžaduje tracheostomii při screeningu;
- Renální poškození indikované clearance kreatininu nižší než 50 ml/min, jak je vypočteno pomocí Cockcroft Gaultovy rovnice;
- Subjekt má v anamnéze klinicky významné onemocnění jater, hepatitidu nebo onemocnění žlučových cest nebo má pozitivní screeningový test na HIV, hepatitidu B nebo C;
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Denní dávka
|
|
Experimentální: FAB122
|
Denní dávka 100 mg
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty funkční hodnotící stupnice amyotrofické laterální sklerózy – revidovaná (ALSFRS-R)
Časové okno: 48 týdnů
|
Celkové skóre se pohybuje od 48 (bez omezení v denních aktivitách) do 0 (totální neschopnost).
|
48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. října 2021
Primární dokončení (Očekávaný)
20. června 2024
Dokončení studie (Očekávaný)
20. června 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. prosince 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. prosince 2021
První zveřejněno (Aktuální)
5. ledna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
11. ledna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. ledna 2023
Naposledy ověřeno
1. ledna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- FAB122-CT-2001
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .