Brug af Emicizumab i den virkelige verden hos spædbørn og børn i alderen 0-3 år med hæmofili A
2. september 2025 opdateret af: Montefiore Medical Center
Vi har udviklet et spørgeskema for at belyse dosering, hyppighed og indikation for brug af emicizumab til patienter med hæmofili A (mild, moderat eller svær) i alderen 0-3 år.
Vi indsamler også data om enhver præ-, peri- og postkirurgisk praksis under behandling med emicizumab.
Vigtigere er det, at vi spørger, om børnelæger planlægger at introducere faktor 8 til børn, der allerede er på emicizumab til primær profylakse, samt hvordan og hvornår de planlægger at gøre det.
Vi håber, at disse data vil hjælpe med at informere forståelsen af den nuværende brug af emicizumab hos spædbørn og småbørn som en form for primær profylakse, især når venøs adgang historisk har været en begrænsende faktor.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette vil være en multi-institutionel, retrospektiv gennemgang af pædiatriske patienter i alderen 0 til 36 måneder, som i øjeblikket modtager og/eller har modtaget emicizumab-kxwh som en del af deres behandling for hæmofili A med eller uden inhibitorer.
De deltagende steder er en del af New England-regionen (plus New Jersey og New York-Region II) af hæmofilibehandlingscentre.
I øjeblikket har 11 ud af de 23 regionale centre forpligtet sig til at samarbejde om denne undersøgelse (bilag A).
Hver institution vil bidrage med forsøgspersoner, som er blevet behandlet, eller som i øjeblikket er i behandling med emicizumab, fra den 4. oktober 2018 til IRB-godkendelsen.
Derudover vil hver institution bestemme den bedste måde at identificere kvalificerede patienter og holde styr på patienter, der er tilmeldt undersøgelsen.
Børnehospitalet i Montefiore bliver det koordinerende center.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
71
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
- Connecticut Children's Hemophilia Treatment Center - Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
- Yale Hemophilia Treatment Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03766
- Dartmouth Hitchcock Hemophilia Center - Mary Hitchcock Memorial Hospital
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
- Newark Beth Israel
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forenede Stater, 14202
- Western NY Blood Care - Research Foundation for SUNY
-
New York, New York, Forenede Stater, 10065
- Comprehensive Center for Hemophilia and Coagulation Disorders (Cornell)
-
Rochester, New York, Forenede Stater, 14621
- Mary M Gooley Hemophilia Center, Inc.
-
Staten Island, New York, Forenede Stater, 11030
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center
-
Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
- SUNY Upstate Hemophilia Treatment Center - HTC 058
-
The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 sekund til 3 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienter i alderen 0 til 36 måneder, diagnosticeret med svær, moderat eller mild hæmofli A på tidspunktet for påbegyndelse af behandling med Emicizumab.
Beskrivelse
Inklusionskriterier: Patienter skal opfylde følgende kriterier for at deltage i undersøgelsen:
- Patienter, der har fået ordineret Emicizumab
- Patienter, der er 0-36 måneder gamle på tidspunktet for behandlingsstart med Emicizumab
- Diagnose af medfødt mild, moderat eller svær hæmofili med eller uden inhibitor
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med erhvervet hæmofili A
- Patienter med hæmofili A og en anden medfødt eller erhvervet blødningssygdom.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andelen af patienter, der er i behandling med emicizumab
Tidsramme: Inden for et år.
|
Det primære resultat vil omfatte andelen af patienter, der behandles med emicizumab til primær profylakse, samt identifikation af gennembrudsblødninger under behandling med emicizumab.
|
Inden for et år.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Patienter, der får yderligere doser faktor koncentrerer sig, mens de er på emicizumab
Tidsramme: Inden for et år.
|
De indsamlede data vil også omfatte andelen af patienter, der får yderligere doser faktorkoncentrat, mens de er på emicizumab til traume eller kirurgiske indgreb.
|
Inden for et år.
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Patienter efter demografi (alder og race), klinisk (sværhedsgrad af hæmofili, hæmningshistorie) og behandlingsdata
Tidsramme: Inden for et år.
|
Derudover vil vi karakterisere de 37+ patienter efter demografi (alder og race), kliniske (sværhedsgrad af hæmofili, hæmmerhistorie) og behandlingsdata (indikation for emicizumab, dvs.
primær vs sekundær profylakse.
|
Inden for et år.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jennifer Davila, MD, Children's Hospital at Montefiore
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. august 2024
Primær færdiggørelse (Faktiske)
18. juli 2025
Studieafslutning (Faktiske)
18. juli 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. februar 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. februar 2022
Først opslået (Faktiske)
21. februar 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
8. september 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. september 2025
Sidst verificeret
1. september 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2021-13264
- ML43506 (Anden identifikator: Sponsor)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .