Tutkimus FAB122:n (päivittäin suun kautta otettavan edaravoni) tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ADORE)
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus FAB122:n tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Bilbao, Espanja
- Hospital Universitario de Basurto
-
Madrid, Espanja
- Hospital San Rafael
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario La Paz-Carlos III
-
Málaga, Espanja
- Hospital Regional Universitario Malaga
-
Santiago De Compostela, Espanja
- Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
-
Sevilla, Espanja
- Hospital Virgen Del Rocio
-
Valencia, Espanja
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Cagliari, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Cagliari
-
Milan, Italia
- Centro Clinico NeMO
-
Milan, Italia
- University of Milan Medical School
-
Milan, Italia
- University of Torino - Rita Levi Montalcini Department of Neuroscience
-
Modena, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
-
Napoli, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria ( A O U ) dell'Università degli studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
-
Padua, Italia
- University of Padua - Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugali
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola
- Centrum Medyczne NEUROMED
-
Kraków, Puola
- Linden Medical Centre
-
Warsaw, Puola
- City Clinic SP. z o. o.
-
-
-
-
-
Lille, Ranska
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Ranska
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
-
Marseille, Ranska
- Centre Hospitalo-Universitaire La Timone
-
Montpellier, Ranska
- CHU de Montpellier
-
Nice, Ranska
- CHU NICE
-
Paris, Ranska
- Hôpital de la Salpétrière
-
Tours, Ranska
- CHRU de Tours
-
-
-
-
-
Estocolmo, Ruotsi
- Karolinska Institutet
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Universitätsmedizin Berlin
-
Dresden, Saksa
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
-
Hannover, Saksa
- Hannover Medical School
-
Ulm, Saksa
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- King's College London
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Manchester MND care centre
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
- John Radcliffe Hospital
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Ikä 18 - 80 vuotta (molemmat mukaan lukien), mies tai nainen;
- Varman, todennäköisen, todennäköisen laboratorion tukeman tai mahdollisen ALS:n diagnoosi El Escorialin ja tarkistettujen Airlie Housen ALS-diagnostisten kriteerien perusteella;
Ensimmäiset oireet* aikaisintaan 24 kuukautta ennen satunnaistamista;
*Aloituspäivä on päivämäärä, jolloin potilas ilmoitti yhden tai useamman seuraavista oireista:
- Lihasten heikkous raajoissa
- Puhe/nielemisvaikeudet
- Hengitysoireet: hengenahdistus havaittiin
- SVC on yhtä suuri tai enemmän kuin 70 % ennustetusta normaaliarvosta sukupuolen, pituuden ja iän osalta seulontakäynnillä;
- Muutos ALSFRS-R-pisteissä 0,35 pisteen ja 1,5 pisteen välillä kuukaudessa (molemmat mukaan lukien) ensimmäisten oireiden alkamisesta seulontakäyntiin;
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan koemenettelyjä.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Primaarisen lateraaliskleroosin diagnoosi;
- Frontotemporaalisen dementian diagnoosi;
- Muiden neurodegeneratiivisten sairauksien diagnosointi (esim. Parkinsonin tauti, Alzheimerin tauti);
- polyneuropatian diagnoosi;
- Muut neuromuskulaarisen heikkouden syyt;
- sinulla on merkittävä keuhkosairaus, joka ei johdu ALS:stä ja/tai tarvitset hoitoa, joka häiritsee ALS:n arviointia hengitystoiminnasta;
- Laskimonsisäisen (IV) edaravonin käyttö 6 kuukauden sisällä seulontakäynnistä;
- Riippuu mekaanisesta ventilaatiosta (invasiivinen tai ei-invasiivinen) tai vaatii trakeostomiaa seulonnassa;
- Munuaisten vajaatoiminta, jonka osoittaa alle 50 ml/min kreatiniinipuhdistuma Cockcroft Gault -yhtälöllä laskettuna;
- Tutkittavalla on aiemmin ollut kliinisesti merkittävä maksasairaus, hepatiitti tai sappitiesairauksia, tai koehenkilöllä on positiivinen HIV-, hepatiitti B- tai C-seulontatesti;
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Päivittäinen annos
|
|
Kokeellinen: FAB122
|
Päivittäinen annos 100 mg
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta amyotrofisessa lateraaliskleroosin funktionaalisessa asteikolla - tarkistettu (ALSFRS -R) pisteet 48 viikon kuluttua.
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Tarkistettu amyotrofinen lateraaliskleroosin funktionaalinen asteikko (ALSFRS-R), maksimiarvo on 48 pistettä ja edustaa parempaa lopputulosta.
Minimiarvo on 0 ja edustaa huonompaa lopputulosta.
|
48 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhdistetty toiminnan ja eloonjäämisen (CAFS) arviointi 48 ja 72 viikossa.
Aikaikkuna: 48 viikkoa ja 72 viikkoa
|
CAF: t (funktion ja eloonjäämisen yhdistetty arviointi) yhdistetty tieto selviytymisajasta ja ALSFRS-R (ALS: n funktionaaliset asteikon tarkistetut) pisteet. Tätä päätepistettä varten jokaisen kohteen tulos luokiteltiin: pahimmat kohteen tulokset saivat alhaisimmat sijoitusluvut siten, että korkeampi CAFS -pisteet osoittavat paremman lopputuloksen. CAFS -sijoitukset lasketaan käyttämällä: Selviytymistiedot: Aikaisemmin kuolevat potilaat ovat alhaisemmat kuin potilaat, jotka selviävät pidempään. ALSFRS-R-pisteet: Potilaille, joilla on sama eloonjäämiskesto, rivit määritetään niiden funktionaalisen laskun perusteella (muutos ALSFRS-R: ssä lähtötasosta). Tätä tutkimusta varten alue voi nousta 1: stä 302: een. Parempi tulos: Korkeammat CAFS -sijoitukset, mikä osoittaa pitkittyneen eloonjäämisen ja/tai vähemmän funktionaalisen laskun. Pahempi lopputulos: Alempi CAFS -sijoitus osoittaa lyhyemmän eloonjäämisen ja/tai suuremman funktionaalisen laskun. |
48 viikkoa ja 72 viikkoa
|
|
Selviytymisen todennäköisyys
Aikaikkuna: 72 viikkoa
|
Tulokset perustuvat yleiseen eloonjäämiseen 72 hoidon aikana, tulos on eloonjäämisen todennäköisyys arvioitu 72 viikon aikana. Selviytymistodennäköisyys lasketaan ottaen huomioon aika kuolemaan, trakeostomiaan tai ei-invasiivisen ilmanvaihdon aloittamiseen yli 20 tuntia päivässä yli 10 peräkkäisen päivän ajan, yli 72 viikkoa. |
72 viikkoa
|
|
Vaihda lähtötasosta ALSFRS-R-pisteissä 24 ja 72* viikossa
Aikaikkuna: 24 viikkoa, 72 viikkoa
|
Tarkistettu amyotrofinen lateraaliskleroosin funktionaalinen asteikko (ALSFRS-R), maksimiarvo on 48 pistettä ja edustaa parempaa lopputulosta.
Minimiarvo on 0 ja edustaa huonompaa lopputulosta.
|
24 viikkoa, 72 viikkoa
|
|
ALSFRS-R-pistemäärän laskun kaltevuus ajan myötä 24, 48 ja 72* viikossa;
Aikaikkuna: 24, 48, 72 viikkoa
|
Tarkistettu amyotrofinen lateraaliskleroosin funktionaalinen asteikko (ALSFRS-R), maksimiarvo on 48 pistettä ja edustaa parempaa lopputulosta. Minimiarvo on 0 ja edustaa huonompaa lopputulosta. Tätä lopputulosta varten käytettiin ALSFRS-R: n mittauksia laskun kaltevuuden määrittämiseen. |
24, 48, 72 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta ALSFRS-R-pistemäärässä bulbar-funktiossa (ALSFRS-R: n kysymys 1-3) 24, 48 ja 72* viikossa;
Aikaikkuna: 24, 48 ja 72 viikkoa
|
Tarkistettu amyotrofinen lateraaliskleroosin funktionaalinen asteikko (ALSFRS-R), maksimiarvo on 48 pistettä ja edustaa parempaa lopputulosta. Minimiarvo on 0 ja edustaa huonompaa lopputulosta. Tässä lopputuloksessa arvioidaan bulbar-funktio (osana ALSFRS-R: tä), se liittyy puheeseen, syljen ja nielemiseen. Bulbar -funktion enimmäispiste on 12, ja minimi on 0. Korkeampi tulos. |
24, 48 ja 72 viikkoa
|
|
Muutos lähtötason ALS: n funktionaalisen luokitusasteikon - tarkistettu pistemäärä - hienon moottorin toiminto
Aikaikkuna: 24, 48 ja 72 viikkoa
|
Tarkistettu amyotrofinen lateraaliskleroosin funktionaalinen asteikko (ALSFRS-R), maksimiarvo on 48 pistettä ja edustaa parempaa lopputulosta. Minimiarvo on 0 ja edustaa huonompaa lopputulosta. Tässä lopputuloksessa arvioidaan hieno moottoritoiminto (osana ALSFRS-R: tä), se liittyy käsialan, syömiseen ja ruoan leikkaamiseen, kastikkeeseen ja hygieniaan. Hienon moottorin toiminnan enimmäispiste on 12, ja minimi on 0. Korkeampi tulos. |
24, 48 ja 72 viikkoa
|
|
Muutos lähtötason ALS: n funktionaalisen luokitusasteikon - tarkistettu pistemäärä - bruttomoottoritoiminto
Aikaikkuna: 24, 48, 72 viikkoa
|
Tarkistettu amyotrofinen lateraaliskleroosin funktionaalinen asteikko (ALSFRS-R), maksimiarvo on 48 pistettä ja edustaa parempaa lopputulosta. Minimiarvo on 0 ja edustaa huonompaa lopputulosta. Tässä lopputuloksessa arvioidaan bruttomoottoritoiminto (osana ALSFRS-R: tä), se liittyy portaiden kiipeilyyn, kävelyyn, nouseen tuolista. Bruttomoottoritoiminnon enimmäispiste on 12 ja minimi on 0. Parempi tulos. |
24, 48, 72 viikkoa
|
|
Muutos lähtötason ALS: n funktionaalisen luokitusasteikon - tarkistettu pistemäärä - hengitystoiminto
Aikaikkuna: 24, 48, 72 viikkoa
|
Tarkistettu amyotrofinen lateraaliskleroosin funktionaalinen asteikko (ALSFRS-R), maksimiarvo on 48 pistettä ja edustaa parempaa lopputulosta. Minimiarvo on 0 ja edustaa huonompaa lopputulosta. Tässä lopputuloksessa arvioidaan hengitystoiminto (osana ALSFRS-R: tä), se liittyy hengenahdistukseen, ortopneaan, hengittämiseen vajaatoimintaan. Hengitysfunktion enimmäispiste on 12 ja minimi on 0. Korkeampi pisteet parempi tulos. |
24, 48, 72 viikkoa
|
|
Aika 3, 6, 9 ja 12 pisteeseen muutokseen tai kuolemaan lähtötasosta ALSFRS-R-pisteissä 72* viikossa;
Aikaikkuna: 72 viikkoa (+/- 1 viikko vierailu ikkunassa)
|
Tarkistettu amyotrofinen lateraaliskleroosin funktionaalinen asteikko (ALSFRS-R), maksimiarvo on 48 pistettä ja edustaa parempaa lopputulosta. Minimiarvo on 0 ja edustaa huonompaa lopputulosta. Tätä lopputulosta varten aika 3, 6, 9 ja 12 pistettä muuttuu tai kuolema lähtötasosta ALSFRS-R: ssä. |
72 viikkoa (+/- 1 viikko vierailu ikkunassa)
|
|
Muutos kliinisessä vaiheessa (Kingin lavastusjärjestelmä ja mitot) yli 72 viikkoa
Aikaikkuna: 72 viikkoa
|
Kuninkaan lavastusjärjestelmä on yksinkertainen kliininen vaihejärjestelmä, joka määrittelee 4 ALS -vaihetta. Ensimmäiset 3 vaihetta määritellään alueen toiminnallisella osallistumisella: sipuliraajoissa, yläraajoissa ja alaraajoissa. Kyseisten alueiden lukumäärä antaa vaiheen. Vaihe 4 saavutetaan, jos nieleminen (4a) tai hengityselinten (4b) vaikeudet ovat riittävän vakavia toimenpiteiden vaatimiseksi. Tämän toimenpiteen tulos osoittaa niiden potilaiden lukumäärän, joiden lavastus vähintään yhden pisteen tai enemmän tai ei ollenkaan laskua. |
72 viikkoa
|
|
Yleinen eloonjääminen: elossa olevien koehenkilöiden osuus (eloonjäämisaste) 24, 48 ja 72* viikossa;
Aikaikkuna: 24, 48 ja 72* viikkoa;
|
24, 48 ja 72* viikkoa;
|
|
|
Elävien henkilöiden osuus eikä trakeostomiaa tai ei invasiivisen ilmanvaihdon aloittamista yli 20 tuntia päivässä yli 10 peräkkäisen päivän ajan 24, 48 ja 72* viikossa
Aikaikkuna: 24, 48 ja 72* viikkoa
|
24, 48 ja 72* viikkoa
|
|
|
Muutos lähtötasosta hitaassa elintärkeässä kapasiteetissa (SVC, litrat) 24, 48 ja 72* viikossa;
Aikaikkuna: 24, 48 ja 72* viikkoa
|
24, 48 ja 72* viikkoa
|
|
|
Vaihda lähtötasosta MEGA-pistemäärässä kädessä pidettävälle dynamometrille (HHD) 24, 48 ja 72* viikossa.
Aikaikkuna: 24, 48 ja 72* viikkoa
|
HHD on menettely kvantitatiiviseen lujuustestaukseen, joka suoritetaan kahdenvälisesti. MEGA-pistemäärä on johdettu keskimääräisten lihas-HHD-arviointien Z-pisteiksi, yksittäisten lihaspisteiden prosentuaalinen muutos lähtötasosta käytetään. Lihasten vahvuus ilmaistaan prosentuaalisen muutoksena lähtötasosta: (Post-BaselineValue-BaselineValue)/BaselineValue × 100 (post-baseline-arvo-lähtötason arvo)/lähtötason arvo \ Times 100 (Post-BaselineValue-BaselineValue)/BaselineValue × 100. Jos lähtötason arvo on nolla, tietojen katsotaan puuttuvan. HDD-mega-pistemäärä on keskiarvo neljässä lihaspaikassa. Se lasketaan keskiarvottamalla muunnollisia arvoja. Lihasten maksimaalinen voima standardisoidaan sitten z-pisteellä, joka perustuu terveellisen populaation tietoihin. Z-pistemäärä 0 edustaa terveellistä väestön keskiarvoa. Negatiivinen z-pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta. |
24, 48 ja 72* viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta ALS-arviointikysely-40-kappaleen (ALSAQ-40) -muodon kokonaispistemäärässä 24, 48 ja 72* viikossa;
Aikaikkuna: 24, 48 ja 72* viikkoa
|
ALS-arviointikysely-40-kappale.
ALSAQ-40: tä käytetään erityisesti ALS-potilaiden subjektiivisen hyvinvoinnin mittaamiseen.
Pitkässä muodossa on 40 kohtaa/kysymystä, ALSAQ-40, jossa on 5 erillistä asteikkoa: fyysinen liikkuvuus (10 tuotetta), päivittäisen elämän ja itsenäisyyden toiminnot (10 tuotetta), syöminen ja juominen (3 tuotetta), viestintä (7 tuotetta) ja emotionaalireaktiota (10 tuotetta).
Alue on välillä 0 - 100 asteikkoa, missä 0 osoittaa parasta elämänlaatua ja 100 pahinta.
|
24, 48 ja 72* viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta Euroqol-5 ulottuvuutta-5 tasoa (EQ-5D-5L) Kyselylomake 24, 48 ja 72* viikko.
Aikaikkuna: 24, 48 ja 72* viikkoa
|
Euroopan elämänlaatu 5 tasoa ja 5 ulottuvuutta on yleinen kyselylomake terveyteen liittyvästä elämänlaadusta. 5 Verkkotunnusta: liikkuvuus, itsehoito, tavanomainen aktiviteetti, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Asteikkoalue on välillä 0 - 100, koska se on 0 pahin ja 100 paras. |
24, 48 ja 72* viikkoa
|
|
Vaihda lähtötasosta visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pisteet 24, 48 ja 72* viikossa.
Aikaikkuna: 24, 48 ja 72* viikkoa
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HR-QOL) on kyselylomake, joka käyttää visuaalista analogista asteikkoa (VAS), joka vaihtelee välillä 0 (huono) 100 (erittäin hyvä).
|
24, 48 ja 72* viikkoa
|
|
Osuus henkilöistä, joiden muutos on ≥8, ≥4 ja ≥9 ALS-spesifisten, ALS-spesifisten ja ECA: n (Edinburghin kognitiivisten ja käyttäytymiseen liittyvien ALS-näytön) kokonaispistemäärä;
Aikaikkuna: 72 viikkoa
|
ECA: n (Edinburghin kognitiivinen ja käyttäytymiseen liittyvä ALS -näyttö) on lyhyt monidomeeniarviointi, joka on alun perin suunniteltu ALS -potilaille. Kokonaispistemäärä: 0 - 136 pistettä. Korkeammat pisteet osoittavat paremman kognitiivisen toiminnan. ALS-spesifisille (arvioi kognitiiviset domeenit useimmiten ALS: ssä) pistemäärä: 0-100 pistettä. Korkeammat pisteet osoittavat paremman kognitiivisen toiminnan. Ja ALS epäspesifinen (arvioi laajemmat kognitiiviset kyvyt, jotka eivät liity ALS-patologiaan) Pistemäärä: 0-36 pistettä. Korkeammat pisteet osoittavat paremman kognitiivisen toiminnan. |
72 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FAB122-CT-2001
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .