Uso real de emicizumab en bebés y niños de 0 a 3 años con hemofilia A
2 de septiembre de 2025 actualizado por: Montefiore Medical Center
Hemos desarrollado un cuestionario para dilucidar la dosificación, frecuencia e indicación para el uso de emicizumab en pacientes con Hemofilia A (leve, moderada o severa) de 0 a 3 años.
También estamos recopilando datos sobre cualquier práctica pre, peri y pos quirúrgica mientras tomamos emicizumab.
Más importante aún, preguntamos si los pediatras planean introducir el factor 8 a los niños que ya están tomando emicizumab para la profilaxis primaria y cómo y cuándo planean hacerlo.
Esperamos que estos datos ayuden a informar la comprensión del uso actual de emicizumab en bebés y niños pequeños como una forma de profilaxis primaria, especialmente cuando el acceso venoso históricamente ha sido un factor limitante.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Esta será una revisión retrospectiva multiinstitucional de pacientes pediátricos de 0 a 36 meses de edad que actualmente reciben o han recibido emicizumab-kxwh como parte de su tratamiento para la hemofilia A con o sin inhibidores.
Los sitios participantes son parte de la Región de Nueva Inglaterra (más Nueva Jersey y Nueva York-Región II) de centros de tratamiento de hemofilia.
Actualmente, 11 de los 23 centros regionales se han comprometido a colaborar en este estudio (Apéndice A).
Cada institución contribuirá con sujetos que han sido tratados o que están siendo tratados actualmente con emicizumab, desde el 4 de octubre de 2018 hasta el punto de aprobación del IRB.
Además, cada institución determinará la mejor manera de identificar a los pacientes elegibles y realizar un seguimiento de los pacientes inscritos en el estudio.
El Children's Hospital de Montefiore será el centro coordinador.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
71
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Children's Hemophilia Treatment Center - Connecticut Children's Medical Center
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Yale Hemophilia Treatment Center
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03766
- Dartmouth Hitchcock Hemophilia Center - Mary Hitchcock Memorial Hospital
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
- Newark Beth Israel
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14202
- Western NY Blood Care - Research Foundation for SUNY
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Comprehensive Center for Hemophilia and Coagulation Disorders (Cornell)
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14621
- Mary M Gooley Hemophilia Center, Inc.
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Staten Island, New York, Estados Unidos, 11030
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate Hemophilia Treatment Center - HTC 058
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 segundo a 3 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes de 0 a 36 meses de edad, diagnosticados de Hemofilia A severa, moderada o leve al momento de iniciar tratamiento con Emicizumab.
Descripción
Criterios de inclusión: los pacientes deben cumplir con los siguientes criterios para ingresar al estudio:
- Pacientes a los que se les ha prescrito Emicizumab
- Pacientes que tengan entre 0 y 36 meses de edad en el momento de iniciar el tratamiento con Emicizumab
- Diagnóstico de hemofilia congénita leve, moderada o severa con o sin un inhibidor
Criterio de exclusión:
- Pacientes con Hemofilia A adquirida
- Pacientes con hemofilia A y otro trastorno hemorrágico congénito o adquirido.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La proporción de pacientes que están siendo tratados con emicizumab
Periodo de tiempo: Dentro de un año.
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El resultado primario incluirá la proporción de pacientes que están siendo tratados con emicizumab para la profilaxis primaria, así como la identificación de sangrado intermenstrual mientras reciben emicizumab.
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Dentro de un año.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Pacientes que reciben dosis adicionales de concentrado de factor mientras reciben emicizumab
Periodo de tiempo: Dentro de un año.
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Los datos recopilados también incluirán la proporción de pacientes que reciben dosis adicionales de concentrado de factor mientras reciben emicizumab por trauma o intervenciones quirúrgicas.
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Dentro de un año.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Pacientes por datos demográficos (edad y raza), clínicos (gravedad de la hemofilia, historial de inhibidores) y datos de tratamiento
Periodo de tiempo: Dentro de un año.
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Además, caracterizaremos a los pacientes mayores de 37 por datos demográficos (edad y raza), clínicos (gravedad de la hemofilia, historial de inhibidores) y datos de tratamiento (indicación para emicizumab, es decir.
profilaxis primaria vs secundaria.
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Dentro de un año.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jennifer Davila, MD, Children's Hospital at Montefiore
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de agosto de 2024
Finalización primaria (Actual)
18 de julio de 2025
Finalización del estudio (Actual)
18 de julio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de febrero de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de febrero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
21 de febrero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
8 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- emicizumab
Otros números de identificación del estudio
- 2021-13264
- ML43506 (Otro identificador: Sponsor)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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