A형 혈우병이 있는 0-3세 영유아에서 Emicizumab의 실제 사용
2025년 9월 2일 업데이트: Montefiore Medical Center
우리는 0-3세의 혈우병 A(경증, 중등도 또는 중증) 환자에서 emicizumab 사용에 대한 용량, 빈도 및 적응증을 설명하기 위한 설문지를 개발했습니다.
우리는 또한 에미시주맙을 사용하는 동안 수술 전, 수술 전후 및 수술 후 관행에 대한 데이터를 수집하고 있습니다.
더 중요한 것은 소아과 의사가 1차 예방을 위해 이미 에미시주맙을 복용 중인 어린이에게 인자 8을 도입할 계획인지, 언제 어떻게 할 계획인지 묻고 있습니다.
우리는 이 데이터가 특히 정맥 접근이 역사적으로 제한 요인이었을 때 1차 예방의 한 형태로 영유아에서 emicizumab의 현재 사용을 이해하는 데 도움이 되기를 바랍니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 억제제 유무에 관계없이 A형 혈우병 치료의 일환으로 emicizumab-kxwh를 현재 받고 있거나 받은 0~36개월의 소아 환자에 대한 다기관 후향적 검토가 될 것입니다.
참여 사이트는 혈우병 치료 센터의 뉴잉글랜드 지역(뉴저지 및 뉴욕-지역 II 포함)의 일부입니다.
현재 23개 지역 센터 중 11개가 이 연구에 협력하기로 약속했습니다(부록 A).
각 기관은 2018년 10월 4일부터 IRB 승인 시점까지 emicizumab으로 치료를 받았거나 현재 치료를 받고 있는 피험자를 기여할 것입니다.
또한 각 기관은 적격 환자를 식별하고 연구에 등록한 환자를 추적하는 최선의 방법을 결정할 것입니다.
Montefiore에 있는 어린이 병원이 조정 센터가 될 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
71
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- Connecticut Children's Hemophilia Treatment Center - Connecticut Children's Medical Center
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale Hemophilia Treatment Center
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, 미국, 03766
- Dartmouth Hitchcock Hemophilia Center - Mary Hitchcock Memorial Hospital
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New Jersey
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Newark, New Jersey, 미국, 07112
- Newark Beth Israel
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14202
- Western NY Blood Care - Research Foundation for SUNY
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New York, New York, 미국, 10065
- Comprehensive Center for Hemophilia and Coagulation Disorders (Cornell)
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Rochester, New York, 미국, 14621
- Mary M Gooley Hemophilia Center, Inc.
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Staten Island, New York, 미국, 11030
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- SUNY Upstate Hemophilia Treatment Center - HTC 058
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The Bronx, New York, 미국, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
에미시주맙으로 치료를 시작할 당시 중증, 중등도 또는 경증 A형 혈우병 진단을 받은 생후 0~36개월의 환자.
설명
포함 기준: 환자는 연구 등록을 위해 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 에미시주맙을 처방받은 환자
- 에미시주맙으로 치료를 시작하는 시점에 생후 0-36개월인 환자
- 억제제 유무에 관계없이 선천성 경증, 중등도 또는 중증 혈우병의 진단
제외 기준:
- 후천성 혈우병 A 환자
- 혈우병 A 및 다른 선천적 또는 후천적 출혈 장애가 있는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 회고전
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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에미시주맙으로 치료를 받고 있는 환자의 비율
기간: 1년 이내.
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1차 결과에는 1차 예방을 위해 에미시주맙으로 치료받는 환자의 비율과 에미시주맙을 복용하는 동안 돌발성 출혈을 식별하는 것이 포함됩니다.
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1년 이내.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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에미시주맙을 투여받는 동안 인자 농축액을 추가 투여받은 환자
기간: 1년 이내.
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수집된 데이터에는 외상 또는 외과 개입을 위해 emicizumab을 사용하는 동안 추가 용량의 인자 농축액을 받은 환자의 비율도 포함됩니다.
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1년 이내.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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인구 통계(연령 및 인종), 임상(혈우병의 중증도, 억제제 이력) 및 치료 데이터별 환자
기간: 1년 이내.
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또한 인구통계(연령 및 인종), 임상(혈우병의 중증도, 억제제 이력) 및 치료 데이터(에미시주맙에 대한 적응증, 즉.
1차 대 2차 예방.
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1년 이내.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Jennifer Davila, MD, Children's Hospital at Montefiore
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2025년 7월 18일
연구 완료 (실제)
2025년 7월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 2월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 2월 10일
처음 게시됨 (실제)
2022년 2월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 2일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2021-13264
- ML43506 (기타 식별자: Sponsor)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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