Estudio para investigar la eficacia y seguridad de FAB122 (edaravona oral diaria) en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ADORE)
Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para investigar la eficacia y seguridad de FAB122 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Universitätsmedizin Berlin
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Dresden, Alemania
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
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Hannover, Alemania
- Hannover Medical School
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Ulm, Alemania
- Universitätsklinikum Ulm
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Leuven, Bélgica
- University Hospitals Leuven
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Barcelona, España
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Bilbao, España
- Hospital Universitario de Basurto
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Madrid, España
- Hospital San Rafael
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Madrid, España
- Hospital Universitario La Paz-Carlos III
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Málaga, España
- Hospital Regional Universitario Malaga
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Santiago De Compostela, España
- Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
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Sevilla, España
- Hospital Virgen Del Rocio
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Valencia, España
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Lille, Francia
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
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Limoges, Francia
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
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Marseille, Francia
- Centre Hospitalo-Universitaire La Timone
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Montpellier, Francia
- CHU de Montpellier
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Nice, Francia
- CHU NICE
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Paris, Francia
- Hôpital de la Salpétrière
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Tours, Francia
- CHRU de Tours
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Dublin, Irlanda
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
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Cagliari, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Cagliari
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Milan, Italia
- Centro Clinico NeMO
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Milan, Italia
- University of Milan Medical School
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Milan, Italia
- University of Torino - Rita Levi Montalcini Department of Neuroscience
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Modena, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
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Napoli, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria ( A O U ) dell'Università degli studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
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Padua, Italia
- University of Padua - Azienda Ospedaliera di Padova
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Utrecht, Países Bajos
- UMC Utrecht
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Bydgoszcz, Polonia
- Centrum Medyczne NEUROMED
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Kraków, Polonia
- Linden Medical Centre
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Warsaw, Polonia
- City Clinic SP. z o. o.
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Lisboa, Portugal
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
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London, Reino Unido
- King's College London
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Manchester, Reino Unido
- Manchester MND care centre
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Oxford, Reino Unido
- John Radcliffe Hospital
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Sheffield, Reino Unido
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Estocolmo, Suecia
- Karolinska Institutet
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Principales Criterios de Inclusión:
- Edad 18 - 80 años (ambos inclusive), hombre o mujer;
- Diagnóstico de ELA definitiva, probable, probable respaldada por laboratorio o posible según los criterios de diagnóstico de ELA de El Escorial y Airlie House revisados;
Inicio de los primeros síntomas* no más de 24 meses antes de la aleatorización;
*La fecha de inicio es la fecha en que el paciente informó uno o más de los siguientes síntomas:
- Debilidad muscular en las extremidades
- Dificultades para hablar/tragar
- Síntomas respiratorios: se notó disnea
- SVC igual o superior al 70 % del valor normal previsto para el sexo, la altura y la edad en la visita de selección;
- Cambio en la puntuación ALSFRS-R entre 0,35 puntos y 1,5 puntos por mes (ambos inclusive) en el período desde el inicio de los primeros síntomas hasta la visita de Selección;
- Capaz de proporcionar consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del ensayo.
Principales Criterios de Exclusión:
- Diagnóstico de Esclerosis Lateral Primaria;
- Diagnóstico de Demencia Frontotemporal;
- Diagnóstico de otras enfermedades neurodegenerativas (p. enfermedad de Parkinson, enfermedad de Alzheimer);
- Diagnóstico de polineuropatía;
- Otras causas de debilidad neuromuscular;
- Tiene un trastorno pulmonar significativo no atribuido a ALS y/o requiere tratamiento que interfiere con la evaluación de ALS en la función respiratoria;
- Uso de edaravona intravenosa (IV) dentro de los 6 meses posteriores a la visita de selección;
- Depender de ventilación mecánica (invasiva o no invasiva) o requerir traqueotomía en la Selección;
- Insuficiencia renal según lo indicado por un aclaramiento de creatinina de menos de 50 ml/min calculado mediante la ecuación de Cockcroft Gault;
- El sujeto tiene antecedentes de enfermedad hepática clínicamente significativa, hepatitis o enfermedad del tracto biliar, o el sujeto tiene una prueba de detección positiva para VIH, hepatitis B o C;
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Dosis diaria
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Experimental: FAB122
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Dosis diaria 100 mg
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica - puntaje revisado (ALSFRS -R) después de 48 semanas.
Periodo de tiempo: 48 semanas
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Escala de calificación funcional de esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R), el valor máximo es de 48 puntos y representa un mejor resultado.
El valor mínimo es 0 y representa un peor resultado.
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48 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación combinada de la función y la supervivencia (CAF) a las 48 y 72 semanas.
Periodo de tiempo: 48 semanas y 72 semanas
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El CAFS (evaluación combinada de la función y la supervivencia) combinó información sobre el tiempo de supervivencia y las puntuaciones ALSFRS-R (escala de calificación funcional de ALS). Para este punto final, el resultado de cada sujeto se clasificó: los peores resultados del sujeto recibieron los números de rango más bajos de modo que un puntaje CAFS más alto indica un mejor resultado. Las clasificaciones de CAFS se calculan usando: Datos de supervivencia: los pacientes que mueren antes se clasifican más bajos que los que sobreviven más tiempo. Puntuaciones de ALSFRS-R: para pacientes con la misma duración de supervivencia, los rangos están determinados por su disminución funcional (cambio en ALSFRS-R desde el inicio). Para este estudio, el rango podría ir de 1 a 302. Mejor resultado: mayor rango CAFS, que indica una supervivencia prolongada y/o un declive menos funcional. Peor resultado: Rango de CAFS más bajo, lo que indica una supervivencia más corta y/o una mayor disminución funcional. |
48 semanas y 72 semanas
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Probabilidad de supervivencia
Periodo de tiempo: 72 semanas
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Los resultados se basan en la supervivencia general durante 72 semanas de tratamiento, el resultado es la probabilidad de supervivencia estimada durante 72 semanas. La probabilidad de supervivencia se calcula considerando el tiempo de muerte, la traqueotomía o el inicio de la ventilación no invasiva durante más de 20 horas al día durante más de 10 días consecutivos, durante 72 semanas. |
72 semanas
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Cambio desde el inicio en la puntuación ALSFRS-R después de 24 y 72* semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas, 72 semanas
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Escala de calificación funcional de esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R), el valor máximo es de 48 puntos y representa un mejor resultado.
El valor mínimo es 0 y representa un peor resultado.
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24 semanas, 72 semanas
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La pendiente de la disminución en la puntuación ALSFRS-R con el tiempo a las 24, 48 y 72* semanas;
Periodo de tiempo: 24, 48, 72 semanas
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Escala de calificación funcional de esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R), el valor máximo es de 48 puntos y representa un mejor resultado. El valor mínimo es 0 y representa un peor resultado. Para este resultado, se usaron medidas en el ALSFRS-R para determinar la pendiente de la disminución. |
24, 48, 72 semanas
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Cambiar desde la línea de base en la puntuación ALSFRS-R en la función Bulbar (pregunta 1-3 del ALSFRS-R) después de 24, 48 y 72* semanas;
Periodo de tiempo: 24, 48 y 72 semanas
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Escala de calificación funcional de esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R), el valor máximo es de 48 puntos y representa un mejor resultado. El valor mínimo es 0 y representa un peor resultado. En este resultado, se evalúa la función Bulbar (como parte de ALSFRS-R), está relacionada con el habla, la salivación y la deglución. La puntuación máxima en la función Bulbar es 12, y el mínimo es 0. Mayor puntaje mejor resultado. |
24, 48 y 72 semanas
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Cambio de la escala de calificación funcional de la línea de base ALS - puntaje revisado - función del motor fino
Periodo de tiempo: 24, 48 y 72 semanas
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Escala de calificación funcional de esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R), el valor máximo es de 48 puntos y representa un mejor resultado. El valor mínimo es 0 y representa un peor resultado. En este resultado, se evalúa la función motora fina (como parte de ALSFRS-R), está relacionada con la escritura a mano, comer y cortar alimentos, aderezo e higiene. La puntuación máxima en la función del motor fino es 12, y el mínimo es 0. Mayor puntaje mejor resultado. |
24, 48 y 72 semanas
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Cambio de la escala de calificación funcional de Base ALS ALS - Puntuación revisada - Función del motor bruto
Periodo de tiempo: 24, 48, 72 semanas
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Escala de calificación funcional de esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R), el valor máximo es de 48 puntos y representa un mejor resultado. El valor mínimo es 0 y representa un peor resultado. En este resultado, se evalúa la función motora bruta (como parte de ALSFRS-R), se relaciona con las escaleras de escalada, caminando, subiendo de una silla. La puntuación máxima en la función del motor bruto es 12, y el mínimo es 0. Mayor puntaje mejor resultado. |
24, 48, 72 semanas
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Cambio de la escala de calificación funcional de ALS de referencia - Puntuación revisada - Función respiratoria
Periodo de tiempo: 24, 48, 72 semanas
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Escala de calificación funcional de esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R), el valor máximo es de 48 puntos y representa un mejor resultado. El valor mínimo es 0 y representa un peor resultado. En este resultado, se evalúa la función respiratoria (como parte de ALSFRS-R), está relacionada con disnea, ortopnea, insuficiencia respiratoria. La puntuación máxima en la función respiratoria es 12, y el mínimo es 0. Mayor puntaje mejor resultado. |
24, 48, 72 semanas
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Tiempo a un cambio de 3, 6, 9 y 12 puntos o la muerte desde el inicio en la puntuación ALSFRS-R durante 72* semanas;
Periodo de tiempo: 72 semanas (+/- 1 semana de visitas)
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Escala de calificación funcional de esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R), el valor máximo es de 48 puntos y representa un mejor resultado. El valor mínimo es 0 y representa un peor resultado. Para este resultado, el tiempo de 3, 6, 9 y 12 puntos cambia o la muerte desde la línea de base en ALSFRS-R. |
72 semanas (+/- 1 semana de visitas)
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Cambio en la estadificación clínica (sistema de estadificación de King y mitos) durante 72 semanas
Periodo de tiempo: 72 semanas
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El sistema de estadificación del rey es un sistema de estadificación clínica simple, que define 4 etapas de ELA. Las primeras 3 etapas se definen por afectación funcional de una región: bulbar, extremidades superiores y extremidades inferiores. El número de regiones involucradas da la etapa. La etapa 4 se alcanza si la dificultad de tragar (4A) o respiratoria (4B) es lo suficientemente grave como para requerir la intervención. El resultado de esta medida muestra el número de pacientes que en estadificación de disminución de 1 punto o más o ninguna disminución. |
72 semanas
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Supervivencia general: proporción de sujetos vivos (tasa de supervivencia) después de 24, 48 y 72* semanas;
Periodo de tiempo: 24, 48 y 72* semanas;
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24, 48 y 72* semanas;
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Proporción de sujetos vivos y sin traqueotomía, o sin inicio de la ventilación no invasiva durante más de 20 horas al día durante más de 10 días consecutivos después de 24, 48 y 72* semanas
Periodo de tiempo: 24, 48 y 72* semanas
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24, 48 y 72* semanas
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Cambiar desde la línea de base en capacidad vital lenta (SVC, litros) a las 24, 48 y 72* semanas;
Periodo de tiempo: 24, 48 y 72* semanas
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24, 48 y 72* semanas
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Cambie desde el inicio en la puntuación general de mega para el dinamómetro de mano (HHD) a las 24, 48 y 72* semanas.
Periodo de tiempo: 24, 48 y 72* semanas
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La HHD es un procedimiento para las pruebas de resistencia cuantitativa realizadas en las extremidades superiores e inferiores bilateralmente. El puntaje general de mega se deriva como puntajes Z de las evaluaciones de HHD musculares promedio, los cambios porcentuales desde la línea de base se utilizan para obtener puntajes musculares individuales. La fuerza muscular se expresa como el cambio porcentual desde la línea de base: (post-BaselineValue-BaselineValue)/BaseNelleValue × 100 (Valor posterior a la base-Valor de línea de base)/Valor de línea de base \ Times 100 (Post-BaselineValue-BaselineValue)/Baselea BaseValue × 100. Si el valor de referencia es cero, los datos se consideran faltantes. La mega puntuación HDD promedia la fuerza en cuatro ubicaciones musculares. Se calcula promediando los valores transformados no falsos. La fuerza muscular máxima se estandariza utilizando un puntaje Z, basado en datos de una población sana. La puntuación Z de 0 representa la media de la población sana. El valor negativo de la puntuación Z significa peor resultado. |
24, 48 y 72* semanas
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Cambio desde la línea de base en la puntuación total en el formulario de Cuestionario de evaluación ALS-40-ítem (ALSAQ-40) a las 24, 48 y 72* semanas;
Periodo de tiempo: 24, 48 y 72* semanas
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Cuestionario de evaluación de ALS-40-ítem.
El ALSAQ-40 se usa específicamente para medir el bienestar subjetivo de pacientes con ELA.
Hay 40 elementos/preguntas en forma larga, el ALSAQ-40, con 5 escamas discretas: movilidad física (10 elementos), actividades de la vida diaria y la independencia (10 elementos), comer y beber (3 elementos), comunicación (7 elementos) y reacciones emocionales (10 elementos).
El rango es de 0 a 100 escala, donde 0 indica la mejor calidad de vida y 100 la peor.
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24, 48 y 72* semanas
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Cambio desde el inicio en Euroqol-5 Dimensiones-5 Niveles (EQ-5D-5L) Puntuación del cuestionario 24, 48 y 72* semanas.
Periodo de tiempo: 24, 48 y 72* semanas
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La calidad de vida europea de los niveles y 5 dimensiones es un cuestionario genérico de la calidad de vida relacionada con la salud. 5 Dominios: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/incomodidad y ansiedad/depresión. El rango de escala es de 0 a 100, siendo 0 el peor y 100 el mejor. |
24, 48 y 72* semanas
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Cambiar desde la línea de base en la puntuación de la escala analógica visual (VAS) a las 24, 48 y 72* semanas.
Periodo de tiempo: 24, 48 y 72* semanas
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La calidad de vida relacionada con la salud (HR-QOL) es un cuestionario que utiliza una escala analógica visual (VAS) que varía de 0 (malo) a 100 (muy bueno).
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24, 48 y 72* semanas
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Proporción de sujetos con un cambio de ≥8, ≥4 y ≥9 para la puntuación total específica de ALS, ALS no específica y ECAS (pantalla cognitiva y de comportamiento de Edimburgo);
Periodo de tiempo: 72 semanas
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La ECAS (pantalla Cognitiva y de Comportamiento ALS de Edimburgo) es una breve evaluación de múltiples múltiples diseñados originalmente para personas con ELA. Rango de puntaje total: 0 a 136 puntos. Los puntajes más altos indican una mejor función cognitiva. Para el rango de puntaje específico de ALS (evalúa los dominios cognitivos más afectados en ALS): 0 a 100 puntos. Los puntajes más altos indican una mejor función cognitiva. Y ALS no específico (evalúa habilidades cognitivas más amplias no relacionadas con la patología ALS) Rango de puntaje: 0 a 36 puntos. Los puntajes más altos indican una mejor función cognitiva. |
72 semanas
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
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Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- FAB122-CT-2001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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