근위축성 측삭 경화증 환자에서 FAB122(매일 경구용 에다라본)의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 연구 (ADORE)
근위축성 측삭 경화증 환자에서 FAB122의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드
- UMC Utrecht
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Berlin, 독일
- Universitätsmedizin Berlin
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Dresden, 독일
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
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Hannover, 독일
- Hannover Medical School
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Ulm, 독일
- Universitätsklinikum Ulm
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Leuven, 벨기에
- University Hospitals Leuven
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Estocolmo, 스웨덴
- Karolinska Institutet
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Bilbao, 스페인
- Hospital Universitario de Basurto
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Madrid, 스페인
- Hospital San Rafael
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario La Paz-Carlos III
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Málaga, 스페인
- Hospital Regional Universitario Malaga
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Santiago De Compostela, 스페인
- Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
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Sevilla, 스페인
- Hospital Virgen Del Rocio
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Valencia, 스페인
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Dublin, 아일랜드
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
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London, 영국
- King's College London
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Manchester, 영국
- Manchester MND care centre
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Oxford, 영국
- John Radcliffe Hospital
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Sheffield, 영국
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Cagliari, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Universitaria Cagliari
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Milan, 이탈리아
- Centro Clinico NeMO
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Milan, 이탈리아
- University of Milan Medical School
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Milan, 이탈리아
- University of Torino - Rita Levi Montalcini Department of Neuroscience
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Modena, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
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Napoli, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Universitaria ( A O U ) dell'Università degli studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
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Padua, 이탈리아
- University of Padua - Azienda Ospedaliera di Padova
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Lisboa, 포르투갈
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
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Bydgoszcz, 폴란드
- Centrum Medyczne NEUROMED
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Kraków, 폴란드
- Linden Medical Centre
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Warsaw, 폴란드
- City Clinic SP. z o. o.
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Lille, 프랑스
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
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Limoges, 프랑스
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
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Marseille, 프랑스
- Centre Hospitalo-Universitaire La Timone
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Montpellier, 프랑스
- CHU de Montpellier
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Nice, 프랑스
- CHU NICE
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Paris, 프랑스
- Hôpital de la Salpétrière
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Tours, 프랑스
- CHRU de Tours
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
주요 포함 기준:
- 18세 - 80세(둘 다 포함), 남성 또는 여성;
- ALS에 대한 El Escorial 및 수정된 Airlie House 진단 기준을 기반으로 한 확정적이고 개연성이 있는 실험실 지원 또는 가능한 ALS의 진단
무작위 배정 전 24개월 이내에 첫 번째 증상*의 시작;
*발병일은 환자가 다음 증상 중 하나 이상을 보고한 날짜입니다.
- 사지 근육 약화
- 말하기/삼키기 어려움
- 호흡기증상 : 호흡곤란이 나타났다
- SVC는 스크리닝 방문 시 성별, 키 및 연령에 대해 예측된 정상 값의 70% 이상입니다.
- 첫 증상의 시작부터 스크리닝 방문까지의 기간 동안 월 0.35점 내지 1.5점(둘 다 포함) 사이의 ALSFRS-R 점수의 변화;
- 정보에 입각한 동의를 제공하고 시험 절차를 준수할 수 있습니다.
주요 배제 기준:
- 원발성 측삭 경화증의 진단;
- 전측두엽치매의 진단;
- 기타 신경퇴행성 질환의 진단(예: 파킨슨병, 알츠하이머병);
- 다발신경병증의 진단;
- 신경근 약화의 다른 원인;
- ALS로 인한 것이 아닌 심각한 폐 질환이 있고/있거나 호흡 기능에 대한 ALS 평가를 방해하는 치료가 필요한 경우
- 스크리닝 방문 6개월 이내에 정맥내(IV) 에다라본 사용;
- 기계적 환기(침습적 또는 비침습적)에 의존하거나 스크리닝 시 기관절개술이 필요합니다.
- Cockcroft Gault 공식으로 계산한 크레아티닌 청소율이 50mL/min 미만으로 나타나는 신장애;
- 피험자는 임상적으로 유의한 간 질환, 간염 또는 담도 질환의 병력이 있거나, 피험자는 HIV, B형 간염 또는 C형 간염에 대한 양성 선별 검사를 받았습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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일일 복용량
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실험적: FAB122
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일일 복용량 100mg
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근 위축성 측면 경화증 기능 등급 척도에서 기준선에서 48 주 후에 개정 (ALSFRS -R) 점수.
기간: 48 주
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수정 된 근 위축성 측면 경화증 기능 등급 척도 (ALSFRS-R), 최대 값은 48 점이며 더 나은 결과를 나타냅니다.
최소값은 0이고 결과가 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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48 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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48 주 및 72 주에 기능 및 생존 (CAF)의 결합 된 평가.
기간: 48 주 및 72 주
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CAFS (기능 및 생존의 결합 된 평가)는 생존 시간 및 ALSFRS-R (ALS 기능 등급 스케일 리베리션) 점수에 대한 정보를 결합했습니다. 이 종말점의 경우, 각 피험자의 결과는 순위가 매겨졌습니다. 최악의 피험자 결과는 가장 낮은 순위 수를 받았으며, 이는 더 높은 CAFS 점수가 더 나은 결과를 나타냅니다. CAFS 순위는 다음을 사용하여 계산됩니다. 생존 데이터 : 이전에 사망 한 환자는 더 오래 살아남는 환자보다 낮습니다. ALSFRS-R 점수 : 동일한 생존 기간을 가진 환자의 경우 순위는 기능적 감소 (기준선에서 ALSFRS-R의 변화)에 의해 결정됩니다. 이 연구에서 범위는 1에서 302로 갈 수 있습니다. 더 나은 결과 : CAF 등급이 높아서 연장 된 생존 및/또는 기능 저하가 적습니다. 더 나쁜 결과 : CAFS 순위가 낮아서 생존이 짧고 기능적 감소가 더 높습니다. |
48 주 및 72 주
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생존 확률
기간: 72 주
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결과는 72 주 동안의 전체 생존을 기반으로하며, 결과는 72 주에 걸쳐 추정되는 생존 확률입니다. 생존 확률은 72 주 동안 연속 10 일 이상 동안 하루에 20 시간 이상 동안 비 침습적 인 환기의 시간에 대한 시간, 기관 절제술 또는 비 침습적 인 환기 개시를 고려하여 계산됩니다. |
72 주
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24 및 72* 주 후 ALSFRS-R 점수의 기준선에서 변경
기간: 24 주, 72 주
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수정 된 근 위축성 측면 경화증 기능 등급 척도 (ALSFRS-R), 최대 값은 48 점이며 더 나은 결과를 나타냅니다.
최소값은 0이고 결과가 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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24 주, 72 주
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24, 48 및 72* 주에서 시간에 따른 ALSFRS-R 점수 감소의 기울기;
기간: 24, 48, 72 주
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수정 된 근 위축성 측면 경화증 기능 등급 척도 (ALSFRS-R), 최대 값은 48 점이며 더 나은 결과를 나타냅니다. 최소값은 0이고 결과가 더 나쁜 결과를 나타냅니다. 이 결과에 대해 ALSFRS-R에 대한 측정을 사용하여 감소의 기울기를 결정했습니다. |
24, 48, 72 주
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24, 48 및 72* 주 후 Bullbar 함수 (ALSFRS-R의 질문 1-3)에 대한 ALSFRS-R 점수의 기준선에서 변경;
기간: 24, 48 및 72 주
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수정 된 근 위축성 측면 경화증 기능 등급 척도 (ALSFRS-R), 최대 값은 48 점이며 더 나은 결과를 나타냅니다. 최소값은 0이고 결과가 더 나쁜 결과를 나타냅니다. 이 결과에서, Bulbar 기능 (ALSFRS-R의 일부로)이 평가되며, 말, 타액 분비 및 삼키는 것과 관련이 있습니다. 전구 함수의 최대 점수는 12이고 최소값은 0입니다. 더 높은 점수는 더 나은 결과입니다. |
24, 48 및 72 주
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기준 ALS 기능 등급 척도에서 변경 - 수정 된 점수 - 미세 모터 기능
기간: 24, 48 및 72 주
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수정 된 근 위축성 측면 경화증 기능 등급 척도 (ALSFRS-R), 최대 값은 48 점이며 더 나은 결과를 나타냅니다. 최소값은 0이고 결과가 더 나쁜 결과를 나타냅니다. 이 결과에서, 미세 운동 기능 (ALSFRS-R의 일부로)이 평가되며, 필기, 식습관, 음식 절단, 드레싱 및 위생과 관련이 있습니다. 미세 모터 함수의 최대 점수는 12이고 최소값은 0입니다. 더 높은 점수는 더 나은 결과입니다. |
24, 48 및 72 주
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기준 ALS 기능 등급 척도에서 변경 - 수정 된 점수 - 총 모터 기능
기간: 24, 48, 72 주
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수정 된 근 위축성 측면 경화증 기능 등급 척도 (ALSFRS-R), 최대 값은 48 점이며 더 나은 결과를 나타냅니다. 최소값은 0이고 결과가 더 나쁜 결과를 나타냅니다. 이 결과에서 총 모터 기능 (ALSFRS-R의 일부로)이 평가되며 계단 등반, 걷기, 의자에서 상승하는 것과 관련이 있습니다. 총 모터 기능의 최대 점수는 12이고 최소값은 0입니다. 점수가 높아집니다. |
24, 48, 72 주
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기준 ALS 기능 등급 척도에서 변경 - 수정 점수 - 호흡기 기능
기간: 24, 48, 72 주
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수정 된 근 위축성 측면 경화증 기능 등급 척도 (ALSFRS-R), 최대 값은 48 점이며 더 나은 결과를 나타냅니다. 최소값은 0이고 결과가 더 나쁜 결과를 나타냅니다. 이 결과에서 호흡 기능 (ALSFRS-R의 일부로)이 평가되며 호흡 곤란, 정형 외과, 호흡 부전과 관련이 있습니다. 호흡기 기능의 최대 점수는 12이고 최소값은 0입니다. 더 높은 점수는 더 나은 결과입니다. |
24, 48, 72 주
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72* 주 동안 ALSFRS-R 점수에서 기준선에서 3, 6, 9 및 12 점으로의 시간;
기간: 72 주 (+/- 1 주 방문 창)
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수정 된 근 위축성 측면 경화증 기능 등급 척도 (ALSFRS-R), 최대 값은 48 점이며 더 나은 결과를 나타냅니다. 최소값은 0이고 결과가 더 나쁜 결과를 나타냅니다. 이 결과, 3, 6, 9 및 12 점은 ALSFRS-R의 기준선에서 변화 또는 사망 시간이 변합니다. |
72 주 (+/- 1 주 방문 창)
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72 주 동안 임상 준비 (King 's Staging System 및 Mitos)의 변화
기간: 72 주
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King 's Staging System은 4 단계의 AL을 정의하는 간단한 임상 준비 시스템입니다. 첫 번째 3 단계는 지역의 기능적 관여와 같은 구근, 상지 및하지에 의해 정의됩니다. 관련된 지역의 수는 무대를 제공합니다. 삼키는 (4A) 또는 호흡기 (4B) 난이도가 중재를 요구하기에 충분히 심각한 경우 4 단계에 도달합니다. 이 측정의 결과는 1 포인트 이상 또는 감소가없는 환자의 수를 보여줍니다. |
72 주
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전체 생존 : 24, 48 및 72* 주 후 살아있는 피험자의 비율 (생존율);
기간: 24, 48 및 72* 주;
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24, 48 및 72* 주;
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살아 있고 기관 절제술이 없거나, 24, 48 및 72* 주 후 연속 10 일 이상 동안 하루에 20 시간 이상 비 침습적 인 환기를 시작하지 않는 피험자의 비율
기간: 24, 48 및 72* 주
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24, 48 및 72* 주
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24, 48 및 72* 주에 느린 활력 (SVC, 리터)으로 기준선에서 변경;
기간: 24, 48 및 72* 주
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24, 48 및 72* 주
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24, 48 및 72* 주에 핸드 헬드 동력계 (HHD)의 전체 메가 점수의 기준선에서 변경됩니다.
기간: 24, 48 및 72* 주
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HHD는 양쪽 및 하부 사지에서 수행되는 정량적 강도 테스트 절차입니다. 전체 메가 점수는 평균 근육 HHD 평가의 Z- 점수로 도출되며, 기준선의 변화는 개별 근육 점수를 도출하는 데 사용됩니다. 근육 강도는 기준선에서의 백분율 변화로 표현됩니다. (기본 값-기본선 value)/BaseLineValue × 100 (기본 값-기준 값)/기준 값 \ times 100 (기준선 value-baselineValue)/BaselineValue × 100. 기준 값이 0 인 경우 데이터가 누락 된 것으로 간주됩니다. HDD 메가 스코어는 4 개의 근육 위치에 걸쳐 평균 강도입니다. 비 이동 변환 값을 평균하여 계산됩니다. 그런 다음 건강한 집단의 데이터를 기반으로 Z- 점수를 사용하여 최대 근육 강도를 표준화합니다. 0의 z- 점수는 건강한 인구 평균을 나타냅니다. 음의 z- 점수 값은 결과가 더 나쁜 결과를 의미합니다. |
24, 48 및 72* 주
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ALS 평가 설문지 -40- 항목 (ALSAQ-40) 양식의 24, 48 및 72* 주에 기준선에서 변경;
기간: 24, 48 및 72* 주
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ALS 평가 설문지 -40- 항목.
ALSAQ-40은 특히 ALS 환자의 주관적 복지를 측정하는 데 사용됩니다.
긴 형태의 ALSAQ-40, 5 가지 개별 척도 : 물리적 이동성 (10 개 항목), 일상 생활 및 독립 활동 (10 개 항목), 식습관 (3 항목), 커뮤니케이션 (7 개 항목) 및 감정 반응 (10 개 항목)이 있습니다.
범위는 0에서 100 척도이며, 0은 삶의 질을 최상으로하고 100을 최악으로 나타냅니다.
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24, 48 및 72* 주
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EuroQol-5 Dimensions-5 레벨 (EQ-5D-5L) 설문지 점수 24, 48 및 72* 주에서 기준선에서 변경.
기간: 24, 48 및 72* 주
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유럽의 삶의 질 5 레벨과 5 차원은 건강 관련 삶의 질에 대한 일반적인 설문지입니다. 5 영역 : 이동성, 자기 관리, 일반적인 활동, 통증/불편 함 및 불안/우울증. 스케일 범위는 0에서 100이며, 0은 최악이고 100은 최고입니다. |
24, 48 및 72* 주
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24, 48 및 72* 주에서 VAS (Visual Analogue Scale) 점수의 기준선에서 변경.
기간: 24, 48 및 72* 주
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건강 관련 삶의 질 (HR-QOL)은 0 (나쁜)에서 100 (매우 우수한) 범위의 시각적 아날로그 척도 (VAS)를 사용하는 설문지입니다.
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24, 48 및 72* 주
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ALS 특이 적, ALS 비특이적, ECAS (Edinburgh Cognitity and Behavioral ALS Screen) 총 점수에 대해 ≥8, ≥4 및 ≥9의 피험자 비율;
기간: 72 주
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ECAS (Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS 화면)는 원래 ALS를 가진 사람들을 위해 설계된 간단한 멀티 도메인 평가입니다. 총 점수 범위 : 0 ~ 136 포인트. 점수가 높을수록인지 기능이 향상됩니다. ALS- 특이 적의 경우 (ALS에서 가장 자주 영향을받는인지 도메인을 평가) 점수 범위 : 0 ~ 100 포인트. 점수가 높을수록인지 기능이 향상됩니다. ALS 비특이적 (ALS 병리와 관련이없는 광범위한인지 능력을 평가) 점수 범위 : 0 ~ 36 점. 점수가 높을수록인지 기능이 향상됩니다. |
72 주
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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