Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo FAB122 (edarawonu podawanego codziennie doustnie) u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ADORE)
Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa FAB122 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Leuven, Belgia
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Lille, Francja
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Francja
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
-
Marseille, Francja
- Centre Hospitalo-Universitaire La Timone
-
Montpellier, Francja
- CHU de Montpellier
-
Nice, Francja
- CHU NICE
-
Paris, Francja
- Hôpital de la Salpétrière
-
Tours, Francja
- CHRU de Tours
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Bilbao, Hiszpania
- Hospital Universitario de Basurto
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital San Rafael
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario La Paz-Carlos III
-
Málaga, Hiszpania
- Hospital Regional Universitario Malaga
-
Santiago De Compostela, Hiszpania
- Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
-
Sevilla, Hiszpania
- Hospital Virgen Del Rocio
-
Valencia, Hiszpania
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Universitätsmedizin Berlin
-
Dresden, Niemcy
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
-
Hannover, Niemcy
- Hannover Medical School
-
Ulm, Niemcy
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polska
- Centrum Medyczne NEUROMED
-
Kraków, Polska
- Linden Medical Centre
-
Warsaw, Polska
- City Clinic SP. z o. o.
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugalia
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
-
-
-
-
-
Estocolmo, Szwecja
- Karolinska Institutet
-
-
-
-
-
Cagliari, Włochy
- Azienda Ospedaliera Universitaria Cagliari
-
Milan, Włochy
- Centro Clinico NeMO
-
Milan, Włochy
- University of Milan Medical School
-
Milan, Włochy
- University of Torino - Rita Levi Montalcini Department of Neuroscience
-
Modena, Włochy
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
-
Napoli, Włochy
- Azienda Ospedaliera Universitaria ( A O U ) dell'Università degli studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
-
Padua, Włochy
- University of Padua - Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- King's College London
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- Manchester MND care centre
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo
- John Radcliffe Hospital
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Główne kryteria włączenia:
- Wiek 18 - 80 lat (włącznie), mężczyzna lub kobieta;
- Diagnoza ostatecznego, prawdopodobnego, prawdopodobnego potwierdzonego laboratoryjnie lub możliwego ALS na podstawie El Escorial i poprawionych kryteriów diagnostycznych ALS Airlie House;
Wystąpienie pierwszych objawów* nie później niż 24 miesiące przed randomizacją;
*Data wystąpienia to data zgłoszenia przez pacjenta co najmniej jednego z następujących objawów:
- Osłabienie mięśni kończyn
- Trudności z mową/połykaniem
- Objawy ze strony układu oddechowego: zauważono duszność
- SVC równa lub większa niż 70% przewidywanej wartości normalnej dla płci, wzrostu i wieku podczas wizyty przesiewowej;
- Zmiana punktacji ALSFRS-R od 0,35 do 1,5 punktu miesięcznie (włącznie) w okresie od wystąpienia pierwszych objawów do wizyty przesiewowej;
- Zdolne do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur próbnych.
Główne kryteria wykluczenia:
- Rozpoznanie pierwotnego stwardnienia bocznego;
- Diagnoza otępienia czołowo-skroniowego;
- Diagnostyka innych chorób neurodegeneracyjnych (np. choroba Parkinsona, choroba Alzheimera);
- Rozpoznanie polineuropatii;
- Inne przyczyny osłabienia nerwowo-mięśniowego;
- cierpią na poważną chorobę płuc, której nie można przypisać ALS i/lub wymagają leczenia zakłócającego ocenę funkcji układu oddechowego pod kątem ALS;
- Stosowanie dożylnego (IV) edarawonu w ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej;
- Zależy od wentylacji mechanicznej (inwazyjnej lub nieinwazyjnej) lub wymaga tracheostomii podczas badania przesiewowego;
- Zaburzenia czynności nerek, na co wskazuje klirens kreatyniny mniejszy niż 50 ml/min, obliczony za pomocą równania Cockcrofta-Gaulta;
- Pacjent ma historię klinicznie istotnej choroby wątroby, zapalenia wątroby lub choroby dróg żółciowych lub pacjent ma pozytywny wynik testu przesiewowego w kierunku HIV, wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C;
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
Dzienna dawka
|
|
Eksperymentalny: FAB122
|
Dawka dzienna 100 mg
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w skali funkcjonalnej stwardnienia bocznego azotroficznego w skali oceny - zmieniona (ALSFRS -R) po 48 tygodniach.
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Zmieniona skala funkcjonalna stwardnienia ustnego amiotroficznego (ALSFRS-R), maksymalna wartość wynosi 48 punktów i stanowi lepszy wynik.
Minimalna wartość wynosi 0 i stanowi gorszy wynik.
|
48 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Połączona ocena funkcji i przeżycia (CAF) po 48 i 72 tygodniu.
Ramy czasowe: 48 tygodni i 72 tygodnie
|
CAFS (łączna ocena funkcji i przeżycia) łączyły informacje o czasie przeżycia i wynikach ALSFRS-R (ALS Funkcjonalna skala oceny). W tym punkcie końcowym wyniki każdego pacjenta zostały uszeregowane: najgorsze wyniki tematu otrzymały najniższe liczby rang, tak że wyższy wynik CAFS wskazuje na lepszy wynik. Rankingi CAF są obliczane przy użyciu: Dane dotyczące przeżycia: pacjenci, którzy umierają wcześniej, są niżsi niżsi, którzy przeżywają dłużej. Wyniki ALSFRS-R: W przypadku pacjentów o takim samym czasie przeżycia stopnie są określane przez ich funkcjonalny spadek (zmiana ALSFRS-R od wartości wyjściowej). W tym badaniu zakres może wzrosnąć od 1 do 302. Lepszy wynik: wyższy ranking CAF, wskazujący długotrwałe przeżycie i/lub mniej funkcjonalny spadek. Gorszy wynik: niższe rangi CAF, co wskazuje na krótsze przeżycie i/lub większy spadek funkcjonalny. |
48 tygodni i 72 tygodnie
|
|
Prawdopodobieństwo przeżycia
Ramy czasowe: 72 tygodnie
|
Wyniki oparte są na całkowitym przeżyciu w ciągu 72 tygodni leczenia, wynikiem jest prawdopodobieństwo przeżycia oszacowanego w ciągu 72 tygodni. Prawdopodobieństwo przeżycia oblicza się, biorąc pod uwagę czas do śmierci, tracheostomię lub inicjację nieinwazyjnej wentylacji przez ponad 20 godzin dziennie przez ponad 10 kolejnych dni, w ciągu 72 tygodni. |
72 tygodnie
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku ALSFRS-R po 24 i 72* tygodniach
Ramy czasowe: 24 tygodnie, 72 tygodnie
|
Zmieniona skala funkcjonalna stwardnienia ustnego amiotroficznego (ALSFRS-R), maksymalna wartość wynosi 48 punktów i stanowi lepszy wynik.
Minimalna wartość wynosi 0 i stanowi gorszy wynik.
|
24 tygodnie, 72 tygodnie
|
|
Nachylenie spadku wyniku ALSFRS-R w czasie w 24, 48 i 72* tygodniu;
Ramy czasowe: 24, 48, 72 tygodnie
|
Zmieniona skala funkcjonalna stwardnienia ustnego amiotroficznego (ALSFRS-R), maksymalna wartość wynosi 48 punktów i stanowi lepszy wynik. Minimalna wartość wynosi 0 i stanowi gorszy wynik. W tym wyniku zastosowano pomiary ALSFRS-R do określenia nachylenia spadku. |
24, 48, 72 tygodnie
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku ALSFRS-R w funkcji Bulbar (pytanie 1-3 ALSFRS-R) po 24, 48 i 72* tygodniach;
Ramy czasowe: 24, 48 i 72 tygodnie
|
Zmieniona skala funkcjonalna stwardnienia ustnego amiotroficznego (ALSFRS-R), maksymalna wartość wynosi 48 punktów i stanowi lepszy wynik. Minimalna wartość wynosi 0 i stanowi gorszy wynik. W tym wyniku oceniana jest funkcja Bulbar (jako część ALSFRS-R), jest związana z mową, śliną i połykaniem. Maksymalny wynik funkcji Bulbar wynosi 12, a minimum wynosi 0. Wyższy wynik lepszy wynik. |
24, 48 i 72 tygodnie
|
|
Zmiana z podstawowej skali oceny funkcjonalnej ALS - Zmieniony wynik - drobna funkcja silnika
Ramy czasowe: 24, 48 i 72 tygodnie
|
Zmieniona skala funkcjonalna stwardnienia ustnego amiotroficznego (ALSFRS-R), maksymalna wartość wynosi 48 punktów i stanowi lepszy wynik. Minimalna wartość wynosi 0 i stanowi gorszy wynik. W tym wyniku oceniana jest drobna funkcja motoryczna (jako część ALSFRS-R), jest związana z pismem ręcznym, jedzeniem i cięciem jedzenia, opatrunku i higieny. Maksymalny wynik w funkcji drobnego silnika wynosi 12, a minimum wynosi 0. Wyższy wynik lepszy wynik. |
24, 48 i 72 tygodnie
|
|
Zmiana z podstawowej skali oceny funkcjonalnej ALS - Zmieniony wynik - funkcja silnika brutto
Ramy czasowe: 24, 48, 72 tygodnie
|
Zmieniona skala funkcjonalna stwardnienia ustnego amiotroficznego (ALSFRS-R), maksymalna wartość wynosi 48 punktów i stanowi lepszy wynik. Minimalna wartość wynosi 0 i stanowi gorszy wynik. W tym wyniku oceniana jest funkcja silnika brutto (jako część ALSFRS-R), jest związana z wspinaczką, chodzeniem, wznoszącym się z krzesła. Maksymalny wynik funkcji silnika brutto wynosi 12, a minimum wynosi 0. Wyższy wynik. |
24, 48, 72 tygodnie
|
|
Zmiana z podstawowej skali oceny funkcjonalnej ALS - zmieniony wynik - funkcja oddechowa
Ramy czasowe: 24, 48, 72 tygodnie
|
Zmieniona skala funkcjonalna stwardnienia ustnego amiotroficznego (ALSFRS-R), maksymalna wartość wynosi 48 punktów i stanowi lepszy wynik. Minimalna wartość wynosi 0 i stanowi gorszy wynik. W tym wyniku oceniana jest funkcja oddechowa (jako część ALSFRS-R), jest związana z duszą, ortopneą, niewydolnością oddychania. Maksymalny wynik funkcji oddechowej wynosi 12, a minimum wynosi 0. Wyższy wynik lepszy wynik. |
24, 48, 72 tygodnie
|
|
Czas na zmianę 3, 6, 9 i 12 punktów lub śmierć z punktu widzenia wyjściowego w ALSFRS-R w ciągu 72* tygodni;
Ramy czasowe: 72 tygodnie (+/- 1 tydzień wizyta)
|
Zmieniona skala funkcjonalna stwardnienia ustnego amiotroficznego (ALSFRS-R), maksymalna wartość wynosi 48 punktów i stanowi lepszy wynik. Minimalna wartość wynosi 0 i stanowi gorszy wynik. W tym wyniku czas zmienia się czas 3, 6, 9 i 12 punktów lub śmierć na podstawie wartości wyjściowej w ALSFRS-R. |
72 tygodnie (+/- 1 tydzień wizyta)
|
|
Zmiana inscenizacji klinicznej (system zaawansowania King i MITO) w ciągu 72 tygodni
Ramy czasowe: 72 tygodnie
|
System inscenizacji króla jest prostym systemem inscenizacji klinicznej, który definiuje 4 etapy ALS. Pierwsze 3 etapy są zdefiniowane przez funkcjonalne zaangażowanie regionu: żarowy, kończyny i kończyny dolne. Liczba zaangażowanych regionów daje etap. Stopień 4 jest osiągany, jeśli trudność w przełykaniu (4a) lub oddechowym (4b) jest wystarczająco poważna, aby wymagać interwencji. Wynik tej miary pokazuje liczbę pacjentów, którzy oceniają spadek o 1 punkt lub więcej lub nie ma. |
72 tygodnie
|
|
Całkowite przeżycie: odsetek żywych osób (wskaźnik przeżycia) po 24, 48 i 72* tygodniach;
Ramy czasowe: 24, 48 i 72* tygodnie;
|
24, 48 i 72* tygodnie;
|
|
|
Odsetek osób żywych i brak tracheostomii lub brak inicjacji wentylacji nieinwazyjnej przez ponad 20 godzin dziennie przez ponad 10 kolejnych dni po 24, 48 i 72* tygodniu
Ramy czasowe: 24, 48 i 72* tygodnie
|
24, 48 i 72* tygodnie
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej o powolnej pojemności witalnej (SVC, litra) na 24, 48 i 72* tygodnie;
Ramy czasowe: 24, 48 i 72* tygodnie
|
24, 48 i 72* tygodnie
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w ogólnym wyniku Mega dla ręcznego dynamometru (HHD) na 24, 48 i 72* tygodnie.
Ramy czasowe: 24, 48 i 72* tygodnie
|
HHD jest procedurą testowania wytrzymałości ilościowej przeprowadzonej w obustronności kończyn górnych i dolnych. Ogólny wynik Mega uzyskano jako wyniki Z średnich ocen HHD w mięśniach, procentowe zmiany w stosunku do wartości wyjściowej stosuje się w celu uzyskania poszczególnych wyników mięśni. Siła mięśni jest wyrażana jako procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej: (Post-BaselineValue-Beale lineLalue)/BaselineValue × 100 (wartość po linii bazowej-wartość podstawowa)/wartość podstawowa \ Times 100 (Post-BaselineValue-BeellueValue)/BaselelineValue × 100. Jeśli wartość wyjściowa wynosi zero, dane uważa się za brakujące. Mega-score hDD średnio wynosi siłę w czterech lokalizacjach mięśni. Jest to obliczane przez uśrednianie wartości przekształconych nieudanych. Maksymalna siła mięśni jest następnie standaryzowana przy użyciu wyniku Z, w oparciu o dane ze zdrowej populacji. Score z 0 reprezentuje średnią populację zdrową. Ujemna wartość S-Score oznacza gorszy wynik. |
24, 48 i 72* tygodnie
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku w kwestionariuszu oceny ALS-40 (ALSAQ-40) na 24, 48 i 72* tygodniach;
Ramy czasowe: 24, 48 i 72* tygodnie
|
Kwestionariusz oceny ALS-40.
ALSAQ-40 jest specjalnie wykorzystywany do pomiaru subiektywnego samopoczucia pacjentów z ALS.
Istnieje 40 pozycji/pytań w długiej formie, ALSAQ-40, z 5 dyskretnymi skalami: mobilność fizyczna (10 pozycji), czynności codziennego życia i niezależności (10 pozycji), jedzenie i picie (3 pozycje), komunikacja (7 pozycji) i reakcje emocjonalne (10 pozycji).
Zakres wynosi od 0 do 100, gdzie 0 wskazuje na najlepszą jakość życia i 100 najgorszych.
|
24, 48 i 72* tygodnie
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w euroqoL-5 poziomów wymiarów-5 (EQ-5D-5L) Wynik kwestionariusza 24, 48 i 72* tygodnie.
Ramy czasowe: 24, 48 i 72* tygodnie
|
Europejska jakość życia 5 poziomów i 5 wymiarów jest ogólnym kwestionariuszem jakości życia związanej ze zdrowiem. 5 domen: mobilność, dbałość o siebie, zwykłe działania, ból/dyskomfort i lęk/depresja. Zakres skali wynosi od 0 do 100, co jest najgorsze i 100 najlepszych. |
24, 48 i 72* tygodnie
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku wizualnego skali analogowej (VAS) przy 24, 48 i 72* tygodniach.
Ramy czasowe: 24, 48 i 72* tygodnie
|
Jakość życia związana ze zdrowiem (HR-QOL) jest kwestionariuszem wykorzystującym wizualną skalę analogową (VAS) w zakresie od 0 (złego) do 100 (bardzo dobrze).
|
24, 48 i 72* tygodnie
|
|
Odsetek osób ze zmianą ≥8, ≥4 i ≥9 dla ALS specyficznych dla ALS, ALS niespecyficznych i ECA (Edinburgh Cognitive and Behavioral Screen) Całkowity wynik;
Ramy czasowe: 72 tygodnie
|
ECAS (Edinburgh Cognitive and Behavioral Ecran) to krótka ocena wielodomenowa pierwotnie zaprojektowana dla osób z ALS. Całkowity zakres wyników: od 0 do 136 punktów. Wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję poznawczą. Dla specyficznych dla ALS (ocenia domeny poznawcze najczęściej wpływające w ALS) Zakres wyników: od 0 do 100 punktów. Wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję poznawczą. I ALS niespecyficzne (ocenia szersze zdolności poznawcze niezwiązane z patologią ALS) Zakres wyników: 0 do 36 punktów. Wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję poznawczą. |
72 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- FAB122-CT-2001
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .