0～3歳の血友病Aの乳児および小児におけるエミシズマブの実際の使用
2025年9月2日 更新者：Montefiore Medical Center
我々は、0～3歳の血友病A（軽度、中等度または重度）患者におけるエミシズマブの使用に関する投与量、頻度および適応症を解明するためのアンケートを開発しました。
また、エミシズマブを使用している間の手術前、周術期、手術後のデータも収集しています。
さらに重要なことは、小児科医が、一次予防のためにすでにエミシズマブを使用している子供に第 8 因子を導入する予定があるかどうか、およびその方法と時期を尋ねていることです。
このデータが、特に静脈アクセスが歴史的に制限要因であった場合に、一次予防の一形態として乳児および幼児におけるエミシズマブの現在の使用を理解するのに役立つことを願っています.
調査の概要
詳細な説明
これは、インヒビターの有無にかかわらず、血友病 A の治療の一環として現在エミシズマブ-kxwh を投与されている、および/または投与された生後 0 ～ 36 か月の小児患者の多施設レトロスペクティブ レビューです。
参加施設は、血友病治療センターのニューイングランド地域 (およびニュージャージーとニューヨーク第 2 地域) の一部です。
現在、23 の地域センターのうち 11 がこの研究に協力することを約束しています (付録 A)。
各機関は、2018 年 10 月 4 日から IRB 承認の時点まで、エミシズマブで治療された、または現在治療されている被験者に貢献します。
さらに、各機関は、適格な患者を特定し、研究に登録された患者を追跡するための最良の方法を決定します。
モンテフィオーレの小児病院が調整センターとなります。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
71
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Connecticut Children's Hemophilia Treatment Center - Connecticut Children's Medical Center
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Yale Hemophilia Treatment Center
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03766
- Dartmouth Hitchcock Hemophilia Center - Mary Hitchcock Memorial Hospital
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New Jersey
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Newark、New Jersey、アメリカ、07112
- Newark Beth Israel
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14202
- Western NY Blood Care - Research Foundation for SUNY
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New York、New York、アメリカ、10065
- Comprehensive Center for Hemophilia and Coagulation Disorders (Cornell)
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Rochester、New York、アメリカ、14621
- Mary M Gooley Hemophilia Center, Inc.
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Staten Island、New York、アメリカ、11030
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center
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Syracuse、New York、アメリカ、13210
- SUNY Upstate Hemophilia Treatment Center - HTC 058
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The Bronx、New York、アメリカ、10467
- Children's Hospital at Montefiore
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒～3年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-エミシズマブによる治療を開始した時点で、重度、中等度、または軽度の血友病Aと診断された、生後0〜36か月の患者。
説明
包含基準: 患者は、研究に参加するために以下の基準を満たさなければなりません:
- エミシズマブを処方された患者
- エミシズマブ治療開始時に生後0～36ヶ月の患者
- インヒビターの有無にかかわらず、軽度、中等度または重度の先天性血友病の診断
除外基準:
- 後天性血友病A患者
- -血友病Aおよび別の先天性または後天性出血性疾患の患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：回顧
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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エミシズマブで治療されている患者の割合
時間枠：1年以内に。
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主要な結果には、一次予防のためにエミシズマブで治療されている患者の割合と、エミシズマブ使用中の破綻出血の特定が含まれます。
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1年以内に。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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エミシズマブ投与中に因子濃縮物の追加投与を受けた患者
時間枠：1年以内に。
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収集されたデータには、外傷または外科的介入のためにエミシズマブを服用している間に因子濃縮物の追加投与を受けた患者の割合も含まれます。
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1年以内に。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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人口統計学（年齢と人種）、臨床（血友病の重症度、インヒビター歴）および治療データ別の患者
時間枠：1年以内に。
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さらに、人口統計（年齢と人種）、臨床（血友病の重症度、阻害剤の歴史）、および治療データ（エミシズマブの適応、すなわち.
一次予防と二次予防。
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1年以内に。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Jennifer Davila, MD、Children's Hospital at Montefiore
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年8月1日
一次修了 (実際)
2025年7月18日
研究の完了 (実際)
2025年7月18日
試験登録日
最初に提出
2022年2月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年2月10日
最初の投稿 (実際)
2022年2月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月2日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2021-13264
- ML43506 (その他の識別子：Sponsor)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。