Uso nel mondo reale di Emicizumab in lattanti e bambini di età compresa tra 0 e 3 anni con emofilia A
2 settembre 2025 aggiornato da: Montefiore Medical Center
Abbiamo sviluppato un questionario per chiarire il dosaggio, la frequenza e l'indicazione per l'uso di emicizumab in pazienti con emofilia A (lieve, moderata o grave) di età compresa tra 0 e 3 anni.
Stiamo anche raccogliendo dati su eventuali pratiche pre, peri e post chirurgiche durante il trattamento con emicizumab.
Ancora più importante, chiediamo se i pediatri stiano pianificando di introdurre il fattore 8 nei bambini che sono già in trattamento con emicizumab per la profilassi primaria, nonché come e quando intendono farlo.
Ci auguriamo che questi dati aiutino a comprendere l'uso corrente di emicizumab nei neonati e nei bambini piccoli come forma di profilassi primaria, soprattutto quando l'accesso venoso è stato storicamente un fattore limitante.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questa sarà una revisione retrospettiva multiistituzionale di pazienti pediatrici di età compresa tra 0 e 36 mesi che stanno attualmente ricevendo e/o hanno ricevuto emicizumab-kxwh come parte del loro trattamento per l'emofilia A con o senza inibitori.
I siti partecipanti fanno parte della regione del New England (più New Jersey e New York-Regione II) dei centri di trattamento dell'emofilia.
Attualmente 11 dei 23 centri regionali si sono impegnati a collaborare a questo studio (Appendice A).
Ciascun istituto contribuirà a soggetti che sono stati trattati o che sono attualmente in trattamento con emicizumab, dal 4 ottobre 2018 fino al punto di approvazione dell'IRB.
Inoltre, ogni istituto determinerà il modo migliore per identificare i pazienti idonei e tenere traccia dei pazienti arruolati nello studio.
L'Ospedale dei Bambini di Montefiore sarà il centro di coordinamento.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
71
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
- Connecticut Children's Hemophilia Treatment Center - Connecticut Children's Medical Center
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
- Yale Hemophilia Treatment Center
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03766
- Dartmouth Hitchcock Hemophilia Center - Mary Hitchcock Memorial Hospital
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
- Newark Beth Israel
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New York
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Buffalo, New York, Stati Uniti, 14202
- Western NY Blood Care - Research Foundation for SUNY
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Comprehensive Center for Hemophilia and Coagulation Disorders (Cornell)
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Rochester, New York, Stati Uniti, 14621
- Mary M Gooley Hemophilia Center, Inc.
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Staten Island, New York, Stati Uniti, 11030
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center
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Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
- SUNY Upstate Hemophilia Treatment Center - HTC 058
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The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 secondo a 3 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti di età compresa tra 0 e 36 mesi con diagnosi di emofilia A grave, moderata o lieve al momento dell'inizio del trattamento con emicizumab.
Descrizione
Criteri di inclusione: i pazienti devono soddisfare i seguenti criteri per l'ammissione allo studio:
- Pazienti a cui è stato prescritto Emicizumab
- Pazienti di età compresa tra 0 e 36 mesi al momento dell'inizio del trattamento con Emicizumab
- Diagnosi di emofilia congenita lieve, moderata o grave con o senza inibitore
Criteri di esclusione:
- Pazienti con emofilia acquisita A
- Pazienti con emofilia A e un'altra malattia emorragica congenita o acquisita.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Retrospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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La percentuale di pazienti trattati con emicizumab
Lasso di tempo: Entro un anno.
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L'esito primario includerà la percentuale di pazienti trattati con emicizumab per la profilassi primaria, nonché l'identificazione di emorragie da rottura durante l'assunzione di emicizumab.
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Entro un anno.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Pazienti che ricevono dosi aggiuntive di concentrato di fattore durante il trattamento con emicizumab
Lasso di tempo: Entro un anno.
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I dati raccolti includeranno anche la percentuale di pazienti che ricevono dosi aggiuntive di fattore concentrato durante il trattamento con emicizumab per traumi o interventi chirurgici.
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Entro un anno.
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Pazienti per dati demografici (età e razza), dati clinici (gravità dell'emofilia, storia dell'inibitore) e trattamento
Lasso di tempo: Entro un anno.
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Inoltre, caratterizzeremo i pazienti 37+ in base a dati demografici (età e razza), clinici (gravità dell'emofilia, storia dell'inibitore) e dati di trattamento (indicazione per emicizumab, ad es.
profilassi primaria vs secondaria.
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Entro un anno.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Jennifer Davila, MD, Children's Hospital at Montefiore
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 agosto 2024
Completamento primario (Effettivo)
18 luglio 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
18 luglio 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 febbraio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 febbraio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
21 febbraio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
8 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 settembre 2025
Ultimo verificato
1 settembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Emofilia A
- emicizumab
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2021-13264
- ML43506 (Altro identificatore: Sponsor)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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